Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) kiterjesztett vizsgálata örökletes angioödémában szenvedő betegeknél

2026. április 17. frissítette: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt kiterjesztésű tanulmány az ISIS 721744-ről örökletes angioödémában szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a Donidalorsen subcutan (SC) meghosszabbított adagolásának biztonságosságát és hatásosságát, alternatív adagolási és/vagy adagolási gyakoriság mellett örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a Donidalorsen nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálata legfeljebb 24 HAE-ben szenvedő résztvevővel. A vizsgálatban való részvétel időtartama hozzávetőlegesen 68 hét, amely magában foglal egy legfeljebb 4 hetes minősítési időszakot, egy 52 hetes kezelési időszakot és egy 12 hetes kezelés utáni időszakot. Az 53. heti kezelési időszak látogatását követően a résztvevőknek lehetőségük lesz Donidalorsen-kezelésre hosszabb ideig, legfeljebb további 104 hétig. Azok a résztvevők, akik részt vesznek a meghosszabbított kezelési időszakban, a meghosszabbított kezelési időszak befejezését vagy korai befejezését követően lépnek be a 12 hetes kezelés utáni időszakba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Egyesült Államok, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Ionis Investigative Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az ISIS 721744-CS2 (index vizsgálat) kielégítő befejezése a 17. hétig, elfogadható biztonsági és tolerálhatósági profillal, a szponzor és a nyomozó megítélése szerint
  2. Képes és hajlandó részt venni egy 64 hetes vizsgálatban
  3. A nőstényeknek nem terheseknek, nem szoptatóknak és műtétileg sterileknek vagy posztmenopauzásnak kell lenniük
  4. A férfiaknak műtétileg sterileknek vagy absztinenseknek* kell lenniük, vagy ha szexuális kapcsolatban állnak egy fogamzóképes nővel, a résztvevő elfogadható fogamzásgátló módszert használ. például plazmából származó vagy rekombináns C1-inhibitor (C1-INH) koncentrátum vagy bradikinin-2 [BK-2] antagonista) angioödémás rohamok kezelésére

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen új állapota vagy meglévő állapotának rosszabbodása, vagy olyan változás vagy várható változás a gyógyszeres kezelésben van, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a felvételre, vagy zavarhatja a vizsgálatban részt vevő vagy a vizsgálat befejezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Drog: Donidalorsen
Donidalorsen SC
Más nevek:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Kísérleti: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Drog: Donidalorsen
Donidalorsen SC
Más nevek:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Időkeret: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Időkeret: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Időkeret: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Időkeret: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Időkeret: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Időkeret: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Időkeret: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. március 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. január 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. január 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 11.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az Ionis megoszthat anonimizált egyéni résztvevői adatokat, összesített klinikai adatokat és más típusú adatokat, amelyek alátámasztják a jelen tanulmány eredményeit. A képzett kutatóktól származó adatigénylések akkor kerülnek elbírálásra, ha az alábbi kritériumok közül mindhárom teljesül: (1) 12 hónap a vizsgálati gyógyszer forgalomba hozatali engedélyezésétől számítva mind az Egyesült Államokban, mind az Európai Unióban; (2) a vizsgálat befejezésétől számított 18 hónap; és (3) a tanulmánycikk megjelenésétől számított 6 hónap. A hozzáférés biztonságos környezetben történne, és egy kutatási javaslat jóváhagyásától és egy megfelelő adathasználati megállapodás megkötésétől függ. Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a https://vivli.org/ourmember/ionis/ weboldalon keresztül lehet benyújtani.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel