유전성 혈관부종 환자의 Donidalorsen(IONIS-PKK-LRx) 확장 연구
2024년 2월 5일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
유전성 혈관부종 환자에서 ISIS 721744의 공개 확장 연구
이 연구의 목적은 유전성 혈관 부종(HAE)이 있는 참가자에서 Donidalorsen을 대체 투여 및/또는 투여 빈도로 피하 투여(SC)하는 Donidalorsen의 연장 투여의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 HAE가 있는 최대 24명의 참가자를 대상으로 한 Donidalorsen의 공개 확장 연구입니다.
연구 참여 기간은 최대 4주 자격 기간, 52주 치료 기간 및 12주 치료 후 기간을 포함하여 약 68주입니다.
53주차 치료 기간 방문 후 참가자는 추가 104주 동안 연장된 치료 기간에 Donidalorsen을 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
연장된 치료 기간에 참여하는 참가자는 연장된 치료 기간이 완료되거나 조기 종료된 후 12주 후 치료 기간에 들어갑니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
- Ionis Investigative Site
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California
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- Ionis Investigative Site
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, 미국, 55446
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45231
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Ionis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 17주까지 ISIS 721744-CS2(지표 연구)의 만족스러운 완료, 후원자 및 연구자의 판단에 따라 허용 가능한 안전성 및 내약성 프로필
- 64주 연구에 참여할 수 있고 참여할 의향이 있는 자
- 여성은 임신하지 않았거나 수유 중이 아니어야 하며 외과적으로 불임 상태이거나 폐경기 이후여야 합니다.
- 남성은 외과적으로 불임 상태이거나 금욕*해야 합니다. 또는 가임 여성과 성관계를 맺는 경우 참가자는 허용되는 피임 방법을 사용하고 있어야 합니다. 참가자는 1개 이상의 급성 약물에 접근하고 사용할 수 있어야 합니다( 예를 들어 혈관 부종 발작을 치료하기 위한 혈장 유래 또는 재조합 C1-억제제(C1-INH) 농축물 또는 브래디키닌-2[BK-2] 길항제)
제외 기준:
1. 연구자의 의견에 따라 참가자가 등록에 부적합하게 만들거나 참가자가 연구에 참여하거나 연구를 완료하는 데 지장을 줄 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화 또는 약물의 변화 또는 예상되는 변화가 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Donidalorsen
참가자는 최대 53주 동안 donidalorsen SC를 투여받습니다.
참가자는 또한 추가 156주 동안 최대 209주까지 연장된 치료 기간 동안 도니달로센을 투여받게 됩니다.
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Donidalorsen 관리 SC
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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심각도에 따라 등급이 매겨진 최소 하나의 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자의 비율
기간: 221주까지
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221주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료별 시간 정규화 HAE 공격(월별)
기간: 221주까지
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221주까지
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혈장 프리칼리크레인(PKK) 수준
기간: 221주까지
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221주까지
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주문형 의약품 소비
기간: 221주까지
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221주까지
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혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지 점수
기간: 221주까지
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AE-QoL은 재발성 혈관부종이 있는 참가자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 손상을 측정하기 위해 개발되었습니다.
AE-QoL은 5분 이내에 완료할 수 있는 자기 관리 설문지입니다.
기능, 피로/기분, 두려움/수치심, 음식의 4개 영역에 걸쳐 17개 항목으로 구성됩니다.
응답은 '전혀'에서 '매우 자주'까지 5점 리커트 척도를 사용합니다. 전체 및 영역 점수 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 장애가 심함을 나타냅니다.
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221주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 721744-CS3
- 2020-000197-14 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Donidalorsen에 대한 임상 시험
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한유전성 혈관부종미국, 프랑스, 네덜란드, 스페인, 영국, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 덴마크, 독일, 이스라엘, 이탈리아, 폴란드, 칠면조
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.모병유전성 혈관부종미국, 푸에르토 리코, 벨기에, 불가리아, 캐나다, 프랑스, 독일, 이스라엘, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 스페인, 칠면조, 영국
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한