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Parte II: Terapia Adjunta de Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos para Atresia Biliar (BA_GCSF2b)

7 de setembro de 2023 atualizado por: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Terapia Adjunta com Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos para Atresia Biliar: Parte II de um Estudo Multi-Institucional Prospectivo, Randomizado e Controlado

Os investigadores propõem testar a hipótese de que o GCSF melhora o resultado clínico da atresia biliar em um estudo multi-institucional de Fase 2 para avaliar prospectivamente a segurança e a eficácia do GCSF em cada um dos 2 grupos de pacientes recém-diagnosticados com BA: KBA (ou seja, Kasai -operado) ou NoK (ou seja, pacientes que não foram submetidos à cirurgia de Kasai). Os indivíduos que participarem do estudo serão acompanhados por 2 anos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, randomizado e multi-institucional em indivíduos KBA e NoK a ser conduzido sob um pedido de novo medicamento em investigação aprovado pela Food and Drug Administration.

O grupo KBA é composto por pacientes recém operados de Kasai com BA confirmada por biópsia hepática intraoperatória. Suas características clínicas foram descritas no estudo de Fase 1 concluído anteriormente sob CR00005169 (ou seja, critérios de inclusão e exclusão descritos abaixo)

O grupo NoK será composto por pacientes recém-diagnosticados com BA, incluindo o seguinte:

  • pacientes cirúrgicos nos quais o Kasai não foi realizado por motivos técnicos intraoperatórios ou por doença hepática avançada, que também não tenham opção de transplante hepático de resgate.
  • Pacientes não operados cuja família recusa a cirurgia ou que não são candidatos à cirurgia

Tendo cumprido os mesmos critérios de inclusão e exclusão do grupo Kasai KBS,

  • indivíduos elegíveis para KBA serão randomizados para GCSF vs. não-GCSF na dose de 10 ug/kg/dia a ser administrada por via subcutânea em 3 doses diárias consecutivas no terceiro dia após o procedimento de Kasai.
  • indivíduos NoK elegíveis serão randomizados para GCSF vs. não-GCSF na dose de 10 ug/kg/d a ser administrada por via subcutânea por 3 doses diárias consecutivas no terceiro dia após a biópsia hepática diagnóstica.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

400

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: AiXuan Holterman, MD
  • Número de telefone: 8473340230
  • E-mail: Aithanh@uic.edu

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contato:
        • Contato:
  • Paquistão
      • Karachi, Paquistão
        • Ainda não está recrutando
        • Aga Khan University
        • Contato:
  • Vietnã
      • Ho Chi Minh City, Vietnã
        • Inscrevendo-se por convite
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnã
        • Recrutamento
        • Nation Children's Hospital
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 semanas a 5 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão

  1. trabalho preliminar para colestase suspeita ou diagnóstico inconclusivo de AB.
  2. Bilirrubina direta sérica > 2 mg/dl,GGT> 100 U/L
  3. Lactentes do sexo masculino ou feminino com idade gestacional > 36 semanas
  4. Peso de admissão > 2 kg
  5. Idade > 14 dias - 180 dias ao diagnóstico
  6. Para indivíduos operados por Kasai, tipo 3 ou 4 anatomia da AB
  7. Para indivíduos operados por Kasai, colangiograma (se realizado) diagnóstico de AB
  8. Biópsia hepática auxiliando no diagnóstico de AB

Critério de exclusão

  1. Pacientes com acesso a transplante de fígado para insuficiência hepática imediata
  2. Pacientes anteriores de Kasai
  3. Principais malformações cardíacas, renais e do sistema nervoso central (SNC)
  4. Hemorragia intracraniana
  5. História de uso recente de nutrição parenteral total (NPT) nas últimas 2 semanas

  6. obstrução do trato gastrointestinal

    Para indivíduos operados por Kasai: Anatomia da atresia biliar tipo 1 ou 2

  7. Infecção sistêmica atual
  8. WBC > 20.000 células/uL
  9. Contagem de plaquetas < 20.000 células/uL ou > 1 milhão de células/uL
  10. Doenças respiratórias, metabólicas, neurológicas, cardiovasculares, metabólicas e renais concomitantes
  11. Creatinina sérica elevada > 1 mg/dL
  12. Púrpura fulminante ou trombose vascular inexplicável

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Kasai GCSF
O grupo Kasai GCSF receberá o tratamento padrão MAIS 3 doses diárias consecutivas de 10 ug/kg de GCSF a serem administradas por via subcutânea no dia 3 após a cirurgia de Kasai
Medicamento: Filgrastim
O G-CSF é uma glicoproteína produzida por monócitos, fibroblastos e células endoteliais. Filgrastim é um fator estimulador de colônias de granulócitos humanos (G-CSF) produzido por tecnologia de DNA recombinante com NEUPOGEN® como marca registrada da Amgen Inc. para filgrastim. O G-CSF regula a produção, proliferação e diferenciação de neutrófilos e precursores de células-tronco hematopoiéticas na medula óssea, levando a um aumento dependente da dose de neutrófilos circulantes e células-tronco hematopoiéticas no sangue. É indicado para reduzir a incidência de infecção em pacientes com neutropenia grave, para recuperação de neutrófilos em pacientes neutropênicos com depleção da medula óssea, para mobilizar células-tronco progenitoras hematopoiéticas para coleta por leucaférese em transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Outros nomes:
  • Neupogen, fator estimulador de colônias de granulócitos
Sem intervenção: Kasai no GCSF
O grupo sem GCSF não receberá GCSF e receberá o padrão de atendimento
Experimental: No Kasai GCSF
O grupo No Kasai GCSF receberá o tratamento padrão MAIS 3 doses diárias consecutivas de 10 ug/kg de GCSF a serem administradas por via subcutânea assim que o diagnóstico de AB for estabelecido
Medicamento: Filgrastim
O G-CSF é uma glicoproteína produzida por monócitos, fibroblastos e células endoteliais. Filgrastim é um fator estimulador de colônias de granulócitos humanos (G-CSF) produzido por tecnologia de DNA recombinante com NEUPOGEN® como marca registrada da Amgen Inc. para filgrastim. O G-CSF regula a produção, proliferação e diferenciação de neutrófilos e precursores de células-tronco hematopoiéticas na medula óssea, levando a um aumento dependente da dose de neutrófilos circulantes e células-tronco hematopoiéticas no sangue. É indicado para reduzir a incidência de infecção em pacientes com neutropenia grave, para recuperação de neutrófilos em pacientes neutropênicos com depleção da medula óssea, para mobilizar células-tronco progenitoras hematopoiéticas para coleta por leucaférese em transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Outros nomes:
  • Neupogen, fator estimulador de colônias de granulócitos
Sem intervenção: Sem Kasai Sem GCSF
O grupo No Kasai No GCSF receberá o padrão de atendimento e não receberá GCSF

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta GCSF no fluxo biliar (KBA)
Prazo: 3 meses
Para indivíduos KBA: Fluxo biliar medido pela porcentagem de indivíduos com bilirrubina total < 2 mg/dL 3 meses após Kasai.
3 meses
Resposta GCSF na sobrevida livre de transplante (NoK)
Prazo: 24 meses
Para indivíduos NoK: Alterações em 6, 12, 18 e 24 meses de sobrevida livre de transplante
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta GCSF na função hepática e resultado (KBA)
Prazo: 24 meses
Indivíduos KBA: pontuação de doença hepática pediátrica em estágio final (PELD) aos 6, 12, 18 e 24 meses após o tratamento com GCSF.
24 meses
Resposta GCSF na função hepática e resultado (KBA)
Prazo: 24 meses
Indivíduos KBA: Porcentagem de pacientes com sobrevida livre de transplante em 6, 12, 18 e 24 meses
24 meses
Resposta GCSF na função hepática e resultado (KBA)
Prazo: 24 meses
Indivíduos KBA: Porcentagem de pacientes com sobrevida livre de transplante sem colangite em 6, 12, 18 e 24 meses
24 meses
Resposta GCSF na função hepática (NoK)
Prazo: 24 meses
Indivíduos NoK: Alterações na pontuação da doença hepática pediátrica em estágio final (PELD) aos 6, 12, 18 e 24 meses após o tratamento com GCSF.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Colaboradores

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HoltermanA

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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