Inmunogenicidad de metreleptina en pacientes con lipodistrofia generalizada
13 de noviembre de 2025 actualizado por: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 4 abierto, multicéntrico y de 36 meses de duración para evaluar la inmunogenicidad del tratamiento diario con metreleptina SC en pacientes con lipodistrofia generalizada
MYALEPT™ (metreleptina) ha sido aprobado como complemento de la dieta como terapia de reemplazo para tratar las complicaciones de la deficiencia de leptina en pacientes con lipodistrofia generalizada congénita o adquirida (información de prescripción de MYALEPT).
Este estudio es un ensayo de fase 4, abierto y multicéntrico para proporcionar una evaluación de la inmunogenicidad asociada con la metreleptina y de cualquier riesgo potencial importante debido al desarrollo de anticuerpos contra la metreleptina.
El estudio se lleva a cabo para cumplir con un requisito posterior a la comercialización.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Univ. Alabama-Birmingham
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Ochsner Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
- Endocrinology Research Associates
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University Texas Southwestern INT
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Provisión de consentimiento informado antes de cualquier procedimiento específico del estudio. Si
- Pacientes femeninos y/o masculinos ≥1 año de edad.
- Diagnóstico confirmado por un médico de lipodistrofia generalizada congénita o adquirida y comenzará el tratamiento con MYALEPT por primera vez.
- Prueba de embarazo negativa (orina o suero) para pacientes mujeres en edad fértil.
- Las pacientes en edad fértil deben ser posmenopáusicas de 1 año, estériles quirúrgicamente o estar dispuestas a usar un método anticonceptivo aceptable (un método anticonceptivo aceptable se define como un método de barrera junto con un espermicida) durante la duración del estudio (desde el momento en que firman el consentimiento). Además, se permiten los anticonceptivos orales, el implante anticonceptivo aprobado, la anticoncepción inyectable a largo plazo, el dispositivo intrauterino o la ligadura de trompas. La anticoncepción oral sola no es aceptable; se deben utilizar métodos de barrera adicionales junto con espermicida.
- Los pacientes masculinos deben ser estériles quirúrgicamente o estar dispuestos a usar un método anticonceptivo aceptable (definido como métodos de barrera junto con espermicidas) durante la duración del estudio (desde el momento en que firman el consentimiento).
- Los pacientes que son donantes de sangre no deben donar sangre durante el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis de metreleptina.
Criterio de exclusión:
- Participación en la planificación y/o realización del estudio (se aplica tanto al personal de Aegerion como al personal del sitio del estudio).
- Tratamiento previo con metreleptina.
- Participación en otro estudio clínico con un producto en investigación durante los últimos 6 meses.
- Pacientes con reacciones previas de hipersensibilidad grave a la metreleptina o a cualquiera de los componentes del producto.
- Se sabe que dieron positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana, están inmunocomprometidos o están recibiendo medicamentos inmunomoduladores.
- Historial conocido de abuso de drogas o alcohol dentro de 1 año de la selección.
Aclaramiento de creatinina
por ejemplo, calculado utilizando la fórmula de Cockcroft-Gault para pacientes ≥18 años de edad; calculado utilizando la ecuación de Schwartz para pacientes
- Solo para mujeres: actualmente embarazadas (confirmadas con prueba de embarazo positiva) o en período de lactancia.
- Cualquier condición en la que, en opinión del Investigador, la participación en este estudio pueda representar un riesgo significativo para el paciente o podría hacer que el paciente no pueda completar con éxito el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Metreleptina
Los sujetos recibirán la dosis prescrita de metreleptina según lo indicado en el USPI Pacientes (hombres y mujeres) ≤ 40 kg: 0,06 mg/kg Pacientes hombres > 40 kg: 2,5 mg Pacientes mujeres > 40 kg: 5 mg
|
Los sujetos recibirán la dosis prescrita de metreleptina como se indica en la USPI
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar la Inmunogenicidad Asociada con el Tratamiento Subcutáneo (SC) Diario de Metreleptina en Pacientes con Lipodistrofia Generalizada Congénita (LGC) o Lipodistrofia Generalizada Adquirida (LGA).
Periodo de tiempo: 36 meses
|
Títulos de anticuerpos antidroga (ADA) anti-metreleptina, anti-leptina humana (HuL) a lo largo del tiempo.
Categoría de actividad de anticuerpos neutralizantes (NAb) in vitro basada en células frente a metreleptina, y título en el ensayo NAb de bloqueo del receptor (RB) en muestras ADA positivas a lo largo del tiempo.
|
36 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar 2 Métodos de Medición de la Actividad NAb in Vitro a Metreleptina.
Periodo de tiempo: 36 meses
|
El porcentaje (error estándar) de pacientes con un resultado positivo se comparó para el ensayo RB NAb y el ensayo de NAb basado en células a lo largo del tiempo.
|
36 meses
|
|
Evaluar la seguridad y tolerabilidad en relación con el desarrollo o ausencia de anticuerpos anti-metreleptina y anti-HuL (ADA), y/o actividad de anticuerpos neutralizantes (NAb) in vitro frente a la metreleptina en pacientes con lipodistrofia generalizada congénita (CGL) o lipodistrofia generalizada adquirida (AGL)
Periodo de tiempo: 36 meses
|
Eventos adversos graves (EAG), eventos adversos que conllevan a la interrupción del tratamiento, pérdida de respuesta (evaluada mediante hemoglobina glucosilada (HbA1c) y triglicéridos séricos), infecciones graves y/o sepsis, pruebas de laboratorio estándar y signos vitales a lo largo del tiempo.
|
36 meses
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evalúe la Eficacia Con Metreleptina Diaria en Pacientes Con GL
Periodo de tiempo: 36 meses
|
Cambio desde el valor basal en HbA1c a lo largo del tiempo.
|
36 meses
|
|
Evaluar la Eficacia con Metreleptina Diaria en Pacientes con GL
Periodo de tiempo: 36 meses
|
Porcentaje de cambio desde el valor basal en triglicéridos en ayunas a lo largo del tiempo.
|
36 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Janet Boylan, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
31 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
31 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de octubre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades de la piel
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedades De La Piel Metabólicas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Lipodistrofia
- Lipodistrofia Congénita Generalizada
- metreleptina
Otros números de identificación del estudio
- AEGR-734-401
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
única IPD que subyace en una publicación
Marco de tiempo para compartir IPD
Se proporcionará una copia de los datos generados en el sitio de estudio a los sitios individuales después de que el patrocinador complete y envíe la publicación general.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- CIF
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .