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遺伝性血管性浮腫の参加者におけるドニダルセン（IONIS-PKK-LRx）の拡張研究

2026年4月17日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.

遺伝性血管性浮腫患者における ISIS 721744 の非盲検延長試験

この研究の目的は、遺伝性血管性浮腫 (HAE) の参加者におけるドニダロルセンの代替投与および/または投与頻度を用いて、ドニダロルセンの皮下投与 (SC) の延長投与の安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、最大 24 人の HAE 患者を対象としたドニダルセンの非盲検延長試験です。 研究への参加期間は約 68 週間で、これには最大 4 週間の資格認定期間、52 週間の治療期間、および 12 週間の治療後期間が含まれます。 53週目の治療期間の訪問に続いて、参加者はさらに104週間までの延長治療期間でドニダローセンを受けるオプションがあります。 延長治療期間に参加する参加者は、延長治療期間の完了または早期終了後、12週間の治療後期間に入ります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica、California、アメリカ、90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth、Minnesota、アメリカ、55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Ionis Investigative Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Ionis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 治験依頼者および治験責任医師の判断により、ISIS 721744-CS2（指標研究）を17週目まで満足のいくように完了し、安全性および忍容性プロファイルが許容範囲内であること
  2. -64週間の研究に参加することができ、喜んで参加する
  3. -女性は妊娠していない、授乳していない、外科的に無菌であるか、閉経後でなければなりません
  4. 男性は外科的に無菌または禁欲*である必要があります。または、出産の可能性のある女性と性的関係を持っている場合、参加者は許容される避妊方法を利用しています。例えば、血管性浮腫発作を治療するための、血漿由来または組換え C1 阻害剤 (C1-INH) 濃縮物またはブラジキニン-2 [BK-2] 拮抗薬)

除外基準:

1.治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にする、または研究への参加または完了を妨げる可能性のある、新しい状態または既存の状態の悪化または変更または予想される投薬の変更がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
薬：ドニダルセン
ドニダロルセン投与 SC
他の名前：
  • ISIS 721744
  • イオニス-PKK-LRx
実験的：HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
薬：ドニダルセン
ドニダロルセン投与 SC
他の名前：
  • ISIS 721744
  • イオニス-PKK-LRx

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
時間枠：Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
時間枠：Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
時間枠：Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
時間枠：Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
時間枠：Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
時間枠：Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ionis Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年3月31日

一次修了 (実際)

2025年1月24日

研究の完了 (実際)

2025年1月24日

試験登録日

最初に提出

2020年3月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月11日

最初の投稿 (実際)

2020年3月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月17日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Ionis は、匿名化された個々の参加者データ、集約された臨床データ、およびこの研究の結果を裏付けるその他の種類のデータを共有する場合があります。 資格のある研究者からのデータ要求は、次の 3 つの基準がすべて満たされた時点で検討されます。(1) 米国および欧州連合の両方で治験薬の販売承認から 12 か月。 (2) 研究終了から 18 か月。 (3) 研究論文の出版から 6 か月。 アクセスは安全な環境を介して行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約の締結が条件となります。 データへのアクセスリクエストは、Web サイト https://vivli.org/ourmember/ionis/ から送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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