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Teil II: Zusatztherapie mit Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor bei Gallengangsatresie (BA_GCSF2b)

7. September 2023 aktualisiert von: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Zusatztherapie mit Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor bei Gallengangsatresie: Teil II einer prospektiven, randomisierten, kontrollierten, multi-institutionellen Studie

Die Forscher schlagen vor, die Hypothese, dass GCSF das klinische Ergebnis einer Gallengangsatresie verbessert, in einer multiinstitutionellen Phase-2-Studie zu testen, um prospektiv die Sicherheit und Wirksamkeit von GCSF in jeder der beiden Gruppen neu diagnostizierter BA-Patienten zu bewerten: KBA (d. h. Kasai). -operiert) oder NoK (d. h. Patienten, die sich keiner Kasai-Operation unterzogen haben). Probanden, die an der Studie teilnehmen, werden zwei Jahre lang beobachtet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine prospektive, randomisierte, multiinstitutionelle Studie mit KBA- und NoK-Probanden, die im Rahmen eines von der Food and Drug Administration genehmigten Investigational New Drug-Antrags durchgeführt werden soll.

Die KBA-Gruppe besteht aus frisch operierten Kasai-Patienten mit durch eine intraoperative Leberbiopsie bestätigtem BA. Ihre klinischen Merkmale wurden in der zuvor abgeschlossenen Phase-1-Studie unter CR00005169 beschrieben (d. h. Einschluss- und Ausschlusskriterien wie unten beschrieben)

Die NoK-Gruppe wird sich aus neu diagnostizierten BA-Patienten zusammensetzen, darunter:

  • Chirurgische Patienten, bei denen der Kasai aus intraoperativen technischen Gründen oder aufgrund einer fortgeschrittenen Lebererkrankung nicht durchgeführt wurde und für die ebenfalls keine Option auf eine Rettungslebertransplantation besteht.
  • Nicht operierte Patienten, deren Familie eine Operation ablehnt oder die keine Kandidaten für eine Operation sind

Da wir die gleichen Einschluss- und Ausschlusskriterien wie die Kasai KBS-Gruppe erfüllt haben,

  • Geeignete KBA-Probanden werden randomisiert einer GCSF-Gruppe gegenüber einer Gruppe ohne GCSF mit einer Dosis von 10 µg/kg/Tag zugeteilt, die am dritten Tag nach dem Kasai-Eingriff in 3 aufeinanderfolgenden Tagesdosen subkutan verabreicht wird.
  • Geeignete NoK-Probanden werden randomisiert einer GCSF-Gruppe gegenüber einer Gruppe ohne GCSF mit einer Dosis von 10 µg/kg/Tag zugeteilt, die am dritten Tag nach der diagnostischen Leberbiopsie in 3 aufeinanderfolgenden Tagesdosen subkutan verabreicht wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

400

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: AiXuan Holterman, MD
  • Telefonnummer: 8473340230
  • E-Mail: Aithanh@uic.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Noch keine Rekrutierung
        • Aga Khan University
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Anmeldung auf Einladung
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Rekrutierung
        • Nation Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Wochen bis 5 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Voruntersuchung bei Verdacht auf Cholestase oder unklarer BA-Diagnose.
  2. Serumdirektes Bilirubin > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
  3. Männliche oder weibliche Säuglinge mit einem Gestationsalter > 36 Wochen
  4. Zulassungsgewicht > 2 kg
  5. Alter > 14 Tage – 180 Tage bei Diagnose
  6. Für Kasai-operierte Probanden: Typ 3 oder 4 Anatomie von BA
  7. Bei von Kasai operierten Personen: Cholangiogramm (falls durchgeführt) zur Diagnose von BA
  8. Leberbiopsie zur Unterstützung der BA-Diagnose

Ausschlusskriterien

  1. Patienten, die wegen sofortigem Leberversagen Zugang zu einer Lebertransplantation haben
  2. Frühere Kasai-Patienten
  3. Schwerwiegende Fehlbildungen des Herzens, der Nieren und des Zentralnervensystems (ZNS).
  4. Intrakranielle Blutung
  5. Vorgeschichte der kürzlichen Anwendung einer totalen parenteralen Ernährung (TPN) innerhalb der letzten 2 Wochen

  6. Obstruktion des GL-Trakts

    Für von Kasai operierte Personen: Anatomie der Gallengangsatresie Typ 1 oder 2

  7. Aktuelle systemische Infektion
  8. Leukozytenzahl > 20.000 Zellen/ul
  9. Thrombozytenzahl < 20.000 Zellen/µL oder > 1 Million Zellen/µL
  10. Gleichzeitige Atemwegs-, Stoffwechsel-, neurologische, kardiovaskuläre, metabolische und Nierenerkrankungen
  11. Erhöhtes Serumkreatinin > 1 mg/dl
  12. Purpura fulminans oder ungeklärte Gefäßthrombose

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kasai GCSF
Die Kasai-GCSF-Gruppe erhält die Standardbehandlung PLUS 3 aufeinanderfolgende Tagesdosen von 10 µg/kg GCSF, die bis zum dritten Tag nach der Kasai-Operation subkutan verabreicht werden
Arzneimittel: Filgrastim
G-CSF ist ein Glykoprotein, das von Monozyten, Fibroblasten und Endothelzellen produziert wird. Filgrastim ist ein humaner Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF), der durch rekombinante DNA-Technologie hergestellt wird, wobei NEUPOGEN® die Marke von Amgen Inc. für Filgrastim ist. G-CSF reguliert die Produktion, Proliferation und Differenzierung von Neutrophilen und Vorläufern hämatopoetischer Stammzellen im Knochenmark, was zu einem dosisabhängigen Anstieg der zirkulierenden Neutrophilen und hämatopoetischen Stammzellen im Blut führt. Es ist indiziert, um die Inzidenz von Infektionen bei Patienten mit schwerer Neutropenie zu verringern, die Neutrophilenwiederherstellung bei Patienten mit Neutropenie und Knochenmarksschwund zu unterstützen und hämatopoetische Vorläuferstammzellen für die Entnahme durch Leukapherese bei der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen zu mobilisieren.
Andere Namen:
  • Neupogen, Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor
Kein Eingriff: Kasai kein GCSF
Die Gruppe ohne GCSF erhält kein GCSF und erhält den Pflegestandard
Experimental: Kein Kasai GCSF
Die No-Kasai-GCSF-Gruppe erhält die Standardbehandlung PLUS 3 aufeinanderfolgende tägliche Dosen von 10 µg/kg GCSF, die subkutan verabreicht werden, sobald die BA-Diagnose festgestellt ist
Arzneimittel: Filgrastim
G-CSF ist ein Glykoprotein, das von Monozyten, Fibroblasten und Endothelzellen produziert wird. Filgrastim ist ein humaner Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF), der durch rekombinante DNA-Technologie hergestellt wird, wobei NEUPOGEN® die Marke von Amgen Inc. für Filgrastim ist. G-CSF reguliert die Produktion, Proliferation und Differenzierung von Neutrophilen und Vorläufern hämatopoetischer Stammzellen im Knochenmark, was zu einem dosisabhängigen Anstieg der zirkulierenden Neutrophilen und hämatopoetischen Stammzellen im Blut führt. Es ist indiziert, um die Inzidenz von Infektionen bei Patienten mit schwerer Neutropenie zu verringern, die Neutrophilenwiederherstellung bei Patienten mit Neutropenie und Knochenmarksschwund zu unterstützen und hämatopoetische Vorläuferstammzellen für die Entnahme durch Leukapherese bei der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen zu mobilisieren.
Andere Namen:
  • Neupogen, Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor
Kein Eingriff: Kein Kasai, kein GCSF
Die No Kasai No GCSF-Gruppe erhält den Pflegestandard und kein GCSF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GCSF-Antwort zum Gallenfluss (KBA)
Zeitfenster: 3 Monate
Für KBA-Probanden: Gallenfluss, gemessen anhand des Prozentsatzes der Probanden mit einem Gesamtbilirubin < 2 mg/dl 3 Monate nach Kasai.
3 Monate
GCSF-Antwort zum transplantationsfreien Überleben (NoK)
Zeitfenster: 24 Monate
Für NoK-Probanden: Veränderungen nach 6, 12, 18 und 24 Monaten – transplantationsfreies Überleben
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GCSF-Reaktion auf Leberfunktion und -ergebnis (KBA)
Zeitfenster: 24 Monate
KBA-Probanden: Score für pädiatrische Lebererkrankungen im Endstadium (PELD) 6, 12, 18 und 24 Monate nach der GCSF-Behandlung.
24 Monate
GCSF-Reaktion auf Leberfunktion und -ergebnis (KBA)
Zeitfenster: 24 Monate
KBA-Probanden: Prozentsatz der Patienten mit transplantationsfreiem Überleben nach 6, 12, 18 und 24 Monaten
24 Monate
GCSF-Reaktion auf Leberfunktion und -ergebnis (KBA)
Zeitfenster: 24 Monate
KBA-Probanden: Prozentsatz der Patienten mit transplantationsfreiem Überleben ohne Cholangitis nach 6, 12, 18 und 24 Monaten
24 Monate
GCSF-Reaktion auf die Leberfunktion (NoK)
Zeitfenster: 24 Monate
NoK-Probanden: Veränderungen im PELD-Score (Pädiatrische Lebererkrankung im Endstadium) 6, 12, 18 und 24 Monate nach der GCSF-Behandlung.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Mitarbeiter

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. August 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HoltermanA

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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