Trapianto di cellule staminali mesenchimali in pazienti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi (MSCTXT1DM)
2 settembre 2019 aggiornato da: Royan Institute
Sperimentazione clinica di fase I/II per esaminare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali in pazienti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
Oggetti di studio: Il diabete è una malattia autoimmune che è principalmente causata da una reazione immunitaria alle cellule beta nel pancreas.
In questo studio, le cellule staminali mesenchimali saranno utilizzate per la modulazione della risposta immunitaria e per migliorare la rigenerazione.
Disegno e metodo dello studio: in uno studio clinico di fase I/II controllato con placebo randomizzato in triplo cieco, 20 pazienti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi che sarebbero stati visitati presso il Centro di ricerca per la crescita e lo sviluppo dei bambini dell'Università di scienze mediche di Teheran e il Royan Institute Cell Therapy Center, verrebbe valutato attraverso due gruppi, incluso il gruppo caso e il gruppo placebo.
Partecipanti: Pazienti di entrambi i sessi di età compresa tra 8 e 40 anni a cui è stato diagnosticato il diabete di tipo 1 in non più di 6 settimane, anticorpi contro le cellule beta diagnosticati nel sangue, peptide c a digiuno maggiore o uguale a 0,3 ng/ml, e non sono affetti da altre malattie e tumori acuti o cronici, verrebbero studiati.
Interventi: Trapianto intravascolare di cellule staminali mesenchimali autologhe nel caso gruppo; iniezione di placebo nel gruppo di controllo.
Variabili di risultato: sicurezza ed efficacia.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Descrizione dettagliata
Il diabete è una malattia autoimmune causata principalmente da una reazione immunitaria alle cellule beta del pancreas.
Oggi, l'iniezione di insulina è un trattamento di routine per il diabete.
Sebbene l'insulina iniettata mantenga la glicemia, questo metodo non può provocare una reazione fisiologica alle variazioni della glicemia.
Inoltre, i pazienti incontrano complicazioni del diabete come neuropatia, nefropatia, problemi visivi e cardiovascolari e inconsapevolezza ipoglicemica.
Pertanto, sulla base di studi precedenti, un'opzione terapeutica che porta al ripristino delle cellule beta pancreatiche e inibisce la risposta immunitaria a queste cellule potrebbe essere una scelta clinica promettente.
In questo studio clinico, cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo saranno utilizzate per la modulazione della risposta immunitaria e per migliorare la rigenerazione.
Pertanto, sulla base dei criteri di inclusione ed esclusione, verranno selezionati 20 pazienti con diabete di tipo 1 e, dopo aver chiarito la procedura e soddisfatto l'accordo per partecipare a questo studio, verranno suddivisi in due gruppi.
Il midollo osseo viene aspirato dall'osso dei pazienti e dopo l'isolamento delle cellule staminali mesenchimali e la caratterizzazione di queste cellule, ai pazienti nel gruppo caso verrà iniettato per via endovenosa 1 milione di cellule staminali mesenchimali autologhe per kg di peso corporeo del paziente in ciascuna dose nella settimana 0 e 3, mentre il gruppo di controllo riceve un placebo.
Quindi i pazienti saranno seguiti per 1 anno.
Durante questo periodo, verranno valutati diversi parametri nelle settimane 1, 2,4 e nei mesi 2,3,6,9 e 12. Durante questo periodo verranno effettuati screening di laboratorio per valutare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 16635-148
- Royan Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Rilevamento del diabete di tipo 1 in meno di 6 settimane
- Diagnosi del diabete secondo l'American Diabetes Association (ADA)
- Presenza di anticorpi contro le cellule beta pancreatiche
- Peptide C a digiuno ≥ 0,3 ng/ml
Criteri di esclusione
- Gravidanza o allattamento
- Cancro
- Qualsiasi malattia acuta o grave (secondo la diagnosi dei medici: malattie cardiache, polmonari, epatiche, renali, mentali, ...)
- Risultati positivi per: virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus T-linfotropico umano (HTLV), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV), citomegalovirus (CMV)
- Immunodeficienza o iperestesia
- Storia di grave chetoacidosi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trapianto di cellule staminali mesenchimali
I pazienti con diabete di tipo 1, che riceveranno l'iniezione endovenosa di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
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Iniezione endovenosa 1 milione di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo (MSC) per kg di peso corporeo del paziente in ciascuna dose, settimane 0 e 3
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Comparatore placebo: Placebo
I pazienti con diabete di tipo 1, che riceveranno l'iniezione endovenosa di soluzione salina normale (cloruro di sodio 0,9%)
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Iniezione endovenosa di soluzione fisiologica normale (cloruro di sodio 0,9%)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v5.0
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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La sicurezza sarà valutata valutando i pazienti sulla base di CTCAE (v.5) per valutare gli eventi avversi correlati al trattamento dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione rispetto al basale del numero di episodi ipoglicemici di inconsapevolezza a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Il numero di episodi di inconsapevolezza ipoglicemica sarà valutato valutando le schede di monitoraggio della glicemia dei pazienti
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12 mesi dopo la prima infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della glicemia a digiuno (FBS) a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutazione della glicemia a digiuno (FBS) a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo e confronto dei risultati con la glicemia a digiuno (FBS) al basale
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione rispetto al basale C-peptide a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutazione del peptide C sierico a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo e confronto dei risultati con il livello di peptide C sierico al basale
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione rispetto al basale di HbA1C a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutare l'HbA1C a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo e confrontare i risultati con l'HbA1C basale
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione rispetto al basale della glicemia postprandiale a 2 ore a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutazione della glicemia postprandiale a 2 ore a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo e confronto dei risultati con la glicemia postprandiale a 2 ore al basale
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione rispetto alla dose giornaliera basale di insulina esogena iniettata dai pazienti (UI/kg/giorno) a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Il fabbisogno di insulina esogena dei pazienti sarà misurato in base ai loro fogli di rapporto di iniezione giornaliera di insulina, le unità totali di insulina iniettate al giorno saranno divise per il peso del paziente per essere confrontabili tra diversi pazienti.
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione dall'indice di labilità (LI) al basale a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutando 2 settimane di fogli di rapporto sulla glicemia, il calcolo si basa sulle variazioni dei livelli di glicemia nel tempo
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione rispetto al punteggio del questionario sulla qualità della vita (QOL) SF-36 al basale a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutazione del cambiamento nella qualità della vita dei pazienti rispondendo al questionario SF-36 prima del trapianto e 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo; Questo questionario pone domande sugli aspetti generali della vita dei pazienti. I risultati verrebbero riportati come punteggio totale e l'intervallo della scala va dallo 0% al 100%. Lo 0% è considerato una condizione peggiore e il 100% è considerata la condizione migliore. |
12 mesi dopo la prima infusione
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Variazione rispetto al basale del punteggio del questionario Diabetes Specific Quality of life (DQOL) a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutazione del cambiamento nella qualità della vita dei pazienti rispondendo al questionario sulla qualità della vita specifica del diabete (DQOL) prima del trapianto e 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo; Questo questionario pone domande sui diversi aspetti della vita dei pazienti in relazione al diabete. I risultati verrebbero riportati come punteggio totale e l'intervallo della scala va dallo 0% al 100%. Lo 0% è considerato una condizione peggiore e il 100% è considerata la condizione migliore. |
12 mesi dopo la prima infusione
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Variazioni rispetto al basale dei livelli di autoanticorpi nel sangue dei pazienti a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutazione dei pazienti Anticorpi delle cellule insulari (ICA), anticorpi decarbossilasi dell'acido glutammico (GADA), livelli di anticorpi della proteina 2 associata all'insulinoma (IA-2A) dopo trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
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12 mesi dopo la prima infusione
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Variazioni rispetto ai livelli basali di citochine sieriche nel sangue dei pazienti a 12 mesi dopo il trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la prima infusione
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Valutazione dei livelli di citochine sieriche dei pazienti dopo trapianto endovenoso di cellule staminali mesenchimali autologhe derivate dal midollo osseo
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12 mesi dopo la prima infusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Abdolhossein Shahverdi, PhD, Royan Institute, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Direttore dello studio: Hossein Baharvand, PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Direttore dello studio: Ali Rabbani, MD, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, I.R. Iran
- Investigatore principale: Ensiyeh Hajizadeh saffar, MD,PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 luglio 2015
Completamento primario (Anticipato)
26 settembre 2019
Completamento dello studio (Anticipato)
1 aprile 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 giugno 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 settembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
6 settembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
6 settembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 settembre 2019
Ultimo verificato
1 settembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RI-SCBT-94000019
- IRCT2016070428786N1 (Identificatore di registro: Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT))
- 94000019 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Royan Institute)
- REP-441 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Iranian Stem Cell Council, Vice-presidency for Science and Technology, Presidency of the Islamic Republic of Iran)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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