Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A metreleptin immunogenitása generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél

2025. november 13. frissítette: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Egy 36 hónapos, többközpontú, nyílt, 4. fázisú vizsgálat a napi SC metreleptin kezelés immunogenitásának értékelésére generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél

A MYALEPT™-et (metreleptin) a diéta kiegészítéseként, helyettesítő terápiaként engedélyezték a leptinhiány szövődményeinek kezelésére veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophiában szenvedő betegeknél (MYALEPT felírási információ). Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt, 4. fázisú vizsgálat, amelynek célja a metreleptinnel kapcsolatos immunogenitás, valamint a metreleptin elleni antitestek kifejlődéséből adódó bármely jelentősebb potenciális kockázat értékelése. A vizsgálatot a forgalomba hozatalt követő követelmények teljesítése érdekében végzik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Tájékozott beleegyezés megadása bármely vizsgálatspecifikus eljárás előtt. Ha
  2. ≥1 éves női és/vagy férfi betegek.
  3. Az orvos által megerősített veleszületett vagy szerzett generalizált lipodystrophia diagnózisa, és első alkalommal kezdi meg a MYALEPT-kezelést.
  4. Negatív terhességi teszt (vizelet vagy szérum) fogamzóképes korú nőbetegeknél.
  5. A fogamzóképes nőbetegeknek 1 évvel a menopauza után kell lenniük, műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására (az elfogadható fogamzásgátlási módszert spermiciddel kombinált barrier módszerként határozzák meg) a vizsgálat időtartama alatt (tól kezdődően). amikor aláírják a beleegyezésüket). Ezenkívül megengedett az orális fogamzásgátlók, a jóváhagyott fogamzásgátló implantátumok, a hosszú távú injekciós fogamzásgátlás, az intrauterin eszköz vagy a petevezeték lekötése. Az orális fogamzásgátlás önmagában nem elfogadható; spermiciddel együtt további gátló módszereket kell alkalmazni.
  6. A férfi betegeknek sebészetileg sterileknek kell lenniük, vagy hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására (a spermicidekkel együtt definiált barrier módszerként) a vizsgálat időtartama alatt (a beleegyezésük aláírásától számítva).
  7. A véradó betegek nem adhatnak vért a vizsgálat alatt és az utolsó metreleptin adagjuk beadását követő 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  1. Részvétel a vizsgálat tervezésében és/vagy lefolytatásában (az Aegerion személyzetére és/vagy a vizsgálat helyszínén dolgozó személyzetre egyaránt vonatkozik.)
  2. Korábbi metreleptin-kezelés.
  3. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgálati termékkel az elmúlt 6 hónapban.
  4. Betegek, akik korábban súlyos túlérzékenységi reakciót mutattak a metreleptinnel vagy a termék bármely összetevőjével szemben.
  5. Ismert, hogy pozitív lett a humán immundeficiencia vírusra, immunhiányos, vagy immunmoduláló gyógyszereket kapnak.
  6. A szűrést követő 1 éven belül ismert kábítószer- vagy alkoholfogyasztás.

  7. Kreatinin clearance

    például a Cockcroft-Gault képlet alapján számítva 18 évesnél idősebb betegeknél; Schwartz-egyenlettel számítják ki a betegek számára

  8. Csak nők számára - jelenleg terhes (pozitív terhességi teszttel megerősítve) vagy szoptat.
  9. Minden olyan állapot, amelyben a vizsgálatvezető véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel jelentős kockázatot jelenthet a páciensre nézve, vagy lehetetlenné teheti a vizsgálat sikeres befejezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Metreleptin
Az alanyok előírt adag metreleptint kapnak az USPI-ben leírtak szerint. Betegek (férfiak és nők) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Férfi betegek > 40 kg: 2,5 mg Nő betegek > 40 kg: 5 mg
Drog: Metreleptin
Az alanyok előírt adag metreleptint kapnak az USPI-ben feltüntetett módon

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az immunogenitás értékelése a napi szubkután (SK) metreleptin kezeléssel szemben veleszületett általános lipodystrophiában (CGL) vagy szerzett általános lipodystrophiában (AGL) szenvedő betegeknél.
Időkeret: 36 hónap
Anti-metreleptin, anti-humán leptin (HuL) kötő antigyógyszer-antitest (ADA) titer az idő múlásával. In vitro sejtalapú semlegesítő antitest (NAb) aktivitás kategóriája metreleptinre, és titer a receptor blokkoló (RB) NAb tesztben ADA pozitív mintákban az idő múlásával.
36 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a metreleptinhez szóló in vitro semlegesítő antitest aktivitás mérésének 2 módszerét.
Időkeret: 36 hónap
A pozitív eredménnyel rendelkező betegek százalékos (standard hiba) arányát összehasonlították az RB NAb teszt és a sejtalapú NAb teszt között az idő múlásával.
36 hónap
Értékelje a biztonságot és a jól tolerálhatóságot a fejlesztéssel vagy hiányával kapcsolatban az anti-metreleptin és anti-HuL kötő ADA-knak, és/vagy in vitro NAb aktivitás metreleptinhez CGL vagy AGL betegekben
Időkeret: 36 hónap
Súlyos mellékhatások (SAE), a kezelés abbahagyásához vezető mellékhatások, a válasz elvesztése (a glikált hemoglobin (HbA1c) és szérum trigliceridek által értékelve), súlyos fertőzések és/vagy szepszis, szabványos laboratóriumi vizsgálatok és időbeli életfunkciók.
36 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A napi metreleptin hatékonyságának értékelése GL-ben szenvedő betegeknél
Időkeret: 36 hónap
A kiindulási értékből való változás HbA1c-ben az idő múlásával.
36 hónap
A napi metreleptin hatékonyságának értékelése GL-ben szenvedő betegeknél
Időkeret: 36 hónap
Percent change from Baseline in fasting triglycerides over time.
36 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. október 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 17.

Első közzététel (Tényleges)

2019. július 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. november 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. november 13.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AEGR-734-401

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

csak az IPD, amely publikációt eredményez

IPD megosztási időkeret

A vizsgálati helyszínen keletkezett adatok másolatát az egyes helyszínek megkapják, miután a szponzor teljes publikációja elkészült és benyújtásra került.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel