Transplantace mezenchymálních kmenových buněk u nově diagnostikovaných pacientů s diabetem 1 (MSCTXT1DM)
2. září 2019 aktualizováno: Royan Institute
Fáze I/II klinické studie k ověření bezpečnosti a účinnosti transplantace mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s nově vzniklým diabetem 1. typu
Cíle studie: Diabetes je autoimunitní onemocnění, které je způsobeno především imunitní reakcí na beta buňky ve slinivce břišní.
V této studii budou mezenchymální kmenové buňky použity pro modulaci imunitní odpovědi a zlepšení regenerace.
Návrh studie a metoda: V trojitě zaslepené randomizované placebem kontrolované klinické studii fáze I/II bylo 20 pacientů s nově diagnostikovaným diabetem 1. typu navštíveno ve Výzkumném centru dětského růstu a rozvoje Teheránské univerzity lékařských věd a Royan Institute Cell Therapy Center, by bylo hodnoceno prostřednictvím dvou skupin, včetně skupiny případů a skupiny s placebem.
Účastníci: Pacienti obou pohlaví ve věku od 8 do 40 let, u kterých byl diagnostikován diabetes typu 1 do 6 týdnů, protilátka proti beta buňkám diagnostikovaná v jejich krvi, c-peptid nalačno vyšší nebo rovný 0,3 ng/ml a netrpí jinými akutními nebo chronickými nemocemi a rakovinou.
Intervence: Intravaskulární transplantace autologních mezenchymálních kmenových buněk ve skupině případů; injekce placeba v kontrolní skupině.
Výstupní proměnné: bezpečnost a účinnost.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Detailní popis
Diabetes je autoimunitní onemocnění, které je způsobeno především imunitní reakcí na beta buňky ve slinivce břišní.
Injekce inzulínu je dnes běžnou léčbou cukrovky.
Přestože injekční inzulín udržuje hladinu glukózy v krvi, tato metoda nemůže vést k fyziologické reakci na změny glukózy v krvi.
Navíc se pacienti setkávají s komplikacemi diabetu, jako je neuropatie, nefropatie, zrakové a kardiovaskulární problémy a hypoglykemické nevědomí.
Na základě předchozích studií by proto nadějnou klinickou volbou mohla být možnost léčby, která vede k obnově pankreatických beta buněk a inhibuje imunitní odpověď na tyto buňky.
V této klinické studii budou autologní mezenchymální kmenové buňky odvozené z kostní dřeně použity pro modulaci imunitní odpovědi a zlepšení regenerace.
Na základě kritérií pro zařazení a vyloučení bude tedy vybráno 20 pacientů s diabetem 1. typu a po upřesnění postupu a splnění souhlasu s účastí v této studii budou rozděleni do dvou skupin.
Kostní dřeň je aspirována z pacientovy kosti a po izolaci mezenchymálních kmenových buněk a charakterizaci těchto buněk bude pacientům v případové skupině intravenózně podán 1 milion autologních mezenchymálních kmenových buněk na kg tělesné hmotnosti pacienta v každé dávce v týdnu 0 a 3, zatímco kontrolní skupina dostává placebo.
Poté budou pacienti sledováni po dobu 1 roku.
Během této doby by byly vyhodnoceny různé parametry v týdnech 1, 2, 4 a měsících 2, 3, 6, 9 a 12. Během tohoto období budou prováděny laboratorní screeningy, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost této léčby.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tehran, Írán, Islámská republika, 16635-148
- Royan Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let až 40 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Detekce diabetu 1. typu za méně než 6 týdnů
- Diagnóza diabetu podle American Diabetes Association (ADA)
- Přítomnost protilátek proti pankreatickým beta buňkám
- C-peptid nalačno ≥ 0,3 ng/ml
Kritéria vyloučení
- Těhotenství nebo kojení
- Rakovina
- Jakékoli akutní nebo těžké onemocnění (Podle diagnózy lékaře: jako srdeční, plicní, jaterní, ledvinové, duševní, … onemocnění)
- Pozitivní výsledky pro: virus lidské imunodeficience (HIV), lidský T-lymfotropní virus (HTLV), virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV), cytomegalovirus (CMV)
- Imunitní deficit nebo hyperestézie
- Těžká ketoacidóza v anamnéze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace mezenchymálních kmenových buněk
Pacienti s diabetem 1. typu, kteří dostanou intravenózní injekci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
|
Intravenózní injekce 1 milion autologních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) získaných z kostní dřeně na kg tělesné hmotnosti pacienta v každé dávce, týdny 0 a 3
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti s diabetem 1. typu, kteří dostanou intravenózní injekci normálního fyziologického roztoku (chlorid sodný 0,9 %)
|
Intravenózní injekce normálního fyziologického roztoku (chlorid sodný 0,9%)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Bezpečnost bude hodnocena vyhodnocením pacientů na základě CTCAE (v.5) za účelem posouzení nežádoucích účinků souvisejících s léčbou po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna od výchozího počtu hypoglykemických epizod bez vědomí po 12 měsících po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Počet epizod neuvědomování si hypoglykémie bude posouzen vyhodnocením monitorovacích listů pacientů pro monitorování hladiny glukózy v krvi
|
12 měsíců po první infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna výchozího krevního cukru nalačno (FBS) za 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Hodnocení hladiny cukru v krvi nalačno (FBS) 12 měsíců po intravenózní transplantaci mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z autologní kostní dřeně a porovnání výsledků s výchozí hodnotou hladiny cukru v krvi nalačno (FBS)
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna od výchozího C-peptidu po 12 měsících po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk odvozených z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Hodnocení sérového C-peptidu 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně a porovnání výsledků s výchozí hladinou sérového C-peptidu
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna od výchozí hodnoty HbA1C za 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Stanovení HbA1C 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně a porovnání výsledků s výchozí hodnotou HbA1C
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna od výchozí hodnoty 2 hodiny postprandiální glykémie po 12 měsících po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Stanovení glykémie 2 hodiny po jídle po 12 měsících po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně a porovnání výsledků s výchozí hodnotou glukózy v krvi 2 hodiny po jídle
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna od výchozí denní dávky exogenního inzulínu podávaného pacienty (IU/kg/den) 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Potřeba exogenního inzulinu u pacientů bude měřena na základě jejich denních výkazů injekce inzulinu, celkové jednotky injikovaného inzulinu za den se vydělí hmotností pacienta, aby byly srovnatelné mezi různými pacienty.
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna od výchozího indexu lability (LI) za 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Při hodnocení 2 týdnů zpráv o glykémii je výpočet založen na změnách hladin glukózy v krvi v průběhu času
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna skóre dotazníkového dotazníku kvality života (QOL) SF-36 za 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Hodnocení změny v kvalitě života pacientů zodpovězením dotazníku SF-36 před transplantací a 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně; Tento dotazník se ptá na obecné aspekty života pacientů. Výsledky budou uvedeny jako celkové skóre a rozsah stupnice je od 0 % do 100 %. 0 % je považováno za horší stav a 100 % je považováno za nejlepší stav. |
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změna skóre z dotazníku pro specifickou kvalitu života (DQOL) pro diabetes 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Hodnocení změny v kvalitě života pacientů zodpovězením dotazníku pro specifickou kvalitu života diabetu (DQOL) před transplantací a 12 měsíců po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně; Tento dotazník se ptá na různé aspekty života pacientů ve vztahu k diabetu. Výsledky budou uvedeny jako celkové skóre a rozsah stupnice je od 0 % do 100 %. 0 % je považováno za horší stav a 100 % je považováno za nejlepší stav. |
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změny od výchozích hladin autoprotilátek v krvi pacientů po 12 měsících po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Hodnocení pacientů protilátek ostrůvkových buněk (ICA), protilátek proti dekarboxyláze kyseliny glutamové (GADA), hladin protilátek proti proteinu-2 (IA-2A) asociovaných s inzulinomem po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
|
12 měsíců po první infuzi
|
|
Změny od výchozích hladin sérových cytokinů v krvi pacientů po 12 měsících po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
Časové okno: 12 měsíců po první infuzi
|
Stanovení hladin sérových cytokinů u pacientů po intravenózní transplantaci autologních mezenchymálních kmenových buněk získaných z kostní dřeně
|
12 měsíců po první infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Abdolhossein Shahverdi, PhD, Royan Institute, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Ředitel studie: Hossein Baharvand, PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Ředitel studie: Ali Rabbani, MD, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, I.R. Iran
- Vrchní vyšetřovatel: Ensiyeh Hajizadeh saffar, MD,PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. července 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
26. září 2019
Dokončení studie (Očekávaný)
1. dubna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. června 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. září 2019
První zveřejněno (Aktuální)
6. září 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. září 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. září 2019
Naposledy ověřeno
1. září 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RI-SCBT-94000019
- IRCT2016070428786N1 (Identifikátor registru: Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT))
- 94000019 (Jiné číslo grantu/financování: Royan Institute)
- REP-441 (Jiné číslo grantu/financování: Iranian Stem Cell Council, Vice-presidency for Science and Technology, Presidency of the Islamic Republic of Iran)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .