Transplantation de cellules souches mésenchymateuses chez des patients diabétiques de type 1 nouvellement diagnostiqués (MSCTXT1DM)
2 septembre 2019 mis à jour par: Royan Institute
Essai clinique de phase I/II pour examiner l'innocuité et l'efficacité de la transplantation de cellules souches mésenchymateuses chez des patients atteints de diabète de type 1 d'apparition récente
Objets de l'étude : Le diabète est une maladie auto-immune qui est principalement causée par une réaction immunitaire contre les cellules bêta du pancréas.
Dans cette étude, les cellules souches mésenchymateuses seront utilisées pour moduler la réponse immunitaire et améliorer la régénération.
Conception et méthode de l'étude : Dans un essai clinique de phase I/II randomisé en triple aveugle et contrôlé par placebo, 20 patients atteints de diabète de type 1 nouvellement diagnostiqué qui seraient visités au Centre de recherche sur la croissance et le développement des enfants de l'Université des sciences médicales de Téhéran et de la Cellule de l'Institut Royan Centre de thérapie, serait évalué à travers deux groupes, y compris le groupe de cas et le groupe placebo.
Participants : Patients des deux sexes âgés de 8 à 40 ans chez qui on a diagnostiqué un diabète de type 1 en moins de 6 semaines, anticorps contre les cellules bêta diagnostiqués dans leur sang, peptide c à jeun supérieur ou égal à 0,3 ng/ml, et ne souffraient pas d'autres maladies aiguës ou chroniques et cancers, seraient étudiés.
Interventions : Transplantation intravasculaire de cellules souches mésenchymateuses autologues dans le groupe de cas ; injection de placebo dans le groupe témoin.
Variables de résultat : innocuité et efficacité.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Description détaillée
Le diabète est une maladie auto-immune principalement causée par une réaction immunitaire contre les cellules bêta du pancréas.
Aujourd'hui, l'injection d'insuline est un traitement de routine pour le diabète.
Bien que l'insuline injectée maintienne la glycémie, cette méthode ne peut pas entraîner de réaction physiologique aux variations de la glycémie.
De plus, les patients sont confrontés à des complications du diabète comme la neuropathie, la néphropathie, les problèmes visuels et cardiovasculaires et l'inconscience hypoglycémique.
Par conséquent, sur la base d'études antérieures, une option de traitement qui conduit à la restauration des cellules bêta pancréatiques et inhibe la réponse immunitaire à ces cellules pourrait être un choix clinique prometteur.
Dans cet essai clinique, des cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse seront utilisées pour moduler la réponse immunitaire et améliorer la régénération.
Ainsi, sur la base de critères d'inclusion et d'exclusion, 20 patients atteints de diabète de type 1 seront sélectionnés et après avoir clarifié la procédure et rempli l'accord de participation à cet essai, ils seront répartis en deux groupes.
La moelle osseuse est aspirée de l'os du patient et après isolement des cellules souches mésenchymateuses et caractérisation de ces cellules, les patients du groupe de cas recevront une injection intraveineuse de 1 million de cellules souches mésenchymateuses autologues par kg de poids corporel du patient à chaque dose au cours des semaines 0 et 3, tandis que le groupe témoin reçoit un placebo.
Ensuite, les patients seront suivis pendant 1 an.
