Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Partie II : Thérapie d'appoint par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes pour l'atrésie biliaire (BA_GCSF2b)

7 septembre 2023 mis à jour par: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Thérapie d'appoint par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes pour l'atrésie biliaire : partie II d'un essai prospectif, randomisé, contrôlé et multi-institutionnel

Les enquêteurs proposent de tester l'hypothèse selon laquelle le GCSF améliore le résultat clinique de l'atrésie des voies biliaires dans un essai multi-institutionnel de phase 2 afin d'évaluer de manière prospective l'innocuité et l'efficacité du GCSF dans chacun des 2 groupes de patients BA nouvellement diagnostiqués : KBA (c.-à-d., Kasaï -opéré) ou NoK (c'est-à-dire les patients qui n'ont pas subi de chirurgie du Kasaï). Les sujets qui participent à l'essai seront suivis pendant 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai prospectif, randomisé et multi-institutionnel chez des sujets KBA et NoK qui sera mené dans le cadre d'une demande de nouveau médicament expérimental approuvée par la Food and Drug Administration.

Le groupe KBA est composé de patients Kasai venant d'être opérés avec BA confirmé par biopsie hépatique peropératoire. Leurs caractéristiques cliniques ont été décrites dans l'étude de phase 1 précédemment achevée sous CR00005169 (c'est-à-dire. critères d'inclusion et d'exclusion tels que décrits ci-dessous)

Le groupe NoK sera composé de patients BA nouvellement diagnostiqués, dont les suivants :

  • les patients chirurgicaux chez lesquels le Kasai n'a pas été réalisé pour des raisons techniques peropératoires ou en raison d'une maladie hépatique avancée, qui n'ont également aucune option pour une transplantation hépatique de secours.
  • Patients non opérés dont la famille refuse la chirurgie ou qui ne sont pas candidats opératoires

Ayant rempli les mêmes critères d'inclusion et d'exclusion que le groupe Kasai KBS,

  • les sujets KBA éligibles seront randomisés entre GCSF et non-GCSF à la dose de 10 ug/kg/j à administrer par voie sous-cutanée pendant 3 doses quotidiennes consécutives le troisième jour suivant la procédure de Kasai.
  • les sujets NoK éligibles seront randomisés entre GCSF et non-GCSF à la dose de 10 ug/kg/j à administrer par voie sous-cutanée pendant 3 doses quotidiennes consécutives le troisième jour suivant la biopsie hépatique diagnostique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

400

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: AiXuan Holterman, MD
  • Numéro de téléphone: 8473340230
  • E-mail: Aithanh@uic.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Pas encore de recrutement
        • Aga Khan University
        • Contact:
  • Viêt Nam
      • Ho Chi Minh City, Viêt Nam
        • Inscription sur invitation
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Viêt Nam
        • Recrutement
        • Nation Children's Hospital
        • Contact:
          • Pham Anh Hoa Nguyen, MD
          • Numéro de téléphone: +84 462738842
          • E-mail: drhoanph@yahoo.com
        • Contact:
  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Pas encore de recrutement
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 semaines à 5 mois (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration

  1. bilan préliminaire de cholestase suspectée ou diagnostic non concluant de BA.
  2. Sérum Bilirubine directe > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
  3. Nourrissons de sexe masculin ou féminin avec un âge gestationnel> 36 semaines
  4. Poids d'admission > 2 kg
  5. Âge > 14 jours - 180 jours au diagnostic
  6. Pour les sujets opérés du Kasaï, anatomie de type 3 ou 4 de BA
  7. Pour les sujets opérés du Kasaï, cholangiographie (si réalisée) diagnostic de BA
  8. Biopsie hépatique soutenant le diagnostic de BA

Critère d'exclusion

  1. Patients ayant accès à une transplantation hépatique pour une insuffisance hépatique immédiate
  2. Anciens patients du Kasaï
  3. Malformations cardiaques, rénales et du système nerveux central (SNC) majeures
  4. Hémorragie intracrânienne
  5. Antécédents d'utilisation récente de nutrition parentérale totale (TPN) au cours des 2 dernières semaines

  6. Obstruction du tractus Gl

    Pour les sujets opérés de Kasai : Anatomie de l'atrésie biliaire de type 1 ou 2

  7. Infection systémique actuelle
  8. GB > 20 000 cellules/uL
  9. Numération plaquettaire < 20 000 cellules/uL ou > 1 million de cellules/uL
  10. Maladie respiratoire, métabolique, neurologique, cardiovasculaire, métabolique et rénale concomitante
  11. Créatinine sérique élevée > 1 mg/dL
  12. Purpura fulminans ou thrombose vasculaire inexpliquée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Kasaï GCSF
Le groupe Kasai GCSF recevra la norme de soins PLUS 3 doses quotidiennes consécutives de 10 ug / kg de GCSF à administrer par voie sous-cutanée au jour 3 après la chirurgie Kasai
Médicament: Filgrastim
Le G-CSF est une glycoprotéine produite par les monocytes, les fibroblastes et les cellules endothéliales. Le filgrastim est un facteur humain de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) produit par la technologie de l'ADN recombinant avec NEUPOGEN® en tant que marque déposée d'Amgen Inc. pour le filgrastim. Le G-CSF régule la production, la prolifération et la différenciation des neutrophiles et des précurseurs des cellules souches hématopoïétiques dans la moelle osseuse, entraînant une augmentation dose-dépendante des neutrophiles circulants et des cellules souches hématopoïétiques dans le sang. Il est indiqué pour réduire l'incidence de l'infection chez les patients atteints de neutropénie sévère, pour la récupération des neutrophiles chez les patients neutropéniques présentant une déplétion de la moelle osseuse, pour mobiliser les cellules souches progénitrices hématopoïétiques pour la collecte par leucaphérèse lors d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Autres noms:
  • Neupogen, facteur de stimulation des colonies de granulocytes
Aucune intervention: Kasai pas de GCSF
Le groupe sans GCSF ne recevra pas de GCSF et recevra la norme de soins
Expérimental: Pas de Kasai GCSF
Le groupe No Kasai GCSF recevra la norme de soins PLUS 3 doses quotidiennes consécutives de 10 ug/kg de GCSF à administrer par voie sous-cutanée une fois le diagnostic de BA établi
Médicament: Filgrastim
Le G-CSF est une glycoprotéine produite par les monocytes, les fibroblastes et les cellules endothéliales. Le filgrastim est un facteur humain de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) produit par la technologie de l'ADN recombinant avec NEUPOGEN® en tant que marque déposée d'Amgen Inc. pour le filgrastim. Le G-CSF régule la production, la prolifération et la différenciation des neutrophiles et des précurseurs des cellules souches hématopoïétiques dans la moelle osseuse, entraînant une augmentation dose-dépendante des neutrophiles circulants et des cellules souches hématopoïétiques dans le sang. Il est indiqué pour réduire l'incidence de l'infection chez les patients atteints de neutropénie sévère, pour la récupération des neutrophiles chez les patients neutropéniques présentant une déplétion de la moelle osseuse, pour mobiliser les cellules souches progénitrices hématopoïétiques pour la collecte par leucaphérèse lors d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Autres noms:
  • Neupogen, facteur de stimulation des colonies de granulocytes
Aucune intervention: Pas de Kasaï Pas de GCSF
Le groupe No Kasai No GCSF recevra la norme de soins et ne recevra pas de GCSF

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse du GCSF sur le flux biliaire (KBA)
Délai: 3 mois
Pour les sujets KBA : débit biliaire mesuré par le pourcentage de sujets ayant une bilirubine totale < 2 mg/dL à 3 mois après le Kasaï.
3 mois
Réponse du GCSF sur la survie sans greffe (NoK)
Délai: 24mois
Pour les sujets NoK : changements à 6, 12, 18 et 24 mois - survie sans greffe
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse du GCSF sur la fonction hépatique et les résultats (KBA)
Délai: 24mois
Sujets KBA : score de maladie hépatique pédiatrique en phase terminale (PELD) à 6, 12, 18 et 24 mois après le traitement au GCSF.
24mois
Réponse du GCSF sur la fonction hépatique et les résultats (KBA)
Délai: 24mois
Sujets KBA : Pourcentage de patients avec une survie sans greffe à 6, 12, 18 et 24 mois
24mois
Réponse du GCSF sur la fonction hépatique et les résultats (KBA)
Délai: 24mois
Sujets KBA : pourcentage de patients sans angiocholite et survie sans greffe à 6, 12, 18 et 24 mois
24mois
Réponse du GCSF sur la fonction hépatique (NoK)
Délai: 24mois
Sujets NoK : modifications du score de la maladie hépatique en phase terminale (PELD) pédiatrique à 6, 12, 18 et 24 mois après le traitement au GCSF.
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Collaborateurs

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 août 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 octobre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2020

Première publication (Réel)

5 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HoltermanA

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner