Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Immunogeniciteit van metreleptine bij patiënten met gegeneraliseerde lipodystrofie

13 november 2025 bijgewerkt door: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Een 36 maanden durende, multicenter, open-label fase 4-studie om de immunogeniciteit van dagelijkse SC-metreleptinebehandeling bij patiënten met gegeneraliseerde lipodystrofie te evalueren

MYALEPT™ (metreleptine) is goedgekeurd als aanvulling op een dieet als vervangingstherapie voor de behandeling van de complicaties van leptinedeficiëntie bij patiënten met aangeboren of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (MYALEPT-voorschrijfinformatie). Deze studie is een multicenter, open-label, fase 4-onderzoek om een ​​beoordeling te geven van de immunogeniciteit geassocieerd met metreleptine en van eventuele grote potentiële risico's als gevolg van de ontwikkeling van antilichamen tegen metreleptine. Het onderzoek wordt uitgevoerd om te voldoen aan een postmarketingvereiste.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan studiespecifieke procedures. Indien
  2. Vrouwelijke en/of mannelijke patiënten ≥1 jaar.
  3. Door een arts bevestigde diagnose van congenitale of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie en zal voor het eerst beginnen met de behandeling met MYALEPT.
  4. Negatieve zwangerschapstest (urine of serum) voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden.
  5. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten 1 jaar postmenopauzaal zijn, chirurgisch steriel zijn of bereid zijn een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken (een aanvaardbare anticonceptiemethode wordt gedefinieerd als een barrièremethode in combinatie met een zaaddodend middel) voor de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat ze hun toestemming ondertekenen). Bovendien zijn orale anticonceptiva, goedgekeurde anticonceptie-implantaten, langdurige injecteerbare anticonceptie, spiraaltjes of afbinden van de eileiders toegestaan. Orale anticonceptie alleen is niet acceptabel; aanvullende barrièremethoden in combinatie met zaaddodend middel moeten worden gebruikt.
  6. Mannelijke patiënten moeten chirurgisch steriel zijn of bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken (gedefinieerd als barrièremethoden in combinatie met zaaddodende middelen) voor de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat ze hun toestemming ondertekenen).
  7. Patiënten die bloeddonor zijn, mogen tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na hun laatste dosis metreleptine geen bloed doneren.

Uitsluitingscriteria:

  1. Betrokkenheid bij de planning en/of uitvoering van het onderzoek (geldt voor zowel medewerkers van Aegerion als voor medewerkers op de onderzoekslocatie.)
  2. Eerdere behandeling met metreleptine.
  3. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct gedurende de laatste 6 maanden.
  4. Patiënten met eerdere ernstige overgevoeligheidsreacties op metreleptine of op een van de productcomponenten.
  5. Bekend dat ze positief zijn getest op het humaan immunodeficiëntievirus, immuungecompromitteerd zijn of immunomodulerende medicijnen krijgen.
  6. Bekende geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen 1 jaar na screening.

  7. Creatinineklaring

    bijv. berekend met behulp van de Cockcroft-Gault-formule voor patiënten ≥18 jaar; berekend met de Schwartz-vergelijking voor patiënten

  8. Alleen voor vrouwen - momenteel zwanger (bevestigd met positieve zwangerschapstest) of borstvoeding.
  9. Elke aandoening waarbij, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan dit onderzoek een aanzienlijk risico voor de patiënt kan vormen of ertoe kan leiden dat de patiënt het onderzoek niet met succes kan voltooien.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Metreleptine
Proefpersonen krijgen een voorgeschreven dosering van metreleptine zoals aangegeven in de USPI Patiënten (mannen en vrouwen) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Mannelijke patiënten > 40 kg: 2,5 mg Vrouwelijke patiënten > 40 kg: 5 mg
Geneesmiddel: Metreleptine
Proefpersonen zullen een voorgeschreven dosering van metreleptine krijgen zoals aangegeven in de USPI

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de immunogeniciteit geassocieerd met dagelijkse subcutane (SC) metreleptinebehandeling bij patiënten met congenitale gegeneraliseerde lipodystrofie (CGL) of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (AGL).
Tijdsspanne: 36 maanden
Anti-metreleptine, anti-humaan leptine (HuL) bindende antidrug antilichaam (ADA) titers over tijd. Categorie van in vitro celgebaseerde neutraliserende antilichaam (NAb) activiteit tegen metreleptine, en titer in de receptor blokkerende (RB) NAb assay in ADA positieve monsters over tijd.
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel 2 Methoden voor het Meten van in Vitro NAb-activiteit tegen Metreleptine.
Tijdsspanne: 36 maanden
Het percentage (standaardfout) van patiënten met een positief resultaat werd vergeleken voor de RB NAb-test en de celgebaseerde NAb-test in de loop van de tijd.
36 maanden
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid in relatie tot de ontwikkeling of afwezigheid van anti-metreleptine en anti-HuL bindende ADA's, en/of in vitro NAb-activiteit tegen metreleptine bij patiënten met CGL of AGL
Tijdsspanne: 36 maanden
Ernstige bijwerkingen (SAE's), bijwerkingen die leiden tot stopzetting, verlies van respons (zoals beoordeeld door geglyceerd hemoglobine (HbA1c) en serumtriglyceriden), ernstige infecties en/of sepsis, standaard laboratoriumtests en vitale functies over de tijd.
36 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de werkzaamheid van dagelijkse metreleptine bij patiënten met GL
Tijdsspanne: 36 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in HbA1c in de loop van de tijd.
36 maanden
Evalueer de werkzaamheid met dagelijkse metreleptine bij patiënten met GL
Tijdsspanne: 36 maanden
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere triglyceriden in de loop van de tijd.
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AEGR-734-401

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

alleen IPD die ten grondslag ligt aan een publicatie

IPD-tijdsbestek voor delen

Een kopie van de gegevens die op de onderzoekslocatie zijn gegenereerd, wordt aan de individuele locaties verstrekt nadat de algehele publicatie door de sponsor is voltooid en ingediend

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren