Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) hos deltagere med arvelig angioødem

17. april 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En åben udvidelsesundersøgelse af ISIS 721744 hos patienter med arvelig angioødem

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​forlænget dosering af Donidalorsen administreret subkutant (SC), med alternativ dosering og/eller dosishyppighed med Donidalorsen hos deltagere med hereditært angioødem (HAE).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent forlængelsesstudie af Donidalorsen med op til 24 deltagere med HAE. Længden af ​​deltagelse i undersøgelsen er cirka 68 uger, hvilket inkluderer en op til 4 ugers kvalifikationsperiode, en 52 ugers behandlingsperiode og en 12 ugers efterbehandlingsperiode. Efter behandlingsperiodebesøget i uge 53 vil deltagerne have mulighed for at modtage Donidalorsen i en forlænget behandlingsperiode i op til yderligere 104 uger. Deltagere, der deltager i den forlængede behandlingsperiode, går ind i den 12-ugers efterbehandlingsperiode efter afslutning af eller tidlig ophør af den forlængede behandlingsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forenede Stater, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Ionis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilfredsstillende afslutning af ISIS 721744-CS2 (indeksundersøgelse) til og med uge 17 med en acceptabel sikkerheds- og tolerabilitetsprofil ifølge sponsor- og efterforskers vurdering
  2. Kunne og gerne deltage i en 64-ugers undersøgelse
  3. Hunnerne skal være ikke-gravide, ikke-ammende og enten kirurgisk sterile eller post-menopausale
  4. Mænd skal være kirurgisk sterile eller afholdende*, eller hvis deltageren er engageret i seksuelle forhold med en kvinde i den fødedygtige alder, bruger deltageren en acceptabel præventionsmetode. Deltagerne skal have adgang til og evnen til at bruge ≥ 1 akut medicin(er) ( plasma-afledt eller rekombinant C1-hæmmer (C1-INH) koncentrat eller en bradykinin-2 [BK-2] antagonist) til behandling af angioødem angreb

Ekskluderingskriterier:

1. Har en ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand eller ændring eller forventet ændring i medicin, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding, eller kunne forstyrre deltagerens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen administrerede SC
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Eksperimentel: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Medicin: Donidalorsen
Donidalorsen administrerede SC
Andre navne:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Tidsramme: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Tidsramme: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Tidsramme: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Tidsramme: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Tidsramme: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Tidsramme: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

24. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkendelse af studielægemidlet i både USA og EU; (2) 18 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af studieartikel. Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indgåelse af en passende databrugsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner