Een uitbreidingsstudie van Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) bij deelnemers met erfelijk angio-oedeem
5 februari 2024 bijgewerkt door: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Een open-label uitbreidingsonderzoek van ISIS 721744 bij patiënten met erfelijk angio-oedeem
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van verlengde dosering van Donidalorsen subcutaan toegediend (SC), met alternatieve dosering en/of doseringsfrequentie met Donidalorsen bij deelnemers met erfelijk angio-oedeem (HAE).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label extensieonderzoek van Donidalorsen bij maximaal 24 deelnemers met HAE.
De duur van deelname aan het onderzoek is ongeveer 68 weken, inclusief een kwalificatieperiode van maximaal 4 weken, een behandelingsperiode van 52 weken en een periode van 12 weken na de behandeling.
Na het bezoek aan de behandelingsperiode in week 53 hebben de deelnemers de mogelijkheid om Donidalorsen te krijgen in een verlengde behandelingsperiode van maximaal nog eens 104 weken.
Deelnemers die deelnemen aan de verlengde behandelingsperiode gaan de periode van 12 weken na de behandeling in na voltooiing of vroegtijdige beëindiging van de verlengde behandelingsperiode.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
- Ionis Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Plymouth, Minnesota, Verenigde Staten, 55446
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Ionis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevredigende voltooiing van ISIS 721744-CS2 (indexonderzoek) tot en met week 17 met een acceptabel veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel, volgens het oordeel van de sponsor en de onderzoeker
- In staat en bereid om deel te nemen aan een studie van 64 weken
- Vrouwtjes mogen niet zwanger zijn, geen borstvoeding geven en chirurgisch steriel of postmenopauzaal zijn
- Mannen moeten chirurgisch onvruchtbaar of abstinent* zijn, of als ze seksuele relaties aangaan met een vrouw die zwanger kan worden, gebruikt de deelnemer een acceptabele anticonceptiemethode. bijv. plasma-afgeleide of recombinante C1-remmer (C1-INH)-concentraat of een bradykinine-2 [BK-2]-antagonist) om angio-oedeemaanvallen te behandelen
Uitsluitingscriteria:
1. Een nieuwe aandoening of verergering van een bestaande aandoening of verandering of verwachte verandering in medicatie hebben, die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving, of die de deelname van de deelnemer aan of het voltooien van het onderzoek zou kunnen belemmeren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Donidalorsen
Deelnemers krijgen tot 53 weken donidalorsen SC toegediend.
Deelnemers krijgen ook donidalorsen toegediend in de verlengde behandelingsperiode gedurende nog eens 156 weken, tot week 209.
|
Donidalorsen toegediend SC
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (TEAE), gesorteerd op ernst
Tijdsspanne: Tot week 221
|
Tot week 221
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De in de tijd genormaliseerde HAE-aanvallen (per maand) per behandeling
Tijdsspanne: Tot week 221
|
Tot week 221
|
|
|
Plasma Prekallikreïne (PKK) niveaus
Tijdsspanne: Tot week 221
|
Tot week 221
|
|
|
Consumptie van medicijnen op aanvraag
Tijdsspanne: Tot week 221
|
Tot week 221
|
|
|
Angio-oedeem kwaliteit van leven (AE-QoL) vragenlijstscore
Tijdsspanne: Tot week 221
|
De AE-QoL is ontwikkeld om stoornissen in de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) te meten bij deelnemers met recidiverend angio-oedeem.
De AE-QoL is een zelf in te vullen vragenlijst die in minder dan 5 minuten kan worden ingevuld.
Het bestaat uit 17 items verdeeld over 4 domeinen: functioneren, vermoeidheid/stemming, angst/schaamte en voedsel.
Voor de antwoorden wordt een 5-punts Likert-schaal gebruikt, variërend van 'nooit' tot 'heel vaak'. Globale en domeinscores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een grotere beperking
|
Tot week 221
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 april 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
1 april 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 april 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Huidziektes
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Overgevoeligheid, Onmiddellijk
- Genetische ziekten, aangeboren
- Huidziekten, vasculair
- Overgevoeligheid
- Netelroos
- Erfelijke complementdeficiëntieziekten
- Primaire immunodeficiëntieziekten
- Angio-oedeem
- Angio-oedeem, erfelijk
Andere studie-ID-nummers
- ISIS 721744-CS3
- 2020-000197-14 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisWervingNetelroos | AngioedemaFrankrijk