遺伝性血管性浮腫の参加者におけるドニダルセン（IONIS-PKK-LRx）の拡張研究
2024年2月5日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
遺伝性血管性浮腫患者における ISIS 721744 の非盲検延長試験
この研究の目的は、遺伝性血管性浮腫 (HAE) の参加者におけるドニダロルセンの代替投与および/または投与頻度を用いて、ドニダロルセンの皮下投与 (SC) の延長投与の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、最大 24 人の HAE 患者を対象としたドニダルセンの非盲検延長試験です。
研究への参加期間は約 68 週間で、これには最大 4 週間の資格認定期間、52 週間の治療期間、および 12 週間の治療後期間が含まれます。
53週目の治療期間の訪問に続いて、参加者はさらに104週間までの延長治療期間でドニダローセンを受けるオプションがあります。
延長治療期間に参加する参加者は、延長治療期間の完了または早期終了後、12週間の治療後期間に入ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- Ionis Investigative Site
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California
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- Ionis Investigative Site
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Minnesota
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Plymouth、Minnesota、アメリカ、55446
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45231
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Ionis Investigative Site
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Ionis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 治験依頼者および治験責任医師の判断により、ISIS 721744-CS2（指標研究）を17週目まで満足のいくように完了し、安全性および忍容性プロファイルが許容範囲内であること
- -64週間の研究に参加することができ、喜んで参加する
- -女性は妊娠していない、授乳していない、外科的に無菌であるか、閉経後でなければなりません
- 男性は外科的に無菌または禁欲*である必要があります。または、出産の可能性のある女性と性的関係を持っている場合、参加者は許容される避妊方法を利用しています。例えば、血管性浮腫発作を治療するための、血漿由来または組換え C1 阻害剤 (C1-INH) 濃縮物またはブラジキニン-2 [BK-2] 拮抗薬)
除外基準:
1.治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にする、または研究への参加または完了を妨げる可能性のある、新しい状態または既存の状態の悪化または変更または予想される投薬の変更がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ドニダルセン
参加者はドニダロルセン SC を最大 53 週間投与されます。
参加者は、延長された治療期間でさらに 156 週間、最大 209 週間、ドニダロルセンも投与されます。
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ドニダロルセン投与 SC
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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重症度によって等級付けされた、少なくとも1つの治療に起因する有害事象（TEAE）を持つ参加者の割合
時間枠：221週目まで
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221週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療ごとの時間で正規化された HAE 攻撃 (1 か月あたり)
時間枠：221週目まで
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221週目まで
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血漿プレカリクレイン（PKK）レベル
時間枠：221週目まで
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221週目まで
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オンデマンド薬の消費
時間枠：221週目まで
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221週目まで
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血管性浮腫生活の質 (AE-QoL) アンケート スコア
時間枠：221週目まで
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AE-QoL は、血管性浮腫を再発した参加者の健康関連の生活の質 (HRQoL) 障害を測定するために開発されました。
AE-QoL は、5 分以内に記入できる自己記入式のアンケートです。
機能、疲労/気分、恐怖/恥、食物の 4 つの領域にわたる 17 の項目で構成されます。
回答には、「まったくない」から「非常によくある」までの 5 段階のリッカート スケールが使用されます。グローバル スコアとドメイン スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど障害が大きいことを示します
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221週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年4月1日
一次修了 (推定)
2025年4月1日
研究の完了 (推定)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2020年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月11日
最初の投稿 (実際)
2020年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月5日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ISIS 721744-CS3
- 2020-000197-14 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。