Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie Donidalorsenu (IONIS-PKK-LRx) u účastníků s hereditárním angioedémem

17. dubna 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená rozšiřující studie ISIS 721744 u pacientů s hereditárním angioedémem

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost prodlouženého dávkování Donidalorsenu podávaného subkutánně (SC) s alternativním dávkováním a/nebo frekvencí dávkování Donidalorsenu u účastníků s hereditárním angioedémem (HAE).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená rozšířená studie Donidalorsenu až u 24 účastníků s HAE. Délka účasti ve studii je přibližně 68 týdnů, což zahrnuje až 4týdenní kvalifikační období, 52týdenní období léčby a 12týdenní období po léčbě. Po návštěvě léčebného období v týdnu 53 budou mít účastníci možnost dostávat Donidalorsen v prodlouženém léčebném období až na dalších 104 týdnů. Účastníci, kteří se účastní prodloužené doby léčby, vstoupí do 12týdenního období po léčbě po dokončení nebo předčasném ukončení prodloužené doby léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Spojené státy, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Ionis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Uspokojivé dokončení ISIS 721744-CS2 (indexová studie) do 17. týdne s přijatelným profilem bezpečnosti a snášenlivosti, podle posudku sponzora a zkoušejícího
  2. Schopný a ochotný zúčastnit se 64týdenní studie
  3. Ženy musí být netěhotné, nekojící a buď chirurgicky sterilní, nebo postmenopauzální
  4. Muži musí být chirurgicky sterilní nebo abstinentní* nebo pokud mají sexuální vztah se ženou v plodném věku, účastník používá přijatelnou metodu antikoncepce Účastníci musí mít přístup k ≥ 1 akutnímu léku(ům) a musí mít možnost je používat ( koncentrát z plazmy nebo rekombinantní C1-inhibitor (C1-INH) nebo antagonista bradykininu-2 [BK-2] k léčbě záchvatů angioedému

Kritéria vyloučení:

1. Máte jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu nebo změnu nebo očekávanou změnu v medikaci, která by podle názoru zkoušejícího učinila účastníka nevhodným pro zápis nebo by mohla narušit účast účastníka ve studii nebo její dokončení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen podávaný SC
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentální: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Lék: Donidalorsen
Donidalorsen podávaný SC
Ostatní jména:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Časové okno: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Časové okno: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Časové okno: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Časové okno: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Časové okno: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Časové okno: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2020

Primární dokončení (Aktuální)

24. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

24. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná data jednotlivých účastníků, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii. Žádosti o data od kvalifikovaných výzkumných pracovníků budou zváženy, jakmile budou splněna všechna tři následující kritéria: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studovaného léku ve Spojených státech a Evropské unii; (2) 18 měsíců od ukončení studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku. Přístup by byl přes zabezpečené prostředí a je podmíněn schválením návrhu výzkumu a uzavřením příslušné smlouvy o používání dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit