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Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) 在遗传性血管性水肿参与者中的扩展研究

2026年4月17日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ISIS 721744 在遗传性血管性水肿患者中的开放标签扩展研究

本研究的目的是评估在患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的参与者中皮下 (SC) 延长给药 Donidalorsen 的安全性和有效性，以及 Donidalorsen 的替代给药和/或给药频率。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对多达 24 名 HAE 参与者的 Donidalorsen 的开放标签扩展研究。 参与研究的时间约为 68 周，其中包括长达 4 周的资格鉴定期、52 周的治疗期和 12 周的治疗后期。 在第 53 周的治疗期访问之后，参与者将可以选择在长达 104 周的延长治疗期内接受 Donidalorsen。 参加延长治疗期的参与者将在延长治疗期完成或提前终止后进入 12 周的治疗后期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

20

阶段

  • 阶段2

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth、Minnesota、美国、55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Ionis Investigative Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Ionis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 根据发起人和研究者的判断，在第 17 周之前圆满完成 ISIS 721744-CS2（指数研究），并具有可接受的安全性和耐受性
  2. 能够并愿意参加为期 64 周的研究
  3. 女性必须未怀孕、未哺乳并且已手术绝育或已绝经
  4. 男性必须通过手术绝育或禁欲*，或者如果与有生育能力的女性发生性关系，则参与者正在使用可接受的避孕方法参与者必须能够获得并能够使用 ≥ 1 种急性药物（例如，血浆衍生或重组 C1- 抑制剂 (C1-INH) 浓缩物或缓激肽 2 [BK-2] 拮抗剂）用于治疗血管性水肿发作

排除标准：

1.有任何新情况或现有情况恶化或药物变化或预期变化，研究者认为这会使参与者不适合入组，或可能干扰参与者参与或完成研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
药品：多尼达罗森
多尼达罗森皮下给药
其他名称：
  • 伊斯兰国 721744
  • IONIS-PKK-LRx
实验性的：HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
药品：多尼达罗森
多尼达罗森皮下给药
其他名称：
  • 伊斯兰国 721744
  • IONIS-PKK-LRx

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
大体时间：Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
大体时间：Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
大体时间：Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
大体时间：Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
大体时间：Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
大体时间：Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年3月31日

初级完成 (实际的)

2025年1月24日

研究完成 (实际的)

2025年1月24日

研究注册日期

首次提交

2020年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2020年3月11日

首次发布 (实际的)

2020年3月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月17日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Ionis 可能会共享匿名的个人参与者数据、汇总的临床数据以及支持本研究结果的其他类型的数据。 一旦满足以下所有三个标准，将考虑合格研究人员的数据请求：（1）研究药物在美国和欧盟上市批准后 12 个月； (2) 研究结束后18个月； (3) 研究文章发表后 6 个月。 访问将通过安全环境进行，并且取决于研究提案的批准和适当的数据使用协议的签订。 访问数据的请求可以通过网站 https://vivli.org/ourmember/ionis/ 提交。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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