Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Donidalorsenin (IONIS-PKK-LRx) laajennustutkimus potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avoin laajennustutkimus ISIS 721744:stä potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihonalaisesti (SC) annetun Donidalorsenin pidennetyn annostelun turvallisuutta ja tehoa vaihtoehtoisella Donidalorsenin annostelulla ja/tai annostiheydellä potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on Donidalorsenin avoin laajennustutkimus, johon osallistui jopa 24 HAE-potilasta. Tutkimukseen osallistumisen pituus on noin 68 viikkoa, joka sisältää enintään 4 viikon pätevöintijakson, 52 viikon hoitojakson ja 12 viikon jälkihoidon. Viikon 53 hoitojakson käynnin jälkeen osallistujilla on mahdollisuus saada Donidalorsen-hoitoa pidennetyllä hoitojaksolla enintään 104 viikon ajan. Jatkettuun hoitojaksoon osallistuvat osallistuvat 12 viikon hoidon jälkeiseen jaksoon pidennetyn hoitojakson päättymisen tai ennenaikaisen päättymisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Ionis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Ionis Investigative Site
    • California
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Ionis Investigative Site
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55446
        • Ionis Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Ionis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Ionis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ISIS 721744-CS2:n (indeksitutkimus) tyydyttävä päätökseen saattaminen viikolle 17 ja hyväksyttävällä turvallisuus- ja siedettävyysprofiililla sponsorin ja tutkijan arvion mukaan
  2. Pystyy ja haluaa osallistua 64 viikon tutkimukseen
  3. Naaraat eivät saa olla raskaana, eivät imetä ja joko kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaaleja
  4. Miesten tulee olla kirurgisesti steriilejä tai pidättyväisiä* tai jos he ovat seksuaalisessa suhteessa hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, osallistuja käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Osallistujalla on oltava mahdollisuus käyttää vähintään yhtä akuuttia lääkitystä ja mahdollisuus käyttää niitä ( esim. plasmaperäinen tai rekombinantti C1-inhibiittori (C1-INH) konsentraatti tai bradykiniini-2 [BK-2] -antagonisti) angioedeemakohtausten hoitoon

Poissulkemiskriteerit:

1. Sinulla on jokin uusi tila tai olemassa olevan tilan paheneminen tai muutos tai odotettavissa oleva lääkityksen muutos, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisi häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai sen suorittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HAE-1/HAE-2
Participants with hereditary angioedema Type I/Type II (HAE-1/HAE-2) who received placebo or donidalorsen, 80 milligrams (mg), SC once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), received donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 3 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, 80 mg every 8 weeks for participants who were attack-free for ≥12 weeks, 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Lääke: Donidalorsen
Donidalorsen annettiin SC
Muut nimet:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Kokeellinen: HAE-nC1-INH
Participants with hereditary angioedema with normal C1-inhibitor (HAE-nC1-INH) who received donidalorsen, 80 mg, SC, once every 4 weeks, in the previous study ISIS 721744-CS2 (NCT04030598), continued to receive donidalorsen, 80 mg, SC once every 4 weeks, from Week 1 to Week 13 (Fixed Dosing Period). Starting From Week 17 (Flexible Dosing Period), participants had 2 different dosing options as: 80 mg every 4 weeks, and 100 mg every 4 weeks for participants who were not attack-free for ≥12 weeks up to Week 53 based on the investigator and sponsor medical monitor recommendation. Participants continued flexible dosing from Week 53 for up to approximately 209 weeks.
Lääke: Donidalorsen
Donidalorsen annettiin SC
Muut nimet:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Up to Week 221
An adverse event (AE) was defined as any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding, for example), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational) product, whether or not the AE is considered related to the medicinal (investigational) product. TEAEs were defined as those AEs that either started or worsened in severity on or after the date/time of first administration of study drug in this OLE Study. TEAEs included both serious and non-serious TEAEs.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Clinical Laboratory Assessments
Aikaikkuna: Up to Week 221
Clinical laboratory tests including clinical chemistry, hematology, coagulation, complement, inflammatory, urinalysis were performed. The percentage of participants with clinically meaningful changes were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Vital Signs
Aikaikkuna: Up to Week 221
Vital sign measurements including heart rate, respiratory rate, body temperature, systolic and diastolic blood pressure and pulse pressure were assessed. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the vital signs were reported. Clinically meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Changes in Electrocardiograms (ECGs) Parameters
Aikaikkuna: Up to Week 221
The ECG parameters included ventricular rate, PR interval, QRS duration, QTc, QT corrected using the Fridericia's formula (QTcF), QT corrected using the Bazett's formula (QTcB), and overall interpretation. Percentage of participants with clinically meaningful changes in the ECG parameters were reported. Clinical meaningfulness was determined by the investigator.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Received At Least One Concomitant Medication
Aikaikkuna: Up to Week 221
Concomitant medications include medications that participants were exposed to on or after the first dose of ISIS 721744 in the OLE study. Percentage of participants who received at least one concomitant medication were reported.
Up to Week 221

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percent Change From Baseline in Time-normalized HAE Attack (Per 4 Weeks) Rate
Aikaikkuna: Up to Week 221
HAE attack rate was calculated for each participant as the number of HAE attacks occurring during the respective period divided by the number of days the participant contributed to this period multiplied by 28 days. An HAE attack was defined as an event with signs or symptoms consistent with an attack in at least 1 of the locations: peripheral angioedema (cutaneous swelling involving an extremity, the face, neck, torso, and/or genitourinary region), abdominal angioedema (abdominal pain, with or without abdominal distention, nausea, vomiting, or diarrhea), laryngeal angioedema (stridor, dyspnea, difficulty speaking, difficulty swallowing, throat tightening, or swelling of the tongue, palate, uvula, or larynx). A negative change from baseline in HAE attacks indicates an improvement in HAE attacks.
Up to Week 221
Percentage of Participants Who Used On-demand Medications
Aikaikkuna: Up to Week 221
The most commonly used on-demand medications during the On-Treatment Period were C1 esterase inhibitors (human) and icatibant, which were allowed per-protocol for treatment of acute attacks.
Up to Week 221

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 31. maaliskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISIS 721744-CS3
  • 2020-000197-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ionis voi jakaa anonymisoituja yksittäisiä osallistujatietoja, yhdistettyjä kliinisiä tietoja ja muuntyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia. Pätevien tutkijoiden tietopyynnöt otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavista kriteereistä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen myyntiluvasta sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päättymisestä; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta. Pääsy tapahtuisi suojatun ympäristön kautta, ja se edellyttää tutkimusehdotuksen hyväksymistä ja asianmukaisen tiedonkäyttösopimuksen tekemistä. Tietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston https://vivli.org/ourmember/ionis/ kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa