Mezenchimális őssejt-transzplantáció újonnan diagnosztizált 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeknél (MSCTXT1DM)
2019. szeptember 2. frissítette: Royan Institute
I/II. fázisú klinikai vizsgálat a mezenchimális őssejtek transzplantációjának biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára újonnan fellépő 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeknél
Tanulmányi célok: A cukorbetegség egy autoimmun betegség, amelyet főként a hasnyálmirigy béta-sejtjeire adott immunreakció okoz.
Ebben a tanulmányban mezenchimális őssejteket használnak az immunválasz modulálására és a regeneráció javítására.
A vizsgálat felépítése és módszere: Egy hármas vak, randomizált, placebo-kontrollos I/II. fázisú klinikai vizsgálatban 20 újonnan diagnosztizált 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő beteget látogattak meg a Teheráni Orvostudományi Egyetem Gyermeknövekedési és Fejlődési Kutatóközpontjában és a Royan Institute Cellben. A Terápiás Központot két csoporton keresztül értékelnék, beleértve az esetcsoportot és a placebocsoportot.
Résztvevők: mindkét nemhez tartozó, 8 és 40 év közötti betegek, akiknél legfeljebb 6 héten belül 1-es típusú cukorbetegséget diagnosztizáltak, vérükben diagnosztizáltak béta-sejtek elleni antitestet, éhgyomri c-peptid nagyobb vagy egyenlő, mint 0,3 ng/ml, és nem szenvednek más akut vagy krónikus betegségben és daganatos megbetegedésben, tanulmányoznák.
Beavatkozások: Autológ mesenchymális őssejtek intravaszkuláris transzplantációja az esetcsoportban; placebo injekció a kontrollcsoportban.
Eredményváltozók: biztonság és hatékonyság.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Részletes leírás
A cukorbetegség egy autoimmun betegség, amelyet főként a hasnyálmirigy béta-sejtekre adott immunreakciója okoz.
Ma az inzulin injekció a cukorbetegség rutinkezelése.
Bár az injektált inzulin fenntartja a vércukorszintet, ez a módszer nem eredményezhet fiziológiás reakciót a vércukorszint változásaira.
Ezen túlmenően a betegek cukorbetegség szövődményeivel, például neuropátiával, nefropátiával, látási és szív- és érrendszeri problémákkal, valamint a hipoglikémiával kapcsolatos tudattalansággal találkoznak.
Ezért a korábbi vizsgálatok alapján reményteljes klinikai választás lehet egy olyan kezelési lehetőség, amely a hasnyálmirigy béta-sejtjeinek helyreállításához vezet, és gátolja az immunválaszt ezekre a sejtekre.
Ebben a klinikai vizsgálatban autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejteket használnak az immunválasz modulálására és a regeneráció javítására.
Így a felvételi és kizárási kritériumok alapján 20 1-es típusú cukorbeteg kerül kiválasztásra, akiket az eljárás tisztázása és a jelen vizsgálatban való részvételi megállapodás teljesítése után két csoportba sorolnak.
A csontvelőt leszívják a páciens csontjából, és a mezenchimális őssejtek izolálása és e sejtek jellemzése után a betegek csoportjába intravénásan 1 millió autológ mesenchymális őssejtet injektálnak a beteg testtömeg-kilogrammonként minden adagban a 0. és 3. héten, míg a kontrollcsoport placebót kap.
Ezután a betegeket 1 évig követik.
Ezalatt az 1., 2., 4. héten, valamint a 2., 3., 6., 9. és 12. hónapban különböző paramétereket értékelnek ki. Ebben az időszakban laboratóriumi szűréseket végeznek a kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelése érdekében.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
20
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság, 16635-148
- Royan Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az 1-es típusú cukorbetegség kimutatása kevesebb, mint 6 héten belül
- A cukorbetegség diagnózisa az American Diabetes Association (ADA) szerint
- A hasnyálmirigy béta-sejtjei elleni antitestek jelenléte
- Éhgyomri C-peptid ≥ 0,3 ng/ml
Kizárási kritériumok
- Terhesség vagy szoptatás
- Rák
- Bármilyen akut vagy súlyos betegség (az orvos diagnózisa szerint: szív-, tüdő-, máj-, vese-, mentális, … betegségek)
- Pozitív eredmények: humán immunhiány vírus (HIV), humán T-limfotrop vírus (HTLV), hepatitis B vírus (HBV), hepatitis C vírus (HCV), citomegalovírus (CMV)
- Immunhiányos vagy hiperesztézia
- Súlyos ketoacidózis anamnézisében
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mesenchymális őssejt transzplantáció
Az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek, akik intravénás injekciót kapnak autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtekből
|
Intravénás injekció 1 millió csontvelőből származó autológ mezenchimális őssejt (MSC) a beteg testtömeg-kilogrammonként minden adagban, a 0. és 3. héten
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek, akik normál sóoldat (0,9%-os nátrium-klorid) intravénás injekciót kapnak
|
Normál sóoldat (0,9%-os nátrium-klorid) intravénás injekciója
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v5.0 szerint
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A biztonságosság értékelése a betegek CTCAE (v.5) alapján történik, hogy értékeljék a kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás a hipoglikémiás tudattalan epizódok kiindulási számához képest 12 hónappal autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A hipoglikémiás tudattalan epizódok számát a betegek vércukorszint-ellenőrző lapjainak kiértékelésével értékelik
|
12 hónappal az első infúzió után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási éhgyomri vércukorszinthez (FBS) képest 12 hónappal az autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
Az éhgyomri vércukorszint (FBS) meghatározása 12 hónappal az autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után, és az eredmények összehasonlítása a kiindulási éhgyomri vércukorral (FBS)
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás a kiindulási C-peptidhez képest 12 hónappal autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A szérum C-peptid értékelése autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után 12 hónappal, és az eredmények összehasonlítása az alapszintű szérum C-peptid szinttel
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás a kiindulási HbA1C értékhez képest 12 hónappal autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A HbA1C értékelése autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után 12 hónappal, és az eredmények összehasonlítása a kiindulási HbA1C értékkel
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás az alapértékhez képest 2 órás étkezés utáni vércukorszinthez képest 12 hónappal az autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
Az étkezés utáni 2 órás vércukorszint meghatározása autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után 12 hónappal, és az eredmények összehasonlítása a kiindulási 2 órás étkezés utáni vércukorszinttel
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás a betegek által injektált exogén inzulin napi dózisához képest (NE/kg/nap) 12 hónappal az autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A betegek exogén inzulinszükségletét a napi inzulin-injekciós jelentési lapok alapján mérik, a napi összes beadott inzulinegységet elosztják a páciens súlyával, hogy összehasonlíthatóak legyenek a különböző betegek között.
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás a kiindulási labilitási indexhez (LI) képest 12 hónappal autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A 2 hetes vércukor-jelentési lapokat értékelve a számítás a vércukorszint időbeli változásán alapul
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás a kiindulási SF-36 életminőség (QOL) kérdőív pontszámához képest autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után 12 hónappal
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A betegek életminőségében bekövetkezett változás értékelése az SF-36 kérdőív kitöltésével autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek transzplantáció előtt és intravénás transzplantáció után 12 hónappal; Ez a kérdőív a betegek életének általános vonatkozásaira kérdez rá. Az eredményeket összpontszámként jelentjük, és a skála 0%-tól 100%-ig terjed. A 0% rosszabb állapotnak, a 100% pedig a legjobb állapotnak tekinthető. |
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változás a kiindulási cukorbetegség specifikus életminőség (DQOL) kérdőív pontszámához képest 12 hónappal autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A betegek életminőségében bekövetkezett változás értékelése a Diabetes Specific Life Quality of Life (DQOL) kérdőív megválaszolásával autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek transzplantáció előtti és intravénás transzplantációja után 12 hónappal; Ez a kérdőív a betegek életének különböző aspektusaira kérdez rá a cukorbetegséggel kapcsolatban. Az eredményeket összpontszámként jelentjük, és a skála 0%-tól 100%-ig terjed. A 0% rosszabb állapotnak, a 100% pedig a legjobb állapotnak tekinthető. |
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változások az autoantitestek kiindulási értékéhez képest a betegek vérében 12 hónappal autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A betegek szigetsejt-antitesteinek (ICA), glutaminsav-dekarboxiláz antitesteinek (GADA), inzulinómával kapcsolatos protein-2 antitesteinek (IA-2A) szintjének felmérése autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
|
12 hónappal az első infúzió után
|
|
Változások a betegek vérében a kiindulási szérum citokinek szintjéhez képest 12 hónappal autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
Időkeret: 12 hónappal az első infúzió után
|
A betegek szérum citokinszintjének felmérése autológ csontvelőből származó mezenchimális őssejtek intravénás transzplantációja után
|
12 hónappal az első infúzió után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Abdolhossein Shahverdi, PhD, Royan Institute, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Tanulmányi igazgató: Hossein Baharvand, PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
- Tanulmányi igazgató: Ali Rabbani, MD, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, I.R. Iran
- Kutatásvezető: Ensiyeh Hajizadeh saffar, MD,PhD, Department of Stem Cells Biology and Technology, Cell Science Research Center, Royan Institute for Stem Cells Biology & Technology, ACECR, Tehran, I.R. Iran
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. július 6.
Elsődleges befejezés (Várható)
2019. szeptember 26.
A tanulmány befejezése (Várható)
2020. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. június 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 2.
Első közzététel (Tényleges)
2019. szeptember 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. szeptember 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 2.
Utolsó ellenőrzés
2019. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RI-SCBT-94000019
- IRCT2016070428786N1 (Registry Identifier: Iranian Registry of Clinical Trials (IRCT))
- 94000019 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Royan Institute)
- REP-441 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Iranian Stem Cell Council, Vice-presidency for Science and Technology, Presidency of the Islamic Republic of Iran)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .