Immunogeniciteit van metreleptine bij patiënten met gegeneraliseerde lipodystrofie

Inclusiecriteria:

1. Geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan studiespecifieke procedures. Indien
2. Vrouwelijke en/of mannelijke patiënten ≥1 jaar.
3. Door een arts bevestigde diagnose van congenitale of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie en zal voor het eerst beginnen met de behandeling met MYALEPT.
4. Negatieve zwangerschapstest (urine of serum) voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden.
5. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten 1 jaar postmenopauzaal zijn, chirurgisch steriel zijn of bereid zijn een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken (een aanvaardbare anticonceptiemethode wordt gedefinieerd als een barrièremethode in combinatie met een zaaddodend middel) voor de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat ze hun toestemming ondertekenen). Bovendien zijn orale anticonceptiva, goedgekeurde anticonceptie-implantaten, langdurige injecteerbare anticonceptie, spiraaltjes of afbinden van de eileiders toegestaan. Orale anticonceptie alleen is niet acceptabel; aanvullende barrièremethoden in combinatie met zaaddodend middel moeten worden gebruikt.
6. Mannelijke patiënten moeten chirurgisch steriel zijn of bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken (gedefinieerd als barrièremethoden in combinatie met zaaddodende middelen) voor de duur van het onderzoek (vanaf het moment dat ze hun toestemming ondertekenen).
7. Patiënten die bloeddonor zijn, mogen tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na hun laatste dosis metreleptine geen bloed doneren.

Uitsluitingscriteria:

1. Betrokkenheid bij de planning en/of uitvoering van het onderzoek (geldt voor zowel medewerkers van Aegerion als voor medewerkers op de onderzoekslocatie.)
2. Eerdere behandeling met metreleptine.
3. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct gedurende de laatste 6 maanden.
4. Patiënten met eerdere ernstige overgevoeligheidsreacties op metreleptine of op een van de productcomponenten.
5. Bekend dat ze positief zijn getest op het humaan immunodeficiëntievirus, immuungecompromitteerd zijn of immunomodulerende medicijnen krijgen.
6. Bekende geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen 1 jaar na screening.

7. Creatinineklaring

   bijv. berekend met behulp van de Cockcroft-Gault-formule voor patiënten ≥18 jaar; berekend met de Schwartz-vergelijking voor patiënten

8. Alleen voor vrouwen - momenteel zwanger (bevestigd met positieve zwangerschapstest) of borstvoeding.
9. Elke aandoening waarbij, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan dit onderzoek een aanzienlijk risico voor de patiënt kan vormen of ertoe kan leiden dat de patiënt het onderzoek niet met succes kan voltooien.