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Uno studio di estensione di Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) nei partecipanti con angioedema ereditario

17 aprile 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto sull'ISIS 721744 in pazienti con angioedema ereditario

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del dosaggio prolungato di Donidalorsen somministrato per via sottocutanea (SC), con dosaggio alternativo e/o frequenza della dose con Donidalorsen nei partecipanti con angioedema ereditario (HAE).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione in aperto di Donidalorsen su un massimo di 24 partecipanti con HAE. La durata della partecipazione allo studio è di circa 68 settimane, che include un periodo di qualificazione fino a 4 settimane, un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo post-trattamento di 12 settimane. Dopo la visita del periodo di trattamento della settimana 53, i partecipanti avranno la possibilità di ricevere Donidalorsen in un periodo di trattamento esteso fino a ulteriori 104 settimane. I partecipanti che prendono parte al periodo di trattamento esteso entreranno nel periodo post-trattamento di 12 settimane dopo il completamento o l'interruzione anticipata del periodo di trattamento esteso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento soddisfacente di ISIS 721744-CS2 (studio indice) fino alla settimana 17 con un profilo di sicurezza e tollerabilità accettabile, secondo il giudizio dello sponsor e dello sperimentatore
  2. In grado e disposto a partecipare a uno studio di 64 settimane
  3. Le femmine devono essere non gravide, non in allattamento e chirurgicamente sterili o in post-menopausa
  4. I maschi devono essere chirurgicamente sterili o astinenti* o se impegnati in rapporti sessuali con una donna in età fertile, il partecipante utilizza un metodo contraccettivo accettabile I partecipanti devono avere accesso e la capacità di utilizzare ≥ 1 farmaco(i) acuto(i) ( concentrato di inibitore C1 (C1-INH) derivato dal plasma o ricombinante o un antagonista della bradichinina-2 [BK-2]) per trattare gli attacchi di angioedema

Criteri di esclusione:

1. Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente o cambiamento o cambiamento previsto nel farmaco, che secondo l'opinione dello sperimentatore renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio del partecipante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen ha somministrato SC
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Sperimentale: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen ha somministrato SC
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Lasso di tempo: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Lasso di tempo: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Lasso di tempo: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Lasso di tempo: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Lasso di tempo: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Lasso di tempo: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 marzo 2020

Completamento primario (Effettivo)

24 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

24 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati di questo studio. Le richieste di dati da parte di ricercatori qualificati verranno prese in considerazione una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione all'immissione in commercio del farmaco in studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio. L'accesso avverrebbe tramite un ambiente sicuro ed è subordinato all'approvazione di una proposta di ricerca e alla stipula di un accordo appropriato sull'utilizzo dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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