Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) 在遗传性血管性水肿参与者中的扩展研究
2024年2月5日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ISIS 721744 在遗传性血管性水肿患者中的开放标签扩展研究
本研究的目的是评估在患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的参与者中皮下 (SC) 延长给药 Donidalorsen 的安全性和有效性，以及 Donidalorsen 的替代给药和/或给药频率。
研究概览
详细说明
这是一项针对多达 24 名 HAE 参与者的 Donidalorsen 的开放标签扩展研究。
参与研究的时间约为 68 周，其中包括长达 4 周的资格鉴定期、52 周的治疗期和 12 周的治疗后期。
在第 53 周的治疗期访问之后，参与者将可以选择在长达 104 周的延长治疗期内接受 Donidalorsen。
参加延长治疗期的参与者将在延长治疗期完成或提前终止后进入 12 周的治疗后期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
- Ionis Investigative Site
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California
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Santa Monica、California、美国、90404
- Ionis Investigative Site
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Minnesota
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Plymouth、Minnesota、美国、55446
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45231
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据发起人和研究者的判断，在第 17 周之前圆满完成 ISIS 721744-CS2（指数研究），并具有可接受的安全性和耐受性
- 能够并愿意参加为期 64 周的研究
- 女性必须未怀孕、未哺乳并且已手术绝育或已绝经
- 男性必须通过手术绝育或禁欲*，或者如果与有生育能力的女性发生性关系，则参与者正在使用可接受的避孕方法参与者必须能够获得并能够使用 ≥ 1 种急性药物（例如，血浆衍生或重组 C1- 抑制剂 (C1-INH) 浓缩物或缓激肽 2 [BK-2] 拮抗剂）用于治疗血管性水肿发作
排除标准：
1.有任何新情况或现有情况恶化或药物变化或预期变化，研究者认为这会使参与者不适合入组，或可能干扰参与者参与或完成研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：多尼达罗森
参与者将接受 donidalorsen SC 长达 53 周的给药。
参与者还将在延长的治疗期内接受多尼达洛森治疗，持续 156 周，直至第 209 周。
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多尼达罗森皮下给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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具有至少一种治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者百分比，按严重程度分级
大体时间：直到第 221 周
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直到第 221 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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按治疗分类的时间归一化 HAE 发作（每月）
大体时间：直到第 221 周
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直到第 221 周
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血浆前激肽释放酶 (PKK) 水平
大体时间：直到第 221 周
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直到第 221 周
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按需用药的消费
大体时间：直到第 221 周
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直到第 221 周
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血管性水肿生活质量 (AE-QoL) 问卷评分
大体时间：直到第 221 周
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AE-QoL 旨在衡量复发性血管性水肿参与者的健康相关生活质量 (HRQoL) 损伤。
AE-QoL 是一份自填问卷，可在 5 分钟内完成。
它包括 4 个领域的 17 个项目：功能、疲劳/情绪、恐惧/羞耻和食物。
回答使用从“从不”到“经常”的 5 点李克特量表。全局和域分数范围从 0 到 100，分数越高表示损伤越大
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直到第 221 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月1日
初级完成 (估计的)
2025年4月1日
研究完成 (估计的)
2025年4月1日
研究注册日期
首次提交
2020年3月11日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月11日
首次发布 (实际的)
2020年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月5日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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