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Um estudo de extensão de Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) em participantes com angioedema hereditário

17 de abril de 2026 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de extensão aberta de ISIS 721744 em pacientes com angioedema hereditário

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia da dosagem estendida de Donidalorsen administrado por via subcutânea (SC), com dosagem alternativa e/ou frequência de dose com Donidalorsen em participantes com angioedema hereditário (HAE).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão aberto de Donidalorsen em até 24 participantes com AEH. A duração da participação no estudo é de aproximadamente 68 semanas, que inclui um período de qualificação de até 4 semanas, um período de tratamento de 52 semanas e um período pós-tratamento de 12 semanas. Após a visita do período de tratamento da Semana 53, os participantes terão a opção de receber Donidalorsen em um período de tratamento estendido por até 104 semanas adicionais. Os participantes que participarem do período de tratamento estendido entrarão no período pós-tratamento de 12 semanas após a conclusão ou término antecipado do período de tratamento estendido.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Ionis Investigative Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão satisfatória do ISIS 721744-CS2 (estudo de índice) até a semana 17 com um perfil aceitável de segurança e tolerabilidade, por julgamento do patrocinador e do investigador
  2. Capaz e disposto a participar de um estudo de 64 semanas
  3. As mulheres devem estar não grávidas, não lactantes e cirurgicamente estéreis ou na pós-menopausa
  4. Os homens devem ser cirurgicamente estéreis ou abstinentes* ou, se estiverem envolvidos em relações sexuais com uma mulher em idade fértil, o participante estiver utilizando um método contraceptivo aceitável Os participantes devem ter acesso e capacidade de usar ≥ 1 medicamento(s) agudo(s) ( por exemplo, concentrado de inibidor de C1 derivado de plasma ou recombinante (C1-INH) ou um antagonista de bradicinina-2 [BK-2]) para tratar ataques de angioedema

Critério de exclusão:

1. Ter qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente ou mudança ou alteração antecipada na medicação, que na opinião do Investigador tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Medicamento: Donidalorsen
Donidalorsen administrado SC
Outros nomes:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Medicamento: Donidalorsen
Donidalorsen administrado SC
Outros nomes:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Prazo: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Prazo: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Prazo: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Prazo: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Prazo: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Prazo: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de março de 2020

Conclusão Primária (Real)

24 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

24 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2020

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Ionis pode compartilhar dados anonimizados de participantes individuais, dados clínicos agregados e outros tipos de dados que apoiam os resultados deste estudo. As solicitações de dados de pesquisadores qualificados serão consideradas assim que todos os três critérios a seguir forem atendidos: (1) 12 meses a partir da aprovação de comercialização do medicamento em estudo nos Estados Unidos e na União Europeia; (2) 18 meses a partir da conclusão do estudo; e (3) 6 meses a partir da publicação do artigo de estudo. O acesso seria através de um ambiente seguro e depende da aprovação de uma proposta de pesquisa e da celebração de um acordo de uso de dados apropriado. As solicitações de acesso aos dados podem ser enviadas através do site https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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