Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Część II: Terapia wspomagająca czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów w leczeniu zarośnięcia dróg żółciowych (BA_GCSF2b)

7 września 2023 zaktualizowane przez: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Terapia wspomagająca czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów w leczeniu zarośnięcia dróg żółciowych: część II prospektywnego, randomizowanego, kontrolowanego, wieloinstytucjonalnego badania

Badacze proponują przetestowanie hipotezy, że GCSF poprawia wyniki kliniczne zarośnięcia dróg żółciowych w wieloośrodkowym badaniu fazy 2 w celu prospektywnej oceny bezpieczeństwa i skuteczności GCSF w każdej z 2 grup nowo zdiagnozowanych pacjentów z BA: KBA (tj. -operowany) lub NoK (tj. pacjenci, którzy nie przeszli operacji Kasai). Osoby biorące udział w badaniu będą obserwowane przez 2 lata.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, randomizowane, wieloinstytucjonalne badanie z udziałem pacjentów z KBA i NoK, które zostanie przeprowadzone w ramach zatwierdzonego przez Food and Drug Administration wniosku dotyczącego badania nowego leku.

Grupa KBA składa się z niedawno operowanych pacjentów Kasai ze śródoperacyjną biopsją wątroby potwierdzoną BA. Ich charakterystyka kliniczna została opisana we wcześniej zakończonym badaniu fazy 1 pod numerem CR00005169 (tj. kryteria włączenia i wyłączenia, jak opisano poniżej)

Grupa NoK będzie się składać z nowo zdiagnozowanych pacjentów z BA, w tym:

  • pacjentów chirurgicznych, u których nie wykonano Kasai z przyczyn technicznych śródoperacyjnych lub z powodu zaawansowanej choroby wątroby, którzy również nie mają możliwości ratunkowego przeszczepu wątroby.
  • Nieoperowani pacjenci, których rodzina odmawia operacji lub którzy nie są kandydatami do operacji

Spełniając te same kryteria włączenia i wyłączenia co grupa Kasai KBS,

  • kwalifikujący się pacjenci z KBA zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej GCSF vs. bez GCSF w dawce 10 ug/kg/dzień do podania podskórnego w 3 kolejnych dawkach dziennych trzeciego dnia po procedurze Kasai.
  • kwalifikujący się pacjenci z NoK zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej GCSF vs. bez GCSF w dawce 10 ug/kg/dzień do podania podskórnego w 3 kolejnych dawkach dziennych trzeciego dnia po diagnostycznej biopsji wątroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

400

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: AiXuan Holterman, MD
  • Numer telefonu: 8473340230
  • E-mail: Aithanh@uic.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Aga Khan University
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Wietnam
      • Ho Chi Minh City, Wietnam
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Wietnam
        • Rekrutacyjny
        • Nation Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 tygodnie do 5 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. wstępne opracowanie w przypadku podejrzenia cholestazy lub niejednoznacznej diagnozy BA.
  2. Surowica Bilirubina bezpośrednia > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
  3. Niemowlęta płci męskiej lub żeńskiej w wieku ciążowym > 36 tygodni
  4. Waga wstępu > 2 kg
  5. Wiek > 14 dni - 180 dni w chwili rozpoznania
  6. W przypadku pacjentów operowanych przez Kasai, anatomia BA typu 3 lub 4
  7. W przypadku pacjentów operowanych metodą Kasai cholangiogram (jeśli wykonano) diagnostyczny BA
  8. Biopsja wątroby wspierająca rozpoznanie BA

Kryteria wyłączenia

  1. Pacjenci mający dostęp do przeszczepu wątroby z powodu natychmiastowej niewydolności wątroby
  2. Wcześniejsi pacjenci Kasai
  3. Poważne wady rozwojowe serca, nerek i ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  4. Krwotoki wewnątrzczaszkowe
  5. Historia niedawnego stosowania całkowitego żywienia pozajelitowego (TPN) w ciągu ostatnich 2 tygodni

  6. Niedrożność przewodu pokarmowego

    Pacjenci operowani metodą Kasai: anatomia atrezji dróg żółciowych typu 1 lub 2

  7. Obecna infekcja ogólnoustrojowa
  8. WBC > 20 000 komórek/ul
  9. Liczba płytek krwi < 20 000 komórek/ul lub >1 milion komórek/ul
  10. Współistniejące choroby układu oddechowego, metabolicznego, neurologicznego, sercowo-naczyniowego, metabolicznego i nerek
  11. Podwyższony poziom kreatyniny w surowicy > 1 mg/dl
  12. Purpura fulminans lub niewyjaśniona zakrzepica naczyniowa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kasai GCSF
Grupa Kasai GCSF otrzyma standardową opiekę PLUS 3 kolejne dawki dzienne 10 ug/kg GCSF do podania podskórnego do 3 dnia po operacji Kasai
Lek: Filgrastym
G-CSF jest glikoproteiną wytwarzaną przez monocyty, fibroblasty i komórki śródbłonka. Filgrastym to ludzki czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) wytwarzany za pomocą technologii rekombinacji DNA z NEUPOGEN® jako znakiem towarowym firmy Amgen Inc. dla filgrastymu. G-CSF reguluje wytwarzanie, proliferację i różnicowanie neutrofili i prekursorów hematopoetycznych komórek macierzystych w szpiku kostnym, prowadząc do zależnego od dawki wzrostu liczby krążących neutrofili i krwiotwórczych komórek macierzystych we krwi. Jest wskazany w celu zmniejszenia częstości występowania zakażeń u pacjentów z ciężką neutropenią, w celu regeneracji neutrofilów u pacjentów z neutropenią i wyczerpaniem szpiku kostnego, w celu mobilizacji progenitorowych komórek macierzystych układu krwiotwórczego do pobrania przez leukaferezę w przeszczepach hematopoetycznych komórek macierzystych.
Inne nazwy:
  • Neupogen, czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów
Brak interwencji: Kasai bez GCSF
Grupa bez GCSF nie otrzyma GCSF i otrzyma standardową opiekę
Eksperymentalny: Brak Kasai GCSF
Grupa No Kasai GCSF otrzyma standardową opiekę PLUS 3 kolejne dawki dzienne 10 ug/kg GCSF do podania podskórnego po ustaleniu rozpoznania BA
Lek: Filgrastym
G-CSF jest glikoproteiną wytwarzaną przez monocyty, fibroblasty i komórki śródbłonka. Filgrastym to ludzki czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) wytwarzany za pomocą technologii rekombinacji DNA z NEUPOGEN® jako znakiem towarowym firmy Amgen Inc. dla filgrastymu. G-CSF reguluje wytwarzanie, proliferację i różnicowanie neutrofili i prekursorów hematopoetycznych komórek macierzystych w szpiku kostnym, prowadząc do zależnego od dawki wzrostu liczby krążących neutrofili i krwiotwórczych komórek macierzystych we krwi. Jest wskazany w celu zmniejszenia częstości występowania zakażeń u pacjentów z ciężką neutropenią, w celu regeneracji neutrofilów u pacjentów z neutropenią i wyczerpaniem szpiku kostnego, w celu mobilizacji progenitorowych komórek macierzystych układu krwiotwórczego do pobrania przez leukaferezę w przeszczepach hematopoetycznych komórek macierzystych.
Inne nazwy:
  • Neupogen, czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów
Brak interwencji: Bez Kasai Bez GCSF
Grupa No Kasai No GCSF otrzyma standardową opiekę i nie otrzyma GCSF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź GCSF dotycząca przepływu żółci (KBA)
Ramy czasowe: 3 miesiące
Dla pacjentów z KBA: Przepływ żółci mierzony jako odsetek pacjentów ze stężeniem bilirubiny całkowitej < 2 mg/dl po 3 miesiącach od podania Kasai.
3 miesiące
Odpowiedź GCSF dotycząca przeżycia bez przeszczepu (NoK)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Dla pacjentów z NoK: Zmiany po 6, 12, 18 i 24 miesiącach – przeżycie wolne od przeszczepu
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź GCSF na czynność wątroby i wyniki (KBA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pacjenci z KBA: punktacja w końcowym stadium choroby wątroby u dzieci (PELD) po 6, 12, 18 i 24 miesiącach po leczeniu GCSF.
24 miesiące
Odpowiedź GCSF na czynność wątroby i wyniki (KBA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pacjenci z KBA: Odsetek pacjentów, którzy przeżyli bez przeszczepu po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
24 miesiące
Odpowiedź GCSF na czynność wątroby i wyniki (KBA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pacjenci z KBA: Odsetek pacjentów z przeżyciem bez przeszczepu bez zapalenia dróg żółciowych po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
24 miesiące
Odpowiedź GCSF na czynność wątroby (NoK)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pacjenci NoK: Zmiany w wynikach końcowej fazy choroby wątroby u dzieci (PELD) po 6, 12, 18 i 24 miesiącach po leczeniu GCSF.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Współpracownicy

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HoltermanA

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Filgrastym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj