A metreleptin immunogenitása generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél
2024. március 11. frissítette: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Egy 36 hónapos, többközpontú, nyílt, 4. fázisú vizsgálat a napi SC metreleptin kezelés immunogenitásának értékelésére generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél
A MYALEPT™-et (metreleptin) a diéta kiegészítéseként, helyettesítő terápiaként engedélyezték a leptinhiány szövődményeinek kezelésére veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél (MYALEPT felírási információ).
Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt, 4. fázisú vizsgálat, amelynek célja a metreleptinnel kapcsolatos immunogenitás, valamint a metreleptin elleni antitestek kifejlődéséből adódó bármely jelentősebb potenciális kockázat értékelése.
A vizsgálatot a forgalomba hozatalt követő követelmények teljesítése érdekében végzik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
10
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Janet Boylan
- Telefonszám: +353 1 518 0200
- E-mail: janet.boylan@amrytpharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- Univ. Alabama-Birmingham
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
- Ochsner Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
- Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43201
- Endocrinology Research Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University Texas Southwestern INT
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Tájékozott beleegyezés megadása bármely vizsgálatspecifikus eljárás előtt. Ha
- ≥1 éves női és/vagy férfi betegek.
- Az orvos által megerősített veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophia diagnózisa, és első alkalommal kezdi meg a MYALEPT-kezelést.
- Negatív terhességi teszt (vizelet vagy szérum) fogamzóképes korú nőbetegeknél.
- A fogamzóképes nőbetegeknek 1 évvel a menopauza után kell lenniük, műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására (az elfogadható fogamzásgátlási módszert spermiciddel kombinált barrier módszerként határozzák meg) a vizsgálat időtartama alatt (tól kezdődően). amikor aláírják a beleegyezésüket). Ezenkívül megengedett az orális fogamzásgátlók, a jóváhagyott fogamzásgátló implantátumok, a hosszú távú injekciós fogamzásgátlás, az intrauterin eszköz vagy a petevezeték lekötése. Az orális fogamzásgátlás önmagában nem elfogadható; spermiciddel együtt további gátló módszereket kell alkalmazni.
- A férfi betegeknek sebészetileg sterileknek kell lenniük, vagy hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására (a spermicidekkel együtt definiált barrier módszerként) a vizsgálat időtartama alatt (a beleegyezésük aláírásától számítva).
- A véradó betegek nem adhatnak vért a vizsgálat alatt és az utolsó metreleptin adagjuk beadását követő 3 hónapig.
Kizárási kritériumok:
- Részvétel a vizsgálat tervezésében és/vagy lefolytatásában (az Aegerion személyzetére és/vagy a vizsgálat helyszínén dolgozó személyzetre egyaránt vonatkozik.)
- Korábbi metreleptin-kezelés.
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgálati termékkel az elmúlt 6 hónapban.
- Betegek, akik korábban súlyos túlérzékenységi reakciót mutattak a metreleptinnel vagy a termék bármely összetevőjével szemben.
- Ismert, hogy pozitív lett a humán immundeficiencia vírusra, immunhiányos, vagy immunmoduláló gyógyszereket kapnak.
- A szűrést követő 1 éven belül ismert kábítószer- vagy alkoholfogyasztás.
Kreatinin clearance
például a Cockcroft-Gault képlet alapján számítva 18 évesnél idősebb betegeknél; Schwartz-egyenlettel számítják ki a betegek számára
- Csak nők számára - jelenleg terhes (pozitív terhességi teszttel megerősítve) vagy szoptat.
- Minden olyan állapot, amelyben a vizsgálatvezető véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel jelentős kockázatot jelenthet a páciensre nézve, vagy lehetetlenné teheti a vizsgálat sikeres befejezését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Metreleptin
Az alanyok előírt adag metreleptint kapnak az USPI-ben leírtak szerint. Betegek (férfiak és nők) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Férfi betegek > 40 kg: 2,5 mg Nő betegek > 40 kg: 5 mg
|
Az alanyok előírt adag metreleptint kapnak az USPI-ben feltüntetett módon
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a metreleptin-kezelést követően bármely időpontban anti-metreleptin/leptin antitestek alakulnak ki
Időkeret: 36. hónap
|
Az antitest titereket az ADA Binding Assay meghatározza
|
36. hónap
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a metreleptin-kezelést követően bármely időpontban semlegesítő hatású anti-metreleptin/leptin antitestek alakulnak ki
Időkeret: 36. hónap
|
Az in vitro semlegesítő aktivitást azokban a mintákban, amelyek metreleptin/leptin-antitestre pozitívnak bizonyultak az ADA Binding Assay-vel, két módszerrel határozzuk meg:
|
36. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A SAE-ben, AESI-ben vagy a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
A SAE-ben, AESI-ben vagy a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők százalékos aránya
|
Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
|
A semlegesítő vagy nem neutralizáló antitestekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya, akik az alábbiak közül egyet vagy többet mutatnak: a. A HbA1c jelentős változása b. A trigliceridek jelentős változása c. Egyidejű SAE-k, AESI-k vagy AE-k, amelyek a kezelés abbahagyásához vezetnek
Időkeret: Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik semlegesítő vagy nem neutralizáló anti-metroleptin/leptin antitestekkel rendelkeznek, akiknél az alábbiak közül egy vagy több:
|
Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik jelentős változást mutattak a hemoglobin A1c-ben
Időkeret: Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
A hemoglobin A1c abszolút változása az alapszinthez képest
|
Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik jelentős változást mutattak az éhomi trigliceridekben
Időkeret: Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
A trigliceridek százalékos változása az alapszinthez képest
|
Alapállapot és 1., 2., 4., 6., 9., 12., 18., 24., 30., 36. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. november 14.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. október 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 17.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 11.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AEGR-734-401
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
csak az IPD, amely publikációt eredményez
IPD megosztási időkeret
A vizsgálati helyszínen keletkezett adatok másolatát az egyes helyszínek megkapják, miután a szponzor teljes publikációja elkészült és benyújtásra került.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .