Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Del II: Granulocyt-kolonistimulerende faktor supplerende terapi for galdeatresi (BA_GCSF2b)

7. september 2023 opdateret af: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Granulocyt-kolonistimulerende faktor supplerende terapi for biliær atresi: Del II af et prospektivt, randomiseret kontrolleret, multi-institutionelt forsøg

Efterforskerne foreslår at teste hypotesen om, at GCSF forbedrer det kliniske resultat af biliær atresi i et multi-institutionelt fase 2-forsøg for prospektivt at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​GCSF i hver af de 2 grupper af nydiagnosticerede BA-patienter: KBA (dvs. Kasai) -opereret) eller NoK (dvs. patienter, der ikke gennemgik Kasai-operation). Forsøgspersoner, der deltager i forsøget, vil blive fulgt i 2 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, randomiseret, multi-institutionelt forsøg i KBA- og NoK-emner, der skal udføres under en Food and Drug Administration-godkendt Investigational New Drug-ansøgning.

KBA-gruppen er sammensat af netop opererede Kasai-patienter med intraoperativ leverbiopsi-bekræftet BA. Deres kliniske karakteristika er blevet beskrevet i det tidligere afsluttede fase 1-studie under CR00005169 (dvs. inklusions- og eksklusionskriterier som beskrevet nedenfor)

NoK-gruppen vil være sammensat af nydiagnosticerede BA-patienter, herunder følgende:

  • kirurgiske patienter, hvor Kasai ikke blev udført af intraoperative tekniske årsager eller på grund af fremskreden leversygdom, som heller ikke har mulighed for at redde levertransplantation.
  • Uopererede patienter, hvis familie nægter operation, eller som ikke er operative kandidater

Efter at have opfyldt de samme inklusions- og eksklusionskriterier som Kasai KBS-gruppen,

  • kvalificerede KBA-personer vil blive randomiseret til GCSF vs. no-GCSF ved en dosis på 10 ug/kg/d, der skal gives subkutant i 3 på hinanden følgende daglige doser på den tredje dag efter Kasai-proceduren.
  • kvalificerede NoK-personer vil blive randomiseret til GCSF vs. no-GCSF ved en dosis på 10 ug/kg/d, der skal gives subkutant i 3 på hinanden følgende daglige doser på den tredje dag efter diagnostisk leverbiopsi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

400

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: AiXuan Holterman, MD
  • Telefonnummer: 8473340230
  • E-mail: Aithanh@uic.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Aga Khan University
        • Kontakt:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Tilmelding efter invitation
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Rekruttering
        • Nation Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 uger til 5 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. foreløbig arbejde op for mistanke om kolestase eller inkonklusive diagnose af BA.
  2. Serum Direkte bilirubin > 2 mg/dl, GGT> 100 U/L
  3. Mandlige eller kvindelige spædbørn med en gestationsalder > 36 uger
  4. Entrévægt > 2 kg
  5. Alder > 14 dage - 180 dage ved diagnose
  6. For Kasai-opererede emner, type 3 eller 4 anatomi af BA
  7. For Kasai-opererede personer, kolangiogram (hvis udført) diagnostisk BA
  8. Leverbiopsi understøtter BA-diagnose

Eksklusionskriterier

  1. Patienter, der har adgang til levertransplantation for øjeblikkelig leversvigt
  2. Tidligere Kasai-patienter
  3. Større hjerte-, nyre-, centralnervesystem (CNS) misdannelser
  4. Intrakraniel blødning
  5. Historie om nylig total parenteral ernæring (TPN) brug inden for de sidste 2 uger

  6. Gl tract obstruktion

    For Kasai-opererede forsøgspersoner: Type 1 eller 2 biliær atresi anatomi

  7. Aktuel systemisk infektion
  8. WBC > 20.000 celler/uL
  9. Blodpladeantal < 20.000 celler/uL eller >1 million celler/uL
  10. Samtidig respiratorisk, metabolisk, neurologisk, kardiovaskulær, metabolisk og nyresygdom
  11. Forhøjet serumkreatinin > 1 mg/dL
  12. Purpura fulminans eller uforklarlig vaskulær trombose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kasai GCSF
Kasai GCSF-gruppen vil modtage standardbehandlingen PLUS 3 på hinanden følgende daglige doser på 10 ug/kg GCSF, der skal administreres subkutant på dag 3 efter Kasai-kirurgi
Medicin: Filgrastim
G-CSF er et glykoprotein produceret af monocytter, fibroblaster og endotelceller. Filgrastim er en human granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) fremstillet ved rekombinant DNA-teknologi med NEUPOGEN® som Amgen Inc.-varemærket for filgrastim. G-CSF regulerer produktionen, proliferationen og differentieringen af ​​neutrofiler og hæmatopoietiske stamceller i knoglemarven, hvilket fører til dosisafhængig stigning i cirkulerende neutrofiler og hæmatopoietiske stamceller i blodet. Det er indiceret for at reducere forekomsten af ​​infektion hos patienter med svær neutropeni, til gendannelse af neutrofile celler hos neutropene patienter med knoglemarvsdepletering, at mobilisere hæmatopoietiske stamceller til indsamling ved leukaferese ved hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Neupogen, granulocytkolonistimulerende faktor
Ingen indgriben: Kasai ingen GCSF
Ingen GCSF-gruppen vil ikke modtage GCSF og modtager standardbehandling
Eksperimentel: Ingen Kasai GCSF
No Kasai GCSF-gruppen vil modtage standardbehandlingen PLUS 3 på hinanden følgende daglige doser på 10 ug/kg GCSF, der skal administreres subkutant, når diagnosen BA er etableret
Medicin: Filgrastim
G-CSF er et glykoprotein produceret af monocytter, fibroblaster og endotelceller. Filgrastim er en human granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) fremstillet ved rekombinant DNA-teknologi med NEUPOGEN® som Amgen Inc.-varemærket for filgrastim. G-CSF regulerer produktionen, proliferationen og differentieringen af ​​neutrofiler og hæmatopoietiske stamceller i knoglemarven, hvilket fører til dosisafhængig stigning i cirkulerende neutrofiler og hæmatopoietiske stamceller i blodet. Det er indiceret for at reducere forekomsten af ​​infektion hos patienter med svær neutropeni, til gendannelse af neutrofile celler hos neutropene patienter med knoglemarvsdepletering, at mobilisere hæmatopoietiske stamceller til indsamling ved leukaferese ved hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Andre navne:
  • Neupogen, granulocytkolonistimulerende faktor
Ingen indgriben: Ingen Kasai Ingen GCSF
No Kasai No GCSF-gruppen vil modtage standardbehandling og vil ikke modtage GCSF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
GCSF-respons på galdeflow (KBA)
Tidsramme: 3 måneder
For KBA-personer: Galdestrøm målt ved procentdelen af ​​forsøgspersoner med total bilirubin < 2 mg/dL 3 måneder efter Kasai.
3 måneder
GCSF-respons på transplantationsfri overlevelse (NoK)
Tidsramme: 24 måneder
For NoK-personer: Ændringer efter 6, 12, 18 og 24 måneder transplantationsfri overlevelse
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
GCSF-respons på leverfunktion og -resultat (KBA)
Tidsramme: 24 måneder
KBA-personer: Pediatrisk slutstadie leversygdom (PELD) score ved 6, 12, 18 og 24 måneder efter GCSF-behandling.
24 måneder
GCSF-respons på leverfunktion og -resultat (KBA)
Tidsramme: 24 måneder
KBA-personer: Procentdel af patienter med transplantationsfri overlevelse efter 6, 12, 18 og 24 måneder
24 måneder
GCSF-respons på leverfunktion og -resultat (KBA)
Tidsramme: 24 måneder
KBA-personer: Procentdel af patienter med kolangitis-fri transplantationsfri overlevelse efter 6, 12, 18 og 24 måneder
24 måneder
GCSF-respons på leverfunktion (NoK)
Tidsramme: 24 måneder
NoK-personer: Ændringer i PELD-score ved 6, 12, 18 og 24 måneder efter GCSF-behandling.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Samarbejdspartnere

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

5. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HoltermanA

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Filgrastim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner