Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Del II: Granulocyt-kolonistimulerande faktor tilläggsterapi för biliär atresi (BA_GCSF2b)

7 september 2023 uppdaterad av: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Granulocyt-kolonistimulerande faktor tilläggsterapi för biliär atresi: del II av en prospektiv, randomiserad kontrollerad, multi-institutionell studie

Utredarna föreslår att testa hypotesen att GCSF förbättrar det kliniska resultatet av biliär atresi i en multiinstitutionell fas 2-studie för att prospektivt utvärdera säkerheten och effekten av GCSF i var och en av de två grupperna av nydiagnostiserade BA-patienter: KBA (dvs. Kasai) -opererade) eller NoK (dvs patienter som inte genomgick Kasai-operation). Försökspersoner som deltar i försöket kommer att följas i 2 år.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, randomiserad, multi-institutionell studie i KBA- och NoK-ämnen som ska genomföras under en Food and Drug Administration-godkänd Investigational New Drug-ansökan.

KBA-gruppen består av just opererade Kasai-patienter med intraoperativ leverbiopsi-bekräftad BA. Deras kliniska egenskaper har beskrivits i den tidigare avslutade fas 1-studien under CR00005169 (dvs. inkluderings- och uteslutningskriterier enligt beskrivningen nedan)

NoK-gruppen kommer att bestå av nydiagnostiserade BA-patienter, inklusive följande:

  • kirurgiska patienter där Kasai inte utfördes av intraoperativa tekniska skäl eller på grund av avancerad leversjukdom, som inte heller har något alternativ för räddningslevertransplantation.
  • Opererade patienter vars familj vägrar operation eller som inte är operationskandidater

Efter att ha uppfyllt samma kriterier för inkludering och uteslutning som Kasai KBS-gruppen,

  • kvalificerade KBA-subjekt kommer att randomiseras till GCSF vs. no-GCSF vid dosen 10 ug/kg/d som ska ges subkutant under 3 på varandra följande dagliga doser den tredje dagen efter Kasai-proceduren.
  • berättigade NoK-patienter kommer att randomiseras till GCSF vs. no-GCSF vid dosen 10 ug/kg/d som ska ges subkutant under 3 på varandra följande dagliga doser den tredje dagen efter diagnostisk leverbiopsi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

400

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: AiXuan Holterman, MD
  • Telefonnummer: 8473340230
  • E-post: Aithanh@uic.edu

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Har inte rekryterat ännu
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Har inte rekryterat ännu
        • Aga Khan University
        • Kontakt:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Anmälan via inbjudan
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Rekrytering
        • Nation Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 veckor till 5 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. förberedande arbete för kolestas misstänkt eller ofullständig diagnos av BA.
  2. Serum Direkt bilirubin > 2 mg/dl, GGT> 100 U/L
  3. Manliga eller kvinnliga spädbarn med en graviditetsålder > 36 veckor
  4. Inträdesvikt > 2 kg
  5. Ålder > 14 dagar - 180 dagar vid diagnos
  6. För Kasai-opererade ämnen, typ 3 eller 4 anatomi av BA
  7. För Kasai-opererade patienter, kolangiogram (om utfört) diagnostik av BA
  8. Leverbiopsi som stöder BA-diagnos

Exklusions kriterier

  1. Patienter som har tillgång till levertransplantation för omedelbar leversvikt
  2. Tidigare Kasai-patienter
  3. Stora missbildningar i hjärtat, njurarna, centrala nervsystemet (CNS).
  4. Intrakraniell blödning
  5. Historik om nyligen använda total parenteral nutrition (TPN) under de senaste 2 veckorna

  6. Gl tract obstruktion

    För Kasai-opererade försökspersoner: Typ 1 eller 2 biliär atresi anatomi

  7. Aktuell systemisk infektion
  8. WBC > 20 000 celler/uL
  9. Trombocytantal < 20 000 celler/uL eller >1 miljon celler/uL
  10. Samtidiga respiratoriska, metabola, neurologiska, kardiovaskulära, metabola och njursjukdomar
  11. Förhöjt serumkreatinin > 1 mg/dL
  12. Purpura fulminans eller oförklarlig vaskulär trombos

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kasai GCSF
Kasai GCSF-gruppen kommer att få standardvården PLUS 3 på varandra följande dagliga doser på 10 ug/kg GCSF som ska administreras subkutant dag 3 efter Kasai-operationen
Läkemedel: Filgrastim
G-CSF är ett glykoprotein som produceras av monocyter, fibroblaster och endotelceller. Filgrastim är en human granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) framställd med rekombinant DNA-teknologi med NEUPOGEN® som varumärket Amgen Inc. för filgrastim. G-CSF reglerar produktionen, proliferationen och differentieringen av neutrofiler och hematopoetiska stamcellsprekursorer i benmärgen, vilket leder till dosberoende ökning av cirkulerande neutrofiler och hematopoetiska stamceller i blodet. Det är indicerat för att minska förekomsten av infektion hos patienter med svår neutropeni, för neutrofilåterhämtning hos neutropena patienter med benmärgsutarmning, för att mobilisera hematopoetiska progenitorstamceller för insamling genom leukaferes vid hematopoetiska stamcellstransplantationer.
Andra namn:
  • Neupogen, granulocytkolonistimulerande faktor
Inget ingripande: Kasai ingen GCSF
Ingen GCSF-gruppen kommer inte att få GCSF och får standardvård
Experimentell: Ingen Kasai GCSF
No Kasai GCSF-gruppen kommer att få standardvården PLUS 3 på varandra följande dagliga doser på 10 ug/kg GCSF som ska administreras subkutant när diagnosen BA har fastställts
Läkemedel: Filgrastim
G-CSF är ett glykoprotein som produceras av monocyter, fibroblaster och endotelceller. Filgrastim är en human granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) framställd med rekombinant DNA-teknologi med NEUPOGEN® som varumärket Amgen Inc. för filgrastim. G-CSF reglerar produktionen, proliferationen och differentieringen av neutrofiler och hematopoetiska stamcellsprekursorer i benmärgen, vilket leder till dosberoende ökning av cirkulerande neutrofiler och hematopoetiska stamceller i blodet. Det är indicerat för att minska förekomsten av infektion hos patienter med svår neutropeni, för neutrofilåterhämtning hos neutropena patienter med benmärgsutarmning, för att mobilisera hematopoetiska progenitorstamceller för insamling genom leukaferes vid hematopoetiska stamcellstransplantationer.
Andra namn:
  • Neupogen, granulocytkolonistimulerande faktor
Inget ingripande: Ingen Kasai Ingen GCSF
No Kasai No GCSF-gruppen kommer att få standardvård och kommer inte att få GCSF

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GCSF-svar på gallflöde (KBA)
Tidsram: 3 månader
För KBA-personer: Gallflöde mätt som procentandelen av försökspersoner med totalt bilirubin < 2 mg/dL 3 månader efter Kasai.
3 månader
GCSF-svar på transplantationsfri överlevnad (NoK)
Tidsram: 24 månader
För personer i norska kronor: förändringar vid 6, 12, 18 och 24 månaders transplantationsfri överlevnad
24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
GCSF-svar på leverfunktion och resultat (KBA)
Tidsram: 24 månader
KBA-ämnen: Pediatrisk leversjukdom i slutstadiet (PELD) poäng vid 6, 12, 18 och 24 månader efter GCSF-behandling.
24 månader
GCSF-svar på leverfunktion och resultat (KBA)
Tidsram: 24 månader
KBA-ämnen: Andel patienter med transplantationsfri överlevnad vid 6, 12, 18 och 24 månader
24 månader
GCSF-svar på leverfunktion och resultat (KBA)
Tidsram: 24 månader
KBA-ämnen: Andel patienter med kolangitfri transplantationsfri överlevnad vid 6, 12, 18 och 24 månader
24 månader
GCSF-svar på leverfunktion (NoK)
Tidsram: 24 månader
NoK-ämnen: Förändringar i Pediatric end-stage lever disease (PELD) poäng vid 6, 12, 18 och 24 månader efter GCSF-behandling.
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Samarbetspartners

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 september 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 augusti 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2020

Första postat (Faktisk)

5 maj 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HoltermanA

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Biliär atresi

Kliniska prövningar på Filgrastim

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera