Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование Донидалорсена (IONIS-PKK-LRx) у участников с наследственным ангионевротическим отеком

17 апреля 2026 г. обновлено: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Открытое расширенное исследование ISIS 721744 у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком

Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности расширенного дозирования Донидалорсена, вводимого подкожно (п/к), с альтернативным дозированием и/или частотой введения Донидалорсена у участников с наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое расширенное исследование Донидалорсена с участием до 24 участников с НАО. Продолжительность участия в исследовании составляет приблизительно 68 недель, включая квалификационный период продолжительностью до 4 недель, 52-недельный период лечения и 12-недельный период после лечения. После посещения периода лечения на неделе 53 участники будут иметь возможность получать Донидалорсен в течение продленного периода лечения до дополнительных 104 недель. Участники, принимающие участие в продленном периоде лечения, вступят в 12-недельный период после лечения после завершения или досрочного прекращения продленного периода лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Соединенные Штаты, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Ionis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Удовлетворительное завершение ISIS 721744-CS2 (индексное исследование) до 17-й недели с приемлемым профилем безопасности и переносимости, по мнению спонсора и исследователя.
  2. Способен и желает участвовать в 64-недельном исследовании
  3. Женщины должны быть небеременными, некормящими и хирургически стерильными или в постменопаузе.
  4. Мужчины должны быть хирургически бесплодны или воздерживаться*, или, если они вступали в половые отношения с женщиной детородного возраста, участник использует приемлемый метод контрацепции Участники должны иметь доступ и возможность использовать ≥ 1 лекарства для острого действия ( например, полученный из плазмы или рекомбинантный концентрат ингибитора C1 (C1-INH) или антагонист брадикинина-2 [BK-2]) для лечения приступов ангионевротического отека

Критерий исключения:

1. Иметь какое-либо новое состояние или ухудшение существующего состояния или изменение или ожидаемое изменение лекарств, которые, по мнению исследователя, сделают участника непригодным для включения или могут помешать участнику участвовать или завершить исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Лекарство: Донидалорсен
Донидалорсен вводил подкожно
Другие имена:
  • ИСИС 721744
  • ИОНИС-ПКК-LRx
Экспериментальный: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Лекарство: Донидалорсен
Донидалорсен вводил подкожно
Другие имена:
  • ИСИС 721744
  • ИОНИС-ПКК-LRx

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Временное ограничение: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Временное ограничение: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Временное ограничение: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Временное ограничение: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Временное ограничение: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Временное ограничение: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 марта 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Ionis может делиться анонимными данными отдельных участников, совокупными клиническими данными и другими типами данных, которые подтверждают результаты этого исследования. Запросы на данные от квалифицированных исследователей будут рассматриваться после того, как будут выполнены все три из следующих критериев: (1) 12 месяцев с момента утверждения исследуемого препарата на рынке как в США, так и в Европейском Союзе; (2) 18 месяцев с момента завершения исследования; и (3) 6 месяцев с момента публикации исследовательской статьи. Доступ будет осуществляться через безопасную среду и зависит от одобрения предложения по исследованию и заключения соответствующего соглашения об использовании данных. Запросы на доступ к данным можно подать через веб-сайт https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться