Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Část II: Doplňková terapie biliární atrézie s faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (BA_GCSF2b)

7. září 2023 aktualizováno: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Přídavná terapie biliární atrézie faktorem stimulujícím kolonie granulocytů: Část II prospektivní, randomizované kontrolované, multiinstitucionální studie

Vyšetřovatelé navrhují otestovat hypotézu, že GCSF zvyšuje klinický výsledek biliární atrézie v multiinstitucionální studii fáze 2, aby se prospektivně vyhodnotila bezpečnost a účinnost GCSF u každé ze 2 skupin nově diagnostikovaných pacientů s BA: KBA (tj. Kasai -operovaní) nebo NoK (tj. pacienti, kteří nepodstoupili operaci Kasai). Subjekty, které se účastní studie, budou sledovány po dobu 2 let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, randomizovaná, multiinstitucionální studie u subjektů KBA a NoK, která má být provedena v rámci aplikace Investigational New Drug schválené Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv.

Skupina KBA se skládá z právě operovaných pacientů Kasai s intraoperační jaterní biopsií potvrzenou BA. Jejich klinické charakteristiky byly popsány v dříve dokončené studii fáze 1 pod CR00005169 (tj. kritéria pro zařazení a vyloučení, jak je popsáno níže)

Skupina NoK bude složena z nově diagnostikovaných pacientů s BA, včetně následujících:

  • chirurgické pacienty, u kterých nebyla kasai provedena z technických důvodů během operace nebo z důvodu pokročilého onemocnění jater, kteří rovněž nemají možnost záchranné transplantace jater.
  • Neoperovaní pacienti, jejichž rodina odmítá operaci nebo kteří nejsou kandidáty na operaci

Po splnění stejných kritérií pro zařazení a vyloučení jako skupina Kasai KBS,

  • způsobilí jedinci KBA budou randomizováni do GCSF vs. bez GCSF v dávce 10 ug/kg/den, která se má podávat subkutánně ve 3 po sobě jdoucích denních dávkách třetí den po Kasaiově proceduře.
  • způsobilí jedinci s NoK budou randomizováni do GCSF vs. no-GCSF v dávce 10 ug/kg/den, která se má podávat subkutánně ve 3 po sobě jdoucích denních dávkách třetí den po diagnostické jaterní biopsii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

400

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: AiXuan Holterman, MD
  • Telefonní číslo: 8473340230
  • E-mail: Aithanh@uic.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Pákistán
      • Karachi, Pákistán
        • Zatím nenabíráme
        • Aga Khan University
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Zápis na pozvánku
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Nábor
        • Nation Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 týdny až 5 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. předběžné vyšetření pro podezření na cholestázu nebo neprůkaznou diagnózu BA.
  2. Přímý bilirubin v séru > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
  3. Kojenci mužského nebo ženského pohlaví s gestačním věkem > 36 týdnů
  4. Vstupní hmotnost > 2 kg
  5. Věk > 14 dní - 180 dní při diagnóze
  6. Pro subjekty operované Kasai, typ 3 nebo 4 anatomie BA
  7. U pacientů operovaných Kasai, cholangiogram (pokud byl proveden) diagnostika BA
  8. Biopsie jater podporující diagnózu BA

Kritéria vyloučení

  1. Pacienti, kteří mají přístup k transplantaci jater pro okamžité selhání jater
  2. Předchozí pacienti Kasai
  3. Závažné malformace srdce, ledvin, centrálního nervového systému (CNS).
  4. Intrakraniální krvácení
  5. Anamnéza nedávného užívání celkové parenterální výživy (TPN) během posledních 2 týdnů

  6. Obstrukce GI traktu

    Pro subjekty operované Kasai: Anatomie biliární atrézie typu 1 nebo 2

  7. Současná systémová infekce
  8. WBC > 20 000 buněk/ul
  9. Počet krevních destiček < 20 000 buněk/ul nebo > 1 milion buněk/ul
  10. Souběžné respirační, metabolické, neurologické, kardiovaskulární, metabolické a ledvinové onemocnění
  11. Zvýšený kreatinin v séru > 1 mg/dl
  12. Purpura fulminans nebo nevysvětlitelná vaskulární trombóza

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kasai GCSF
Skupina Kasai GCSF dostane standardní péči PLUS 3 po sobě jdoucí denní dávky 10 ug/kg GCSF, které budou podávány subkutánně do 3. dne po operaci Kasai
Lék: Filgrastim
G-CSF je glykoprotein produkovaný monocyty, fibroblasty a endoteliálními buňkami. Filgrastim je lidský faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) vyrobený technologií rekombinantní DNA s NEUPOGEN® jako obchodní značkou Amgen Inc. pro filgrastim. G-CSF reguluje produkci, proliferaci a diferenciaci neutrofilů a prekurzorů hematopoetických kmenových buněk v kostní dřeni, což vede k na dávce závislému zvýšení počtu cirkulujících neutrofilů a hematopoetických kmenových buněk v krvi. Je indikován ke snížení výskytu infekce u pacientů s těžkou neutropenií, k obnově neutrofilů u neutropenických pacientů s deplecí kostní dřeně, k mobilizaci hematopoetických progenitorových kmenových buněk k odběru leukaferézou při transplantaci krvetvorných buněk.
Ostatní jména:
  • Neupogen, faktor stimulující kolonie granulocytů
Žádný zásah: Kasai bez GCSF
Skupina no GCSF nedostane GCSF a dostane standardní péči
Experimentální: Žádný Kasai GCSF
Skupina No Kasai GCSF dostane standardní péči PLUS 3 po sobě jdoucí denní dávky 10 ug/kg GCSF, které budou podávány subkutánně, jakmile bude stanovena diagnóza BA.
Lék: Filgrastim
G-CSF je glykoprotein produkovaný monocyty, fibroblasty a endoteliálními buňkami. Filgrastim je lidský faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) vyrobený technologií rekombinantní DNA s NEUPOGEN® jako obchodní značkou Amgen Inc. pro filgrastim. G-CSF reguluje produkci, proliferaci a diferenciaci neutrofilů a prekurzorů hematopoetických kmenových buněk v kostní dřeni, což vede k na dávce závislému zvýšení počtu cirkulujících neutrofilů a hematopoetických kmenových buněk v krvi. Je indikován ke snížení výskytu infekce u pacientů s těžkou neutropenií, k obnově neutrofilů u neutropenických pacientů s deplecí kostní dřeně, k mobilizaci hematopoetických progenitorových kmenových buněk k odběru leukaferézou při transplantaci krvetvorných buněk.
Ostatní jména:
  • Neupogen, faktor stimulující kolonie granulocytů
Žádný zásah: Žádný Kasai Žádný GCSF
Skupina No Kasai No GCSF obdrží standardní péči a nedostane GCSF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
GCSF Response on Bile flow (KBA)
Časové okno: 3 měsíce
Pro subjekty KBA: Průtok žluči měřený procentem subjektů s celkovým bilirubinem < 2 mg/dl 3 měsíce po Kasai.
3 měsíce
Reakce GCSF na přežití bez transplantace (NoK)
Časové okno: 24 měsíců
Pro subjekty NoK: Změny v přežití bez transplantace 6, 12, 18 a 24 měsíců
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reakce GCSF na jaterní funkci a výsledek (KBA)
Časové okno: 24 měsíců
Subjekty KBA: Pediatrické konečné stádium jaterního onemocnění (PELD) v 6., 12., 18. a 24. měsíci po léčbě GCSF.
24 měsíců
Reakce GCSF na jaterní funkci a výsledek (KBA)
Časové okno: 24 měsíců
Subjekty KBA: Procento pacientů s přežitím bez transplantace v 6, 12, 18 a 24 měsících
24 měsíců
Reakce GCSF na jaterní funkci a výsledek (KBA)
Časové okno: 24 měsíců
Subjekty KBA: Procento pacientů s přežitím bez transplantace bez cholangitidy v 6, 12, 18 a 24 měsících
24 měsíců
Odpověď GCSF na funkci jater (NoK)
Časové okno: 24 měsíců
Subjekty s NoK: Změny ve skóre pediatrického end-stage jaterního onemocnění (PELD) po 6, 12, 18 a 24 měsících po léčbě GCSF.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Spolupracovníci

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HoltermanA

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Filgrastim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit