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Immunogenität von Metreleptin bei Patienten mit generalisierter Lipodystrophie

11. März 2024 aktualisiert von: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Eine 36-monatige, multizentrische, offene Phase-4-Studie zur Bewertung der Immunogenität der täglichen subkutanen Behandlung mit Metreleptin bei Patienten mit generalisierter Lipodystrophie

MYALEPT™ (Metreleptin) wurde als Ergänzung zur Diät als Ersatztherapie zur Behandlung der Komplikationen eines Leptinmangels bei Patienten mit angeborener oder erworbener generalisierter Lipodystrophie zugelassen (MYALEPT-Verschreibungsinformationen). Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, offene Phase-4-Studie zur Bewertung der mit Metreleptin verbundenen Immunogenität und aller potenziellen Hauptrisiken aufgrund der Entwicklung von Antikörpern gegen Metreleptin. Die Studie wird durchgeführt, um eine Postmarketing-Anforderung zu erfüllen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Univ. Alabama-Birmingham
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43201
        • Endocrinology Research Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Childrens Hospital Of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University Texas Southwestern INT
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereitstellung einer Einverständniserklärung vor allen studienspezifischen Verfahren. Wenn
  2. Weibliche und/oder männliche Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr.
  3. Vom Arzt bestätigte Diagnose einer angeborenen oder erworbenen generalisierten Lipodystrophie und erstmalige Behandlung mit MYALEPT.
  4. Negativer Schwangerschaftstest (Urin oder Serum) bei Patientinnen im gebärfähigen Alter.
  5. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen 1 Jahr postmenopausal, chirurgisch steril oder bereit sein, für die Dauer der Studie (ab wenn sie die Zustimmung unterzeichnen). Darüber hinaus sind orale Verhütungsmittel, zugelassene Verhütungsimplantate, injizierbare Langzeitverhütungsmittel, Intrauterinpessar oder Eileiterunterbindung erlaubt. Eine orale Empfängnisverhütung allein ist nicht akzeptabel; zusätzliche Barrieremethoden in Verbindung mit Spermizid müssen verwendet werden.
  6. Männliche Patienten müssen für die Dauer der Studie (ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung) chirurgisch steril oder bereit sein, eine akzeptable Verhütungsmethode (definiert als Barrieremethoden in Verbindung mit Spermiziden) anzuwenden.
  7. Patienten, die Blutspender sind, sollten während der Studie und für 3 Monate nach ihrer letzten Metreleptin-Dosis kein Blut spenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Beteiligung an der Planung und/oder Durchführung der Studie (gilt sowohl für Mitarbeiter von Aegerion als auch für Mitarbeiter am Studienzentrum.)
  2. Vorherige Behandlung mit Metreleptin.
  3. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 6 Monaten.
  4. Patienten mit früheren schweren Überempfindlichkeitsreaktionen auf Metreleptin oder einen der Produktbestandteile.
  5. Es ist bekannt, dass sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus getestet wurden, immungeschwächt sind oder immunmodulatorische Medikamente erhalten.
  6. Bekannte Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening.

  7. Kreatinin-Clearance

    z. B. berechnet mit der Cockcroft-Gault-Formel für Patienten ≥ 18 Jahre; berechnet unter Verwendung der Schwartz-Gleichung für Patienten

  8. Nur für Frauen - derzeit schwanger (bestätigt durch positiven Schwangerschaftstest) oder stillend.
  9. Jeder Zustand, bei dem die Teilnahme an dieser Studie nach Ansicht des Prüfarztes ein erhebliches Risiko für den Patienten darstellen oder dazu führen könnte, dass der Patient die Studie nicht erfolgreich abschließen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Metreleptin
Die Probanden erhalten die vorgeschriebene Dosierung von Metreleptin, wie in der USPI angegeben. Patienten (Männer und Frauen) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Männliche Patienten > 40 kg: 2,5 mg Weibliche Patienten > 40 kg: 5 mg
Arzneimittel: Metreleptin
Die Probanden erhalten eine vorgeschriebene Dosierung von Metreleptin, wie im USPI angegeben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt nach der Behandlung mit Metreleptin Anti-Mereleptin/Leptin-Antikörper entwickeln
Zeitfenster: Monat 36
Antikörpertiter werden durch den ADA-Bindungsassay bestimmt
Monat 36
Prozentsatz der Teilnehmer, die zu irgendeinem Zeitpunkt nach der Behandlung mit Metreleptin Anti-Mereleptin/Leptin-Antikörper mit neutralisierender Aktivität entwickeln
Zeitfenster: Monat 36

Die neutralisierende In-vitro-Aktivität wird in Proben bestimmt, die mit dem ADA-Bindungsassay positiv auf Metreleptin/Leptin-Antikörper getestet wurden, mit zwei Methoden:

  • Methode A: Zellbasierter Assay
  • Methode B: Rezeptorbindungsassay
Monat 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit SUE, AESI oder unerwünschten Ereignissen, die zum Abbruch führten
Zeitfenster: Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Prozentsatz der Teilnehmer mit SUE, AESI oder unerwünschten Ereignissen, die zum Abbruch führten
Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Prozentsatz der Teilnehmer mit neutralisierenden oder nicht neutralisierenden Antikörpern, die auch einen oder mehrere der folgenden Punkte aufweisen: a. Signifikante Veränderung des HbA1c b. Signifikante Veränderung der Triglyceride c. Begleitende SUEs, AESIs oder UEs, die zum Absetzen führen
Zeitfenster: Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36

Prozentsatz der Teilnehmer mit neutralisierenden oder nicht neutralisierenden Anti-Metroleptin/Leptin-Antikörpern, die auch einen oder mehrere der folgenden Punkte aufweisen:

  1. Signifikante Veränderung des Hämoglobins A1c
  2. Signifikante Veränderung der Triglyceride
  3. Begleitende SUE, AESI oder unerwünschte Ereignisse, die zum Absetzen führen
Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine signifikante Veränderung des Hämoglobins A1c zeigen
Zeitfenster: Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Absolute Veränderung des Hämoglobin A1c gegenüber dem Ausgangswert
Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine signifikante Veränderung der Nüchtern-Triglyzeride zeigen
Zeitfenster: Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36
Prozentuale Veränderung der Triglyceride gegenüber dem Ausgangswert
Baseline und Monate 1, 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. November 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AEGR-734-401

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

einzige IPD, die zu einer Veröffentlichung führt

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Eine Kopie der am Studienzentrum generierten Daten wird den einzelnen Zentren zur Verfügung gestellt, nachdem die Gesamtveröffentlichung durch den Sponsor abgeschlossen und eingereicht wurde

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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