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유전성 혈관부종 환자의 Donidalorsen(IONIS-PKK-LRx) 확장 연구

2026년 4월 17일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

유전성 혈관부종 환자에서 ISIS 721744의 공개 확장 연구

이 연구의 목적은 유전성 혈관 부종(HAE)이 있는 참가자에서 Donidalorsen을 대체 투여 및/또는 투여 빈도로 피하 투여(SC)하는 Donidalorsen의 연장 투여의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 HAE가 있는 최대 24명의 참가자를 대상으로 한 Donidalorsen의 공개 확장 연구입니다. 연구 참여 기간은 최대 4주 자격 기간, 52주 치료 기간 및 12주 치료 후 기간을 포함하여 약 68주입니다. 53주차 치료 기간 방문 후 참가자는 추가 104주 동안 연장된 치료 기간에 Donidalorsen을 받을 수 있는 옵션을 갖게 됩니다. 연장된 치료 기간에 참여하는 참가자는 연장된 치료 기간이 완료되거나 조기 종료된 후 12주 후 치료 기간에 들어갑니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • 미국
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, 미국, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, 미국, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • Ionis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 17주까지 ISIS 721744-CS2(지표 연구)의 만족스러운 완료, 후원자 및 연구자의 판단에 따라 허용 가능한 안전성 및 내약성 프로필
  2. 64주 연구에 참여할 수 있고 참여할 의향이 있는 자
  3. 여성은 임신하지 않았거나 수유 중이 아니어야 하며 외과적으로 불임 상태이거나 폐경기 이후여야 합니다.
  4. 남성은 외과적으로 불임 상태이거나 금욕*해야 합니다. 또는 가임 여성과 성관계를 맺는 경우 참가자는 허용되는 피임 방법을 사용하고 있어야 합니다. 참가자는 1개 이상의 급성 약물에 접근하고 사용할 수 있어야 합니다( 예를 들어 혈관 부종 발작을 치료하기 위한 혈장 유래 또는 재조합 C1-억제제(C1-INH) 농축물 또는 브래디키닌-2[BK-2] 길항제)

제외 기준:

1. 연구자의 의견에 따라 참가자가 등록에 부적합하게 만들거나 참가자가 연구에 참여하거나 연구를 완료하는 데 지장을 줄 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화 또는 약물의 변화 또는 예상되는 변화가 있음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
의약품: Donidalorsen
Donidalorsen 관리 SC
다른 이름들:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
실험적: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
의약품: Donidalorsen
Donidalorsen 관리 SC
다른 이름들:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
기간: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
기간: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
기간: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
기간: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
기간: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
기간: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 3월 31일

기본 완료 (실제)

2025년 1월 24일

연구 완료 (실제)

2025년 1월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 17일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 본 연구의 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다. 자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족되면 고려됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 마케팅 승인으로부터 12개월; (2) 연구 종료로부터 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월. 액세스는 보안 환경을 통해 이루어지며 연구 제안 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 달라집니다. 데이터 액세스 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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