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Eine Erweiterungsstudie zu Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) bei Teilnehmern mit hereditärem Angioödem

17. April 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene Verlängerungsstudie von ISIS 721744 bei Patienten mit hereditärem Angioödem

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer erweiterten Dosierung von Donidalorsen, das subkutan (SC) verabreicht wird, mit alternativer Dosierung und/oder Dosierungshäufigkeit mit Donidalorsen bei Teilnehmern mit hereditärem Angioödem (HAE).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Verlängerungsstudie mit Donidalorsen bei bis zu 24 Teilnehmern mit HAE. Die Dauer der Teilnahme an der Studie beträgt ca. 68 Wochen, die eine bis zu 4-wöchige Qualifikationsphase, eine 52-wöchige Behandlungsphase und eine 12-wöchige Nachbehandlungsphase umfasst. Nach dem Behandlungstermin in Woche 53 haben die Teilnehmer die Möglichkeit, Donidalorsen in einem verlängerten Behandlungszeitraum von bis zu weiteren 104 Wochen zu erhalten. Teilnehmer, die am verlängerten Behandlungszeitraum teilnehmen, treten nach Abschluss oder vorzeitigem Abbruch des verlängerten Behandlungszeitraums in die 12-wöchige Nachbehandlungsphase ein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Ionis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Zufriedenstellender Abschluss von ISIS 721744-CS2 (Indexstudie) bis Woche 17 mit einem akzeptablen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil nach Beurteilung des Sponsors und Prüfarztes
  2. Fähigkeit und Bereitschaft zur Teilnahme an einer 64-wöchigen Studie
  3. Frauen müssen nicht schwanger sein, nicht stillen und entweder chirurgisch steril oder postmenopausal sein
  4. Männer müssen chirurgisch steril oder abstinent* sein oder wenn sie sexuelle Beziehungen mit einer Frau im gebärfähigen Alter haben, verwendet die Teilnehmerin eine akzeptable Verhütungsmethode. aus Plasma gewonnenes oder rekombinantes C1-Inhibitor (C1-INH)-Konzentrat oder ein Bradykinin-2 [BK-2]-Antagonist) zur Behandlung von Angioödem-Attacken

Ausschlusskriterien:

1. Haben Sie einen neuen Zustand oder eine Verschlechterung eines bestehenden Zustands oder eine Änderung oder erwartete Änderung der Medikation, die nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer für die Einschreibung ungeeignet machen würde oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Arzneimittel: Donidalorsen
Donidalorsen verabreicht SC
Andere Namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Arzneimittel: Donidalorsen
Donidalorsen verabreicht SC
Andere Namen:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Zeitfenster: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Zeitfenster: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Zeitfenster: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Zeitfenster: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Zeitfenster: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Zeitfenster: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten weitergeben, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden berücksichtigt, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Marktzulassung des Studienmedikaments in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate nach Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugriff würde über eine sichere Umgebung erfolgen und ist von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und dem Abschluss einer entsprechenden Datennutzungsvereinbarung abhängig. Anträge auf Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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