Transplante de células-tronco mesenquimais em pacientes recém-diagnosticados com diabetes tipo 1 (MSCTXT1DM)
2 de setembro de 2019 atualizado por: Royan Institute
Ensaio clínico de fase I/II para examinar a segurança e a eficácia do transplante de células-tronco mesenquimais em pacientes com diabetes tipo 1 de início recente
Objetos de estudo: O diabetes é uma doença autoimune que é causada principalmente por uma reação imune às células beta do pâncreas.
Neste estudo, células-tronco mesenquimais serão utilizadas para modulação da resposta imune e melhoria da regeneração.
Desenho e método do estudo: Em um ensaio clínico de fase I/II randomizado, triplo-cego, randomizado e controlado por placebo, 20 pacientes com diabetes tipo 1 recém-diagnosticado que seriam visitados no Centro de Pesquisa de Crescimento e Desenvolvimento Infantil da Universidade de Ciências Médicas de Teerã e Célula do Instituto Royan Therapy Center, seria avaliado por meio de dois grupos, incluindo o grupo caso e o grupo placebo.
Participantes: Pacientes de ambos os sexos na faixa de 8 a 40 anos que foram diagnosticados com diabetes tipo 1 em não mais de 6 semanas, anticorpos contra células beta diagnosticados no sangue, peptídeo c em jejum maior ou igual a 0,3 ng/ml, e não sofram de outras doenças agudas ou crônicas e cânceres.
Intervenções: Transplante intravascular de células-tronco mesenquimais autólogas no grupo caso; injeção de placebo no grupo controle.
Variáveis de desfecho: segurança e eficácia.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Descrição detalhada
O diabetes é uma doença autoimune causada principalmente por uma reação imune às células beta do pâncreas.
Hoje, a injeção de insulina é um tratamento de rotina para diabetes.
Embora a insulina injetada mantenha a glicemia, esse método não pode resultar em reação fisiológica às alterações da glicemia.
Além disso, os pacientes são encontrados com complicações do diabetes, como neuropatia, nefropatia, problemas visuais e cardiovasculares e hipoglicemia.
Portanto, com base em estudos anteriores, uma opção de tratamento que leve à restauração das células beta pancreáticas e iniba a resposta imune a essas células pode ser uma escolha clínica promissora.
Neste ensaio clínico, serão utilizadas células-tronco mesenquimais autólogas derivadas da medula óssea para modulação da resposta imune e melhoria da regeneração.
Assim, com base nos critérios de inclusão e exclusão, serão selecionados 20 pacientes com diabetes tipo 1 e, após esclarecimento sobre o procedimento e concordância em participar deste estudo, serão divididos em dois grupos.
A medula óssea é aspirada do osso do paciente e após o isolamento das células-tronco mesenquimais e caracterização dessas células, os pacientes do grupo caso serão injetados por via intravenosa por 1 milhão de células-tronco mesenquimais autólogas por kg de peso corporal do paciente em cada dose na semana 0 e 3, enquanto o grupo de controle recebe um placebo.
Em seguida, os pacientes serão acompanhados por 1 ano.
Durante esse período, diferentes parâmetros seriam avaliados nas semanas 1, 2,4 e nos meses 2,3,6,9 e 12. Triagens laboratoriais serão feitas durante esse período para avaliar a segurança e a eficácia desse tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã, 16635-148
- Royan Institute
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 40 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Detecção de diabetes tipo 1 em menos de 6 semanas
- Diagnóstico de diabetes de acordo com a American Diabetes Association (ADA)
- Presença de Anticorpos contra células beta pancreáticas
- Peptídeo C em jejum ≥ 0,3 ng/ml
Critério de exclusão
- Gravidez ou amamentação
- Câncer
- Qualquer doença aguda ou grave (De acordo com o diagnóstico dos médicos: como doenças cardíacas, pulmonares, hepáticas, renais, mentais, …)
- Resultados positivos para: Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV), Vírus T-Linfotrópico Humano (HTLV), Vírus da Hepatite B (HBV), Vírus da Hepatite C (HCV), Citomegalovírus (CMV)
- Imunodeficiência ou hiperestesia
- História de cetoacidose grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Transplante de Células Tronco Mesenquimais
Os pacientes com diabetes tipo 1, que receberão injeção intravenosa de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autólogas
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Injeção intravenosa 1 milhão de células-tronco mesenquimais (MSCs) autólogas derivadas da medula óssea por kg de peso corporal do paciente em cada dose, semanas 0 e 3
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Comparador de Placebo: Placebo
Os pacientes com diabetes tipo 1, que receberão injeção intravenosa de solução salina normal (cloreto de sódio 0,9%)
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Injeção intravenosa de solução salina normal (cloreto de sódio 0,9%)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado por CTCAE v5.0
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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A segurança será avaliada avaliando os pacientes com base no CTCAE (v.5) para avaliar os eventos adversos relacionados ao tratamento após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autólogas
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12 meses após a primeira infusão
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Alteração do número basal de episódios de hipoglicemia despercebida 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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O número de episódios inconscientes de hipoglicemia será avaliado avaliando as fichas de monitoramento de glicose no sangue dos pacientes
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12 meses após a primeira infusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base de açúcar no sangue em jejum (FBS) 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliar o açúcar no sangue em jejum (FBS) 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga e comparar os resultados com o açúcar no sangue em jejum (FBS) basal
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12 meses após a primeira infusão
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Alteração do peptídeo C basal aos 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliar o peptídeo C sérico 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga e comparar os resultados com o nível basal de peptídeo C sérico
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12 meses após a primeira infusão
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Alteração da linha de base HbA1C aos 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliação da HbA1C 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga e comparação dos resultados com a linha de base da HbA1C
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12 meses após a primeira infusão
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Alteração da glicemia basal 2 horas pós-prandial 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliação da glicemia pós-prandial de 2 horas 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga e comparação dos resultados com a glicemia basal 2 horas pós-prandial
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12 meses após a primeira infusão
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Alteração da dose diária basal de insulina exógena injetada por pacientes (UI/kg/dia) 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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A necessidade de insulina exógena dos pacientes será medida com base em suas folhas de relatório de injeção diária de insulina, o total de unidades de insulina injetadas por dia será dividido pelo peso do paciente para ser comparável entre diferentes pacientes.
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12 meses após a primeira infusão
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Alteração do Índice de Labilidade (LI) da linha de base em 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliando 2 semanas de folhas de relatório de glicose no sangue, o cálculo é baseado nas mudanças nos níveis de glicose no sangue ao longo do tempo
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12 meses após a primeira infusão
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Alteração da pontuação do questionário de qualidade de vida (QOL) SF-36 da linha de base 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliar a mudança na qualidade de vida dos pacientes respondendo ao questionário SF-36 antes do transplante e 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autólogas; Este questionário pergunta sobre aspectos gerais da vida dos pacientes. Os resultados seriam relatados como a pontuação total e o intervalo da escala é de 0% a 100%. 0% é considerado a pior condição e 100% é considerado a melhor condição. |
12 meses após a primeira infusão
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Alteração da pontuação do questionário de qualidade de vida específica para diabetes (DQOL) de linha de base 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliar a mudança na qualidade de vida dos pacientes respondendo ao questionário Diabetes Specific Quality of Life (DQOL) antes do transplante e 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga; Este questionário pergunta sobre diferentes aspectos da vida dos pacientes em relação ao diabetes. Os resultados seriam relatados como a pontuação total e o intervalo da escala é de 0% a 100%. 0% é considerado a pior condição e 100% é considerado a melhor condição. |
12 meses após a primeira infusão
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Alterações dos níveis basais de autoanticorpos no sangue dos pacientes 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliação dos níveis de Anticorpos de Células de Ilhotas (ICA), Anticorpos de Descarboxilase de Ácido Glutâmico (GADA) e Anticorpos de proteína-2 associados a insulinoma (IA-2A) após transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autólogas
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12 meses após a primeira infusão
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Alterações dos níveis basais de citocinas séricas no sangue dos pacientes 12 meses após o transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autóloga
Prazo: 12 meses após a primeira infusão
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Avaliação dos níveis séricos de citocinas de pacientes após transplante intravenoso de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea autólogas
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12 meses após a primeira infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Abdolhossein Shahverdi, PhD, Royan Institute, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Diretor de estudo: Hossein Baharvand, PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Diretor de estudo: Ali Rabbani, MD, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, I.R. Iran
- Investigador principal: Ensiyeh Hajizadeh saffar, MD,PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de julho de 2015
Conclusão Primária (Antecipado)
26 de setembro de 2019
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de junho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
6 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de setembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2019
Última verificação
1 de setembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RI-SCBT-94000019
- IRCT2016070428786N1 (Identificador de registro: Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT))
- 94000019 (Número de outro subsídio/financiamento: Royan Institute)
- REP-441 (Número de outro subsídio/financiamento: Iranian Stem Cell Council, Vice-presidency for Science and Technology, Presidency of the Islamic Republic of Iran)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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