Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie donidalorsenu (IONIS-PKK-LRx) u uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

17 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone ISIS 721744 u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności przedłużonego dawkowania Donidalorsenu podawanego podskórnie (SC), z alternatywnym dawkowaniem i/lub częstotliwością dawkowania Donidalorsenu u uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie rozszerzające Donidalorsen u maksymalnie 24 uczestników z HAE. Długość udziału w badaniu wynosi około 68 tygodni, co obejmuje do 4 tygodni okresu kwalifikacyjnego, 52-tygodniowego okresu leczenia i 12-tygodniowego okresu po leczeniu. Po wizycie w okresie leczenia w 53. tygodniu uczestnicy będą mieli możliwość otrzymywania leku Donidalorsen w przedłużonym okresie leczenia do dodatkowych 104 tygodni. Uczestnicy biorący udział w przedłużonym okresie leczenia wejdą w 12-tygodniowy okres po leczeniu po zakończeniu lub wcześniejszym zakończeniu przedłużonego okresu leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Ionis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zadowalające ukończenie ISIS 721744-CS2 (badanie indeksowe) do tygodnia 17 z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa i tolerancji, zgodnie z oceną sponsora i badacza
  2. Zdolny i chętny do udziału w 64-tygodniowym badaniu
  3. Kobiety nie mogą być w ciąży, nie mogą karmić piersią i być sterylne chirurgicznie lub po menopauzie
  4. Mężczyźni muszą być chirurgicznie bezpłodni lub abstynentami* lub jeśli uczestniczą w stosunkach seksualnych z kobietą w wieku rozrodczym, uczestnik stosuje akceptowalną metodę antykoncepcji. koncentrat osoczowego lub rekombinowanego inhibitora C1 (C1-INH) lub antagonista bradykininy-2 [BK-2]) w leczeniu napadów obrzęku naczynioruchowego

Kryteria wyłączenia:

1. Mieć nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu lub zmianę lub przewidywaną zmianę leku, które w opinii Badacza uczyniłyby uczestnika niezdolnym do włączenia do badania lub mogłyby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen podawał SC
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperymentalny: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Lek: Donidalorsen
Donidalorsen podawał SC
Inne nazwy:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Ramy czasowe: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Ramy czasowe: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Ramy czasowe: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Ramy czasowe: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Ramy czasowe: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Ramy czasowe: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ionis może udostępniać zanonimizowane dane poszczególnych uczestników, zagregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych na poparcie wyników tego badania. Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech z poniższych kryteriów: (1) 12 miesięcy od dopuszczenia badanego leku do obrotu w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badawczego. Dostęp będzie odbywał się w bezpiecznym środowisku i będzie uzależniony od zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia odpowiedniej umowy o wykorzystywaniu danych. Żądanie dostępu do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badania kliniczne na Donidalorsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj