Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Immunogenicitet af Metreleptin hos patienter med generaliseret lipodystrofi

13. november 2025 opdateret af: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Et 36-måneders, multicenter, åbent fase 4-studie til evaluering af immunogeniciteten af ​​daglig SC Metreleptin-behandling hos patienter med generaliseret lipodystrofi

MYALEPT™ (metreleptin) er blevet godkendt som et supplement til diæt som erstatningsterapi til behandling af komplikationerne ved leptinmangel hos patienter med medfødt eller erhvervet generaliseret lipodystrofi (MYALEPT ordinationsinformation). Denne undersøgelse er et multicenter, åbent fase 4-forsøg, der skal give en vurdering af immunogeniciteten forbundet med metreleptin og af eventuelle større potentielle risici på grund af udvikling af antistoffer mod metreleptin. Undersøgelsen udføres for at overholde et postmarketing-krav.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilvejebringelse af informeret samtykke forud for undersøgelsesspecifikke procedurer. Hvis
  2. Kvindelige og/eller mandlige patienter ≥1 år.
  3. Lægen bekræfter diagnosen medfødt eller erhvervet generaliseret lipodystrofi og vil begynde behandling med MYALEPT for første gang.
  4. Negativ graviditetstest (urin eller serum) for kvindelige patienter i den fødedygtige alder.
  5. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal være 1 år postmenopausale, kirurgisk sterile eller være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode (en acceptabel præventionsmetode defineres som en barrieremetode i forbindelse med et sæddræbende middel) i undersøgelsens varighed (fra det tidspunkt, hvor de underskriver samtykke). Derudover er orale præventionsmidler, godkendt præventionsimplantat, langtidsinjicerbar prævention, intrauterin enhed eller tubal ligering tilladt. Oral prævention alene er ikke acceptabel; der skal anvendes yderligere barrieremetoder i forbindelse med sæddræbende middel.
  6. Mandlige patienter skal være kirurgisk sterile eller være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode (defineret som barrieremetoder i forbindelse med spermicider) i hele undersøgelsens varighed (fra det tidspunkt, hvor de underskriver samtykke).
  7. Patienter, der er bloddonorer, bør ikke donere blod under undersøgelsen og i 3 måneder efter deres sidste dosis metreleptin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Involvering i planlægningen og/eller gennemførelsen af ​​undersøgelsen (gælder både Aegerion-personale og/eller personale på undersøgelsesstedet.)
  2. Tidligere behandling med metreleptin.
  3. Deltagelse i et andet klinisk studie med et forsøgsprodukt inden for de sidste 6 måneder.
  4. Patienter med tidligere alvorlige overfølsomhedsreaktioner over for metreleptin eller nogen af ​​produktets komponenter.
  5. Kendt for at være testet positiv for human immundefektvirus, er immunkompromitteret eller får immunmodulerende lægemidler.
  6. Kendt historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for 1 år efter screening.

  7. Kreatinin clearance

    beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault formel for patienter ≥18 år; beregnet ved hjælp af Schwartz-ligning for patienter

  8. Kun for kvinder - i øjeblikket gravid (bekræftet med positiv graviditetstest) eller ammer.
  9. Enhver tilstand, hvor deltagelse i denne undersøgelse efter investigatorens mening kan udgøre en væsentlig risiko for patienten eller kan gøre patienten ude af stand til at fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Metreleptin
Forsøgspersoner vil modtage en ordineret dosis af metreleptin som angivet i USPI-patienter (mænd og kvinder) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mandlige patienter > 40 kg: 2,5 mg Kvindelige patienter > 40 kg: 5 mg
Medicin: Metreleptin
Forsøgspersoner vil modtage en ordineret dosis af metreleptin som angivet i USPI

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer immunogeniciteten forbundet med daglig subkutan (SC) metreleptinbehandling hos patienter med medfødt generaliseret lipodystrofi (CGL) eller erhvervet generaliseret lipodystrofi (AGL).
Tidsramme: 36 måneder
Anti-metreleptin, anti-human leptin (HuL) bindende antidrug antistof (ADA) titre over tid. Kategori af in vitro cellebaseret neutraliserende antistof (NAb) aktivitet til metreleptin, og titer i receptor blokering (RB) NAb assay i ADA positive prøver over tid.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder 2 metoder til måling af in vitro NAb-aktivitet over for Metreleptin.
Tidsramme: 36 måneder
Procentdelen (standardfejl) af patienter med et positivt resultat blev sammenlignet for RB NAb-testen og den celletbaserede NAb-test over tid.
36 måneder
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten i forhold til udviklingen af eller fraværet af anti-metreleptin- og anti-HuL-bindende ADA'er, og/eller in vitro NAb-aktivitet over for metreleptin hos patienter med CGL eller AGL
Tidsramme: 36 måneder
Seriøse bivirkninger (SAE'er), AE'er der fører til afbrydelse, responsforlust (vurderet ved glykeret hæmoglobin (HbA1c) og serumtriglycerider), svære infektioner og/eller sepsis, standard laboratorieprøver og vitale tegn over tid.
36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluér effektiviteten af daglig metreleptin-behandling hos patienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Ændring fra baseline i HbA1c over tid.
36 måneder
Evaluer effektiviteten af daglig metreleptin-behandling hos patienter med GL
Tidsramme: 36 måneder
Procentvis ændring fra udgangspunkt i faste triglycerider over tid.
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

19. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AEGR-734-401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

kun IPD, der underliggende resulterer i en publikation

IPD-delingstidsramme

En kopi af data genereret på undersøgelsesstedet vil blive leveret til individuelle websteder, efter at sponsorens overordnede offentliggørelse er afsluttet og indsendt

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Metreleptin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner