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Un estudio de extensión de donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) en participantes con angioedema hereditario

17 de abril de 2026 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de extensión de etiqueta abierta de ISIS 721744 en pacientes con angioedema hereditario

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de la administración subcutánea (SC) de dosis extendidas de donidalorsen, con dosis alternativas y/o frecuencia de dosis con donidalorsen en participantes con angioedema hereditario (AEH).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta de Donidalorsen en hasta 24 participantes con AEH. La duración de la participación en el estudio es de aproximadamente 68 semanas, que incluye un período de calificación de hasta 4 semanas, un período de tratamiento de 52 semanas y un período posterior al tratamiento de 12 semanas. Después de la visita del período de tratamiento de la Semana 53, los participantes tendrán la opción de recibir Donidalorsen en un período de tratamiento extendido de hasta 104 semanas adicionales. Los participantes que participen en el período de tratamiento extendido ingresarán al período posterior al tratamiento de 12 semanas después de la finalización o terminación anticipada del período de tratamiento extendido.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Ionis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización satisfactoria de ISIS 721744-CS2 (estudio índice) hasta la semana 17 con un perfil de tolerabilidad y seguridad aceptable, según el criterio del patrocinador y del investigador
  2. Capaz y dispuesto a participar en un estudio de 64 semanas
  3. Las mujeres deben ser no embarazadas, no lactantes y quirúrgicamente estériles o posmenopáusicas.
  4. Los hombres deben ser quirúrgicamente estériles o abstinentes* o si mantienen relaciones sexuales con una mujer en edad fértil, el participante está utilizando un método anticonceptivo aceptable. Los participantes deben tener acceso y la capacidad de usar ≥ 1 medicamento(s) agudo(s) ( por ejemplo, concentrado de inhibidor de C1 derivado de plasma o recombinante (C1-INH) o un antagonista de bradicinina-2 [BK-2]) para tratar ataques de angioedema

Criterio de exclusión:

1. Tiene cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente o cambio o cambio anticipado en la medicación, que en la opinión del Investigador haría que el participante no sea apto para la inscripción, o podría interferir con la participación del participante o la finalización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen administrado SC
Otros nombres:
  • EIIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Experimental: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen administrado SC
Otros nombres:
  • EIIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Periodo de tiempo: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Periodo de tiempo: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Periodo de tiempo: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Periodo de tiempo: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Periodo de tiempo: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Periodo de tiempo: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de marzo de 2020

Finalización primaria (Actual)

24 de enero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

24 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

13 de marzo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Ionis puede compartir datos anónimos de participantes individuales, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respalden los resultados de este estudio. Las solicitudes de datos de investigadores calificados se considerarán una vez que se cumplan los tres criterios siguientes: (1) 12 meses desde la aprobación de comercialización del fármaco del estudio tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses desde la conclusión del estudio; y (3) 6 meses desde la publicación del artículo de estudio. El acceso se realizaría a través de un entorno seguro y depende de la aprobación de una propuesta de investigación y la celebración de un acuerdo de uso de datos adecuado. Las solicitudes de acceso a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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