Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Del II: Granulocytt-kolonistimulerende faktor tilleggsterapi for biliær atresi (BA_GCSF2b)

7. september 2023 oppdatert av: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Granulocytt-kolonistimulerende faktor tilleggsterapi for biliær atresi: del II av en prospektiv, randomisert kontrollert, multi-institusjonell studie

Etterforskerne foreslår å teste hypotesen om at GCSF forbedrer det kliniske resultatet av biliær atresi i en multiinstitusjonell fase 2-studie for prospektivt å evaluere sikkerheten og effekten av GCSF i hver av de 2 gruppene av nydiagnostiserte BA-pasienter: KBA (dvs. Kasai) -operert) eller NoK (dvs. pasienter som ikke gjennomgikk Kasai-operasjon). Forsøkspersoner som deltar i forsøket vil bli fulgt i 2 år.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, randomisert, multi-institusjonell studie i KBA- og NOK-emner som skal gjennomføres under en Food and Drug Administration-godkjent Investigational New Drug-søknad.

KBA-gruppen er sammensatt av nettopp opererte Kasai-pasienter med intraoperativ leverbiopsi-bekreftet BA. Deres kliniske egenskaper er beskrevet i den tidligere fullførte fase 1-studien under CR00005169 (dvs. inkluderings- og eksklusjonskriterier som beskrevet nedenfor)

NoK-gruppen vil være sammensatt av nydiagnostiserte BA-pasienter, inkludert følgende:

  • kirurgiske pasienter hvor Kasai ikke ble utført av intraoperative tekniske årsaker eller på grunn av avansert leversykdom, som heller ikke har noen mulighet for å redde levertransplantasjon.
  • Uopererte pasienter hvis familie nekter operasjon eller som ikke er operative kandidater

Etter å ha oppfylt de samme inkluderings- og eksklusjonskriteriene som Kasai KBS-gruppen,

  • kvalifiserte KBA-individer vil bli randomisert til GCSF vs. no-GCSF ved dosen på 10 ug/kg/d som skal gis subkutant i 3 påfølgende daglige doser den tredje dagen etter Kasai-prosedyren.
  • kvalifiserte NoK-pasienter vil bli randomisert til GCSF vs. no-GCSF ved dosen på 10 ug/kg/d som skal gis subkutant i 3 påfølgende daglige doser på den tredje dagen etter diagnostisk leverbiopsi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

400

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: AiXuan Holterman, MD
  • Telefonnummer: 8473340230
  • E-post: Aithanh@uic.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Aga Khan University
        • Ta kontakt med:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Påmelding etter invitasjon
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Rekruttering
        • Nation Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 uker til 5 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. forarbeid for mistanke om kolestase eller ufullstendig diagnose av BA.
  2. Serum Direkte bilirubin > 2 mg/dl, GGT> 100 U/L
  3. Mannlige eller kvinnelige spedbarn med en svangerskapsalder > 36 uker
  4. Inngangsvekt > 2 kg
  5. Alder > 14 dager - 180 dager ved diagnose
  6. For Kasai-opererte fag, Type 3 eller 4 anatomi av BA
  7. For Kasai-opererte personer, kolangiogram (hvis utført) diagnostisk av BA
  8. Leverbiopsi som støtter BA-diagnose

Eksklusjonskriterier

  1. Pasienter som har tilgang til levertransplantasjon for umiddelbar leversvikt
  2. Tidligere Kasai-pasienter
  3. Større hjerte-, nyre-, sentralnervesystem (CNS) misdannelser
  4. Intrakraniell blødning
  5. Historie om nylig total parenteral ernæring (TPN) bruk i løpet av de siste 2 ukene

  6. Gl tract obstruksjon

    For Kasai-opererte personer: Type 1 eller 2 biliær atresianatomi

  7. Aktuell systemisk infeksjon
  8. WBC > 20 000 celler/uL
  9. Blodplateantall < 20 000 celler/uL eller >1 million celler/uL
  10. Samtidig respiratorisk, metabolsk, nevrologisk, kardiovaskulær, metabolsk og nyresykdom
  11. Forhøyet serumkreatinin > 1 mg/dL
  12. Purpura fulminans eller uforklarlig vaskulær trombose

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kasai GCSF
Kasai GCSF-gruppen vil motta standardbehandling PLUSS 3 påfølgende daglige doser på 10 ug/kg GCSF som skal administreres subkutant på dag 3 etter Kasai-kirurgi
Legemiddel: Filgrastim
G-CSF er et glykoprotein produsert av monocytter, fibroblaster og endotelceller. Filgrastim er en human granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) produsert ved rekombinant DNA-teknologi med NEUPOGEN® som Amgen Inc.-varemerket for filgrastim. G-CSF regulerer produksjon, spredning og differensiering av nøytrofiler og hematopoietiske stamcelleforløpere i benmargen, noe som fører til doseavhengig økning i sirkulerende nøytrofiler og hematopoietiske stamceller i blodet. Det er indisert for å redusere forekomsten av infeksjon hos pasienter med alvorlig nøytropeni, for nøytrofilgjenoppretting hos nøytropene pasienter med benmargsmangel, for å mobilisere hematopoetiske stamceller for innsamling ved leukaferese ved hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Andre navn:
  • Neupogen, granulocyttkolonistimulerende faktor
Ingen inngripen: Kasai ingen GCSF
Ingen GCSF-gruppen vil ikke motta GCSF og mottar standard omsorg
Eksperimentell: Ingen Kasai GCSF
No Kasai GCSF-gruppen vil motta standardbehandling PLUSS 3 påfølgende daglige doser på 10 ug/kg GCSF som skal administreres subkutant når diagnosen BA er etablert
Legemiddel: Filgrastim
G-CSF er et glykoprotein produsert av monocytter, fibroblaster og endotelceller. Filgrastim er en human granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) produsert ved rekombinant DNA-teknologi med NEUPOGEN® som Amgen Inc.-varemerket for filgrastim. G-CSF regulerer produksjon, spredning og differensiering av nøytrofiler og hematopoietiske stamcelleforløpere i benmargen, noe som fører til doseavhengig økning i sirkulerende nøytrofiler og hematopoietiske stamceller i blodet. Det er indisert for å redusere forekomsten av infeksjon hos pasienter med alvorlig nøytropeni, for nøytrofilgjenoppretting hos nøytropene pasienter med benmargsmangel, for å mobilisere hematopoetiske stamceller for innsamling ved leukaferese ved hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Andre navn:
  • Neupogen, granulocyttkolonistimulerende faktor
Ingen inngripen: Ingen Kasai Ingen GCSF
No Kasai No GCSF-gruppen vil motta standard omsorg og vil ikke motta GCSF

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
GCSF-respons på gallestrøm (KBA)
Tidsramme: 3 måneder
For KBA-personer: Gallestrøm målt ved prosentandelen av personer med total bilirubin < 2 mg/dL 3 måneder etter Kasai.
3 måneder
GCSF-respons på transplantasjonsfri overlevelse (NoK)
Tidsramme: 24 måneder
For norske personer: Endringer ved 6, 12, 18 og 24 måneder transplantasjonsfri overlevelse
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
GCSF-respons på leverfunksjon og resultat (KBA)
Tidsramme: 24 måneder
KBA-personer: Pediatrisk sluttstadium leversykdom (PELD)-score ved 6, 12, 18 og 24 måneder etter GCSF-behandling.
24 måneder
GCSF-respons på leverfunksjon og resultat (KBA)
Tidsramme: 24 måneder
KBA-fag: Andel pasienter med transplantasjonsfri overlevelse ved 6, 12, 18 og 24 måneder
24 måneder
GCSF-respons på leverfunksjon og resultat (KBA)
Tidsramme: 24 måneder
KBA-fag: Andel av pasienter med kolangittfri transplantasjonsfri overlevelse ved 6, 12, 18 og 24 måneder
24 måneder
GCSF-respons på leverfunksjon (noK)
Tidsramme: 24 måneder
NoK-fag: Endringer i Pediatrisk sluttstadium leversykdom (PELD)-score ved 6, 12, 18 og 24 måneder etter GCSF-behandling.
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Samarbeidspartnere

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. september 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HoltermanA

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere