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パート II: 胆道閉鎖症に対する顆粒球コロニー刺激因子併用療法 (BA_GCSF2b)

2023年9月7日 更新者：Holterman, Ai-Xuan, M.D.

胆道閉鎖症に対する顆粒球コロニー刺激因子補助療法：前向きランダム化対照多施設試験のパート II

研究者らは、新たに診断されたBA患者の2つのグループのそれぞれにおけるGCSFの安全性と有効性を前向きに評価するために、多施設共同第2相試験でGCSFが胆道閉鎖症の臨床転帰を高めるという仮説を検証することを提案している：KBA（すなわち、笠井） -手術を受けた患者）またはNoK（つまり、葛西手術を受けなかった患者）。 治験に参加した被験者は2年間追跡調査されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、食品医薬品局が承認した治験薬申請に基づいて実施される、KBAおよびNoK被験者を対象とした前向き無作為化多施設臨床試験です。

KBAグループは、術中肝生検でBAが確認された手術直後の葛西患者で構成されている。 それらの臨床的特徴は、CR00005169 に基づいて以前に完了した第 1 相試験で説明されています。 以下に説明する包含基準と除外基準)

NoK グループは、以下を含む新たに診断された BA 患者で構成されます。

  • 術中の技術的理由または進行した肝疾患により葛西手術が実施されず、救済肝移植の選択肢もない外科患者。
  • 家族が手術を拒否したり、手術の候補者ではない未手術の患者

葛西KBSグループと同じ包含・除外基準を満たしており、

  • 適格なＫＢＡ被験者は、Ｋａｓａｉ処置後３日目に、１０μｇ／ｋｇ／日の用量でＧＣＳＦを投与する群と非ＧＣＳＦを投与する群とに無作為に割り付けられ、毎日３回連続して皮下投与される。
  • 適格な NoK 被験者は、診断用肝生検の 3 日目に 10 ug/kg/日の用量で GCSF 対 no-GCSF に無作為に割り付けられ、毎日 3 回連続して皮下投与されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

400

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：AiXuan Holterman, MD
  • 電話番号：8473340230
  • メール：Aithanh@uic.edu

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • まだ募集していません
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
  • パキスタン
      • Karachi、パキスタン
        • まだ募集していません
        • Aga Khan University
        • コンタクト：
  • ベトナム
      • Ho Chi Minh City、ベトナム
        • 招待による登録
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi、Dong Da District、ベトナム
        • 募集
        • Nation Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2週間～5ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  1. 胆汁うっ滞が疑われる場合、またはBAの確定診断が確定していない場合の予備検査。
  2. 血清直接ビリルビン > 2 mg/dl、GGT> 100 U/L
  3. 在胎週数が36週を超える男性または女性の乳児
  4. 入場体重 > 2kg
  5. 診断時の年齢 > 14 日～180 日
  6. 葛西手術の被験者の場合、BA のタイプ 3 または 4 の解剖学
  7. 葛西手術を受けた被験者の場合、胆道造影（実施されている場合）による BA の診断
  8. BA診断を裏付ける肝生検

除外基準

  1. 即時性肝不全のため肝移植を受けられる患者
  2. 以前の葛西患者
  3. 主要な心臓、腎臓、中枢神経系（CNS）奇形
  4. 頭蓋内出血
  5. 過去2週間以内の最近の完全非経口栄養法（TPN）の使用歴

  6. 消化管閉塞

    葛西手術の被験者の場合: 1 型または 2 型胆道閉鎖症の解剖学

  7. 現在の全身感染症
  8. WBC > 20,000 細胞/μL
  9. 血小板数 < 20,000 細胞/μL または >100 万細胞/μL
  10. 呼吸器疾患、代謝疾患、神経疾患、心血管疾患、代謝疾患、腎臓疾患の併発
  11. 血清クレアチニンの上昇 > 1 mg/dL
  12. 劇症紫斑病または原因不明の血管血栓症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：葛西GCSF
葛西GCSF群は標準治療に加え、葛西手術後3日目までに10μg/kgのGCSFを1日3回連続皮下投与される。
薬：フィルグラスチム
G-CSF は、単球、線維芽細胞、および内皮細胞によって産生される糖タンパク質です。 フィルグラスチムは、アムジェン社のフィルグラスチムの商標である NEUPOGEN® を用いた組換え DNA 技術によって生産されるヒト顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) です。 G-CSF は、骨髄内の好中球および造血幹細胞前駆体の生成、増殖、分化を調節し、血液中の循環好中球および造血幹細胞の用量依存的な増加につながります。 重度の好中球減少症患者における感染症の発生率の低下、骨髄枯渇を伴う好中球減少症患者における好中球の回復、造血幹細胞移植における白血球除去による収集のために造血前駆幹細胞を動員することが示されています。
他の名前：
  • Neupogen、顆粒球コロニー刺激因子
介入なし：葛西のGCSF
GCSF なしグループは GCSF を受けず、標準治療を受けます。
実験的：葛西 GCSF なし
No Kasai GCSF グループは標準治療に加え、BA の診断が確立されたら 10 μg/kg の GCSF を 3 回連続して皮下投与します。
薬：フィルグラスチム
G-CSF は、単球、線維芽細胞、および内皮細胞によって産生される糖タンパク質です。 フィルグラスチムは、アムジェン社のフィルグラスチムの商標である NEUPOGEN® を用いた組換え DNA 技術によって生産されるヒト顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) です。 G-CSF は、骨髄内の好中球および造血幹細胞前駆体の生成、増殖、分化を調節し、血液中の循環好中球および造血幹細胞の用量依存的な増加につながります。 重度の好中球減少症患者における感染症の発生率の低下、骨髄枯渇を伴う好中球減少症患者における好中球の回復、造血幹細胞移植における白血球除去による収集のために造血前駆幹細胞を動員することが示されています。
他の名前：
  • Neupogen、顆粒球コロニー刺激因子
介入なし：葛西なし GCSFなし
No Kasai No GCSF グループは標準治療を受け、GCSF は受けません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
胆汁の流れに関する GCSF の反応 (KBA)
時間枠：3ヶ月
KBA被験者の場合：Kasai後3ヶ月の時点で総ビリルビンが2mg/dL未満である被験者の割合によって測定される胆汁流量。
3ヶ月
無移植生存期間（NoK）に対する GCSF の反応
時間枠：24ヶ月
NoK 被験者の場合: 6、12、18、および 24 か月後の無移植生存率の変化
24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肝機能と転帰に対する GCSF の反応 (KBA)
時間枠：24ヶ月
KBA対象者：GCSF治療後6、12、18、および24か月後の小児末期肝疾患（PELD）スコア。
24ヶ月
肝機能と転帰に対する GCSF の反応 (KBA)
時間枠：24ヶ月
KBA対象者: 6、12、18、および24か月時点で無移植生存率を示した患者の割合
24ヶ月
肝機能と転帰に対する GCSF の反応 (KBA)
時間枠：24ヶ月
KBA対象者: 6、12、18、および24か月時点で胆管炎のない無移植生存率を示した患者の割合
24ヶ月
肝機能に対する GCSF 反応 (NoK)
時間枠：24ヶ月
NoK被験者: GCSF治療後6、12、18、および24か月後の小児末期肝疾患(PELD)スコアの変化。
24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

協力者

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2023年9月1日

一次修了 (推定)

2024年8月31日

研究の完了 (推定)

2025年10月31日

試験登録日

最初に提出

2019年8月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年5月1日

最初の投稿 (実際)

2020年5月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月7日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HoltermanA

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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