Pendant cette période, différents paramètres seraient évalués au cours des semaines 1, 2, 4 et des mois 2, 3, 6, 9 et 12. Des dépistages en laboratoire seront effectués pendant cette période pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de ce traitement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
20
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tehran, Iran (République islamique d, 16635-148
- Royan Institute
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans à 40 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Détection du diabète de type 1 en moins de 6 semaines
- Diagnostic du diabète selon l'American Diabetes Association (ADA)
- Présence d'anticorps contre les cellules bêta pancréatiques
- Peptide C à jeun ≥ 0,3 ng/ml
Critère d'exclusion
- Grossesse ou allaitement
- Cancer
- Toute maladie aiguë ou grave (Selon le diagnostic des médecins : telles que maladies cardiaques, pulmonaires, hépatiques, rénales, mentales, …)
- Résultats positifs pour : virus de l'immunodéficience humaine (VIH), virus T-lymphotrope humain (HTLV), virus de l'hépatite B (VHB), virus de l'hépatite C (VHC), cytomégalovirus (CMV)
- Immunitaire déficient ou hyperesthésié
- Antécédents d'acidocétose sévère
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Transplantation de cellules souches mésenchymateuses
Les patients atteints de diabète de type 1, qui recevront une injection intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
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Injection intraveineuse 1 million de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse (CSM) par kg de poids corporel du patient à chaque dose, semaines 0 et 3
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Comparateur placebo: Placebo
Les patients atteints de diabète de type 1, qui recevront une injection intraveineuse de solution saline normale (chlorure de sodium 0,9 %)
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Injection intraveineuse de solution saline normale (chlorure de sodium 0,9 %)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v5.0
Délai: 12 mois après la première perfusion
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La sécurité sera évaluée en évaluant les patients sur la base du CTCAE (v.5) pour évaluer les événements indésirables liés au traitement après une greffe intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
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12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport au nombre initial d'épisodes d'inconscience hypoglycémique 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Le nombre d'épisodes d'inconscience hypoglycémique sera évalué en évaluant les feuilles de surveillance de la glycémie des patients
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12 mois après la première perfusion
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la glycémie à jeun (FBS) de base 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluation de la glycémie à jeun (FBS) 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse et comparaison des résultats avec la glycémie à jeun (FBS) de base
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12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport au peptide C initial 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluer le peptide C sérique 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse et comparer les résultats avec le taux de peptide C sérique de base
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12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport à l'HbA1C de base 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluer l'HbA1C 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse et comparer les résultats avec l'HbA1C de base
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12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport à la glycémie postprandiale de 2 heures à la ligne de base 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluer la glycémie postprandiale sur 2 heures 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse et comparer les résultats avec la glycémie postprandiale sur 2 heures de référence
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12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport à la dose quotidienne initiale d'insuline exogène injectée par les patients (UI/kg/jour) à 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Les besoins en insuline exogène des patients seront mesurés sur la base de leurs feuilles de rapport d'injection d'insuline quotidiennes, le nombre total d'unités d'insuline injectées par jour sera divisé par le poids du patient afin d'être comparable entre les différents patients.
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12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport à l'indice de labilité (LI) de base à 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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En évaluant 2 semaines de feuilles de rapport de glycémie, le calcul est basé sur les changements de la glycémie au fil du temps
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12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport au score initial du questionnaire sur la qualité de vie (QOL) SF-36 à 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluer l'évolution de la qualité de vie des patients en répondant au questionnaire SF-36 avant la transplantation et 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse ; Ce questionnaire pose des questions sur les aspects généraux de la vie des patients. Les résultats seraient rapportés sous forme de score total et la plage d'échelle va de 0% à 100%. 0 % est considéré comme le pire état et 100 % est considéré comme le meilleur état. |
12 mois après la première perfusion
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Changement par rapport au score initial du questionnaire sur la qualité de vie spécifique au diabète (DQOL) 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluer l'évolution de la qualité de vie des patients en répondant au questionnaire sur la qualité de vie spécifique au diabète (DQOL) avant la transplantation et 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse ; Ce questionnaire pose des questions sur différents aspects de la vie des patients en relation avec le diabète. Les résultats seraient rapportés sous forme de score total et la plage d'échelle va de 0% à 100%. 0 % est considéré comme le pire état et 100 % est considéré comme le meilleur état. |
12 mois après la première perfusion
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Changements par rapport aux niveaux de base des auto-anticorps dans le sang des patients 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluation des taux d'anticorps contre les cellules des îlots (ICA), d'anticorps contre l'acide glutamique décarboxylase (GADA) et d'anticorps anti-protéine-2 associés à l'insulinome (IA-2A) après une greffe intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
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12 mois après la première perfusion
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Changements par rapport aux niveaux de cytokines sériques de base dans le sang des patients 12 mois après la transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
Délai: 12 mois après la première perfusion
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Évaluation des niveaux de cytokines sériques des patients après une transplantation intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses autologues dérivées de la moelle osseuse
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12 mois après la première perfusion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Abdolhossein Shahverdi, PhD, Royan Institute, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Directeur d'études: Hossein Baharvand, PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Directeur d'études: Ali Rabbani, MD, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, I.R. Iran
- Chercheur principal: Ensiyeh Hajizadeh saffar, MD,PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 juillet 2015
Achèvement primaire (Anticipé)
26 septembre 2019
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 avril 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 juin 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2019
Première publication (Réel)
6 septembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 septembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2019
Dernière vérification
1 septembre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RI-SCBT-94000019
- IRCT2016070428786N1 (Identificateur de registre: Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT))
- 94000019 (Autre subvention/numéro de financement: Royan Institute)
- REP-441 (Autre subvention/numéro de financement: Iranian Stem Cell Council, Vice-presidency for Science and Technology, Presidency of the Islamic Republic of Iran)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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