Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Immunogenicitet av Metreleptin hos patienter med generaliserad lipodystrofi

13 november 2025 uppdaterad av: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

En 36-månaders, multicenter, öppen fas 4-studie för att utvärdera immunogeniciteten av daglig SC Metreleptin-behandling hos patienter med generaliserad lipodystrofi

MYALEPT™ (metreleptin) har godkänts som ett komplement till diet som ersättningsterapi för att behandla komplikationer av leptinbrist hos patienter med medfödd eller förvärvad generaliserad lipodystrofi (MYALEPT förskrivningsinformation). Denna studie är en multicenter, öppen fas 4-studie för att ge en bedömning av immunogeniciteten associerad med metreleptin och av alla större potentiella risker på grund av utveckling av antikroppar mot metreleptin. Studien genomförs för att uppfylla ett krav efter marknadsföring.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tillhandahållande av informerat samtycke före eventuella studiespecifika procedurer. Om
  2. Kvinnliga och/eller manliga patienter ≥1 år.
  3. Läkaren bekräftar diagnosen medfödd eller förvärvad generaliserad lipodystrofi och kommer att påbörja behandling med MYALEPT för första gången.
  4. Negativt graviditetstest (urin eller serum) för kvinnliga patienter i fertil ålder.
  5. Kvinnliga fertila patienter måste vara 1 år postmenopausala, kirurgiskt sterila eller vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod (en acceptabel preventivmetod definieras som en barriärmetod i kombination med en spermiedödande medel) under studiens varaktighet (från och med den tid de undertecknar samtycke). Dessutom är orala preventivmedel, godkända preventivmedelsimplantat, långtidsinjicerbara preventivmedel, intrauterin enhet eller tubal ligering tillåtna. Enbart oral preventivmetod är inte acceptabel; ytterligare barriärmetoder i samband med spermiedödande medel måste användas.
  6. Manliga patienter måste vara kirurgiskt sterila eller vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod (definierad som barriärmetoder i kombination med spermiedödande medel) under hela studien (från det att de undertecknar samtycke).
  7. Patienter som är blodgivare ska inte donera blod under studien och under 3 månader efter sin sista dos metreleptin.

Exklusions kriterier:

  1. Engagemang i planeringen och/eller genomförandet av studien (gäller både Aegerions personal och/eller personal på studieplatsen.)
  2. Tidigare behandling med metreleptin.
  3. Deltagande i ytterligare en klinisk studie med en prövningsprodukt under de senaste 6 månaderna.
  4. Patienter med tidigare allvarliga överkänslighetsreaktioner mot metreleptin eller mot någon av produktens komponenter.
  5. Känt för att ha testat positivt för humant immunbristvirus, är immunförsvagad eller får immunmodulerande läkemedel.
  6. Känd historia av drog- eller alkoholmissbruk inom 1 år efter screening.

  7. Kreatininclearance

    t.ex. beräknat med Cockcroft-Gaults formel för patienter ≥18 år; beräknas med Schwartz ekvation för patienter

  8. Endast för kvinnor - för närvarande gravid (bekräftat med positivt graviditetstest) eller ammar.
  9. Varje tillstånd där, enligt utredarens uppfattning, deltagande i denna studie kan utgöra en betydande risk för patienten eller kan göra att patienten inte kan slutföra studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Metreleptin
Försökspersoner kommer att få ordinerad dos av metreleptin som anges i USPI-patienter (män och kvinnor) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Manliga patienter > 40 kg: 2,5 mg Kvinnliga patienter > 40 kg: 5 mg
Läkemedel: Metreleptin
Försökspersoner kommer att få den ordinerade dosen metreleptin som anges i USPI

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera immunogeniciteten associerad med daglig subkutan (SC) metreleptinbehandling hos patienter med medfödd generaliserad lipodystrofi (CGL) eller förvärvad generaliserad lipodystrofi (AGL).
Tidsram: 36 månader
Anti-metreleptin, anti-human leptin (HuL) bindande antidrogsantikropp (ADA) titrar över tid. Kategori av in vitro cellbaserad neutraliserande antikropps (NAb) aktivitet mot metreleptin, och titrar i receptorblockerande (RB) NAb-analys i ADA-positiva prover över tid.
36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera 2 metoder för att mäta in vitro NAb-aktivitet mot metreleptin.
Tidsram: 36 månader
Procentandelen (standardfel) av patienter med ett positivt resultat jämfördes för RB NAb-analysen och den cellbaserade NAb-analysen över tiden.
36 månader
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten i relation till utvecklingen av eller frånvaro av anti-metreleptin och anti-HuL-bindande ADAs, och/eller in vitro NAb-aktivitet mot metreleptin hos patienter med CGL eller AGL
Tidsram: 36 månader
Allvarliga biverkningar (SAEs), biverkningar som leder till avbrott, förlust av svar (som bedöms med glykosylerat hemoglobin (HbA1c) och serumtriglycerider), allvarliga infektioner och/eller sepsis, standardlaboratorietester och vitalparametrar över tid.
36 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera effekten med daglig metreleptin hos patienter med GL
Tidsram: 36 månader
Förändring från baslinje i HbA1c över tid.
36 månader
Utvärdera effektiviteten med daglig metreleptinbehandling hos patienter med GL
Tidsram: 36 månader
Procentuell förändring från baslinjen i fastande triglycerider över tid.
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 november 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

31 oktober 2024

Avslutad studie (Faktisk)

31 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2019

Första postat (Faktisk)

19 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AEGR-734-401

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

endast IPD som underliggande resulterar i en publicering

Tidsram för IPD-delning

En kopia av data som genereras på studieplatsen kommer att tillhandahållas enskilda platser efter att sponsorns övergripande publicering har slutförts och skickats in

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera