Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie av Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) hos deltagare med ärftligt angioödem

17 april 2026 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En öppen förlängningsstudie av ISIS 721744 hos patienter med ärftligt angioödem

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av förlängd dosering av Donidalorsen administrerad subkutant (SC), med alternativ dosering och/eller dosfrekvens med Donidalorsen hos deltagare med ärftligt angioödem (HAE).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen förlängningsstudie av Donidalorsen på upp till 24 deltagare med HAE. Längden på deltagandet i studien är cirka 68 veckor, vilket inkluderar en upp till 4-veckors kvalificeringsperiod, en 52-veckors behandlingsperiod och en 12-veckors period efter behandling. Efter behandlingsperiodens vecka 53 kommer deltagarna att ha möjlighet att få Donidalorsen under en förlängd behandlingsperiod i upp till ytterligare 104 veckor. Deltagare som deltar i den förlängda behandlingsperioden kommer att gå in i 12-veckorsperioden efter behandling efter avslutad eller tidig avslutning av den förlängda behandlingsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Förenta staterna, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Ionis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tillfredsställande slutförande av ISIS 721744-CS2 (indexstudie) till och med vecka 17 med en acceptabel säkerhets- och tolerabilitetsprofil, enligt sponsorns och utredarens bedömning
  2. Kan och vill delta i en 64 veckor lång studie
  3. Kvinnor måste vara icke-gravida, icke ammande och antingen kirurgiskt sterila eller postmenopausala
  4. Hanar måste vara kirurgiskt sterila eller abstinenta* eller om deltagaren har sexuella relationer med en kvinna i fertil ålder använder en acceptabel preventivmetod. Deltagarna måste ha tillgång till och förmågan att använda ≥ 1 akut medicin(er) ( t.ex. plasmahärlett eller rekombinant C1-inhibitor (C1-INH) koncentrat eller en bradykinin-2 [BK-2] antagonist) för att behandla angioödem attacker

Exklusions kriterier:

1. Har något nytt tillstånd eller försämring av ett befintligt tillstånd eller förändring eller förväntad förändring av medicinering, som enligt utredaren skulle göra deltagaren olämplig för inskrivning, eller kan störa deltagaren att delta i eller slutföra studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Läkemedel: Donidalorsen
Donidalorsen administrerade SC
Andra namn:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimentell: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Läkemedel: Donidalorsen
Donidalorsen administrerade SC
Andra namn:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Tidsram: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Tidsram: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Tidsram: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Tidsram: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Tidsram: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Tidsram: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

24 januari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

24 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2020

Första postat (Faktisk)

13 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Ionis kan dela anonymiserade individuella deltagares data, aggregerade kliniska data och andra typer av data som stöder resultaten i denna studie. Dataförfrågningar från kvalificerade forskare kommer att övervägas när alla tre av följande kriterier är uppfyllda: (1) 12 månader från marknadsföringsgodkännande av studieläkemedlet i både USA och Europeiska unionen; (2) 18 månader efter avslutad studie; och (3) 6 månader från publicering av studieartikel. Åtkomst skulle ske via en säker miljö och är villkorad av godkännande av ett forskningsförslag och ingående av ett lämpligt dataanvändningsavtal. Begäran om att få tillgång till data kan skickas via webbplatsen https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera