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파트 II: 담도 폐쇄증에 대한 과립구 콜로니 자극 인자 보조 요법 (BA_GCSF2b)

2023년 9월 7일 업데이트: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

담도 폐쇄증에 대한 과립구 콜로니 자극 인자 보조 요법: 전향적, 무작위 통제, 다기관 시험의 파트 II

조사관은 새로 진단된 BA 환자의 2개 그룹 각각에서 GCSF의 안전성과 효능을 전향적으로 평가하기 위해 다기관 2상 시험에서 GCSF가 담도 폐쇄증의 임상 결과를 향상시킨다는 가설을 테스트할 것을 제안합니다: KBA(즉, Kasai -수술) 또는 NoK(즉, Kasai 수술을 받지 않은 환자). 시험에 참여하는 피험자는 2년 동안 추적 관찰됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 KBA 및 NoK 피험자에 대한 전향적, 무작위, 다중 기관 시험으로, FDA 승인 Investigational New Drug 신청에 따라 수행됩니다.

KBA 그룹은 수술 중 간 생검으로 확인된 BA가 있는 방금 수술한 Kasai 환자로 구성됩니다. 이들의 임상적 특징은 CR00005169에 따라 이전에 완료된 1상 연구(즉, 아래에 설명된 포함 및 제외 기준)

NoK 그룹은 다음을 포함하여 새로 진단된 BA 환자로 구성됩니다.

  • 수술 중 기술적 이유 또는 진행된 간 질환으로 인해 Kasai가 수행되지 않은 수술 환자로서 구조 간 이식에 대한 옵션도 없습니다.
  • 가족이 수술을 거부하거나 수술 대상자가 아닌 비수술 환자

Kasai KBS 그룹과 동일한 포함 및 제외 기준을 충족하여

  • 적격 KBA 피험자는 Kasai 시술 후 3일째에 3일 연속 1일 용량에 대해 피하로 투여되는 10 ug/kg/d 용량의 GCSF 대 무-GCSF로 무작위 배정됩니다.
  • 적격 NoK 피험자는 진단 간 생검 후 3일째에 10ug/kg/d 용량의 GCSF 대 GCSF 없음으로 무작위 배정되어 3일 연속 1일 용량으로 피하 투여됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

400

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: AiXuan Holterman, MD
  • 전화번호: 8473340230
  • 이메일: Aithanh@uic.edu

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 아직 모집하지 않음
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • 연락하다:
        • 연락하다:
  • 베트남
      • Ho Chi Minh City, 베트남
        • 초대로 등록
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, 베트남
        • 모병
        • Nation Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
  • 파키스탄
      • Karachi, 파키스탄
        • 아직 모집하지 않음
        • Aga Khan University
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2주 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. 담즙 정체가 의심되거나 BA의 결정적이지 않은 진단에 대한 예비 작업.
  2. 혈청 직접 빌리루빈 > 2 mg/dl,GGT> 100 U/L
  3. 재태 연령이 > 36주인 남성 또는 여성 영아
  4. 입장 무게 > 2kg
  5. 나이 > 14일 - 진단시 180일
  6. Kasai 수술 과목의 경우 BA의 유형 3 또는 4 해부학
  7. Kasai 수술 피험자의 경우 담도 조영술(수행된 경우) BA 진단
  8. BA 진단을 ​​지원하는 간 생검

제외 기준

  1. 즉각적인 간부전으로 간이식을 받을 수 있는 환자
  2. 이전 카사이 환자
  3. 주요 심장, 신장, 중추신경계(CNS) 기형
  4. 두개내출혈
  5. 지난 2주 이내에 최근 총 비경구 영양(TPN) 사용 이력

  6. 위장관 폐쇄

    Kasai 수술 대상자의 경우: 유형 1 또는 2 담도 폐쇄 해부학

  7. 현재 전신 감염
  8. WBC > 20,000 세포/uL
  9. 혈소판 수 < 20,000 cells/uL 또는 >1백만 세포/uL
  10. 동시 호흡기, 대사, 신경계, 심혈관, 대사 및 신장 질환
  11. 상승된 혈청 크레아티닌 > 1 mg/dL
  12. 전격자반 또는 설명되지 않는 혈관 혈전증

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 가사이 GCSF
Kasai GCSF 그룹은 Kasai 수술 후 3일째까지 피하 투여되는 GCSF 10 ug/kg의 1일 연속 3회 투여량과 표준 치료를 받게 됩니다.
의약품: 필그라스팀
G-CSF는 단핵구, 섬유아세포 및 내피 세포에서 생산되는 당단백질입니다. 필그라스팀은 필그라스팀의 Amgen Inc. 상표인 NEUPOGEN®과 함께 재조합 DNA 기술로 생산된 인간 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)입니다. G-CSF는 골수 내에서 호중구 및 조혈 줄기 세포 전구체의 생산, 증식 및 분화를 조절하여 혈액 내 순환 호중구 및 조혈 줄기 세포의 용량 의존적 증가를 유도합니다. 중증 호중구감소증 환자의 감염 발생률 감소, 골수 감소가 있는 호중구감소증 환자의 호중구 회복, 조혈 줄기세포 이식에서 백혈구 성분채집술에 의한 수집을 위한 조혈 전구 줄기세포 동원을 위해 표시됩니다.
다른 이름들:
  • 뉴포겐, 과립구 콜로니 자극 인자
간섭 없음: 가사이노 GCSF
GCSF 없음 그룹은 GCSF를 받지 않고 표준 치료를 받습니다.
실험적: 노 카사이 GCSF
No Kasai GCSF 그룹은 BA 진단이 확정되면 GCSF 10 ug/kg의 1일 3회 연속 투여량을 추가로 피하 투여받게 됩니다.
의약품: 필그라스팀
G-CSF는 단핵구, 섬유아세포 및 내피 세포에서 생산되는 당단백질입니다. 필그라스팀은 필그라스팀의 Amgen Inc. 상표인 NEUPOGEN®과 함께 재조합 DNA 기술로 생산된 인간 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)입니다. G-CSF는 골수 내에서 호중구 및 조혈 줄기 세포 전구체의 생산, 증식 및 분화를 조절하여 혈액 내 순환 호중구 및 조혈 줄기 세포의 용량 의존적 증가를 유도합니다. 중증 호중구감소증 환자의 감염 발생률 감소, 골수 감소가 있는 호중구감소증 환자의 호중구 회복, 조혈 줄기세포 이식에서 백혈구 성분채집술에 의한 수집을 위한 조혈 전구 줄기세포 동원을 위해 표시됩니다.
다른 이름들:
  • 뉴포겐, 과립구 콜로니 자극 인자
간섭 없음: 노 가사이 노 GCSF
No Kasai No GCSF 그룹은 Standard of Care를 받고 GCSF를 받지 않습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
담즙 흐름에 대한 GCSF 응답(KBA)
기간: 3 개월
KBA 피험자의 경우: Kasai 후 3개월에 총 빌리루빈이 2 mg/dL 미만인 피험자의 백분율로 측정한 담즙 흐름.
3 개월
무이식 생존율(NoK)에 대한 GCSF 반응
기간: 24개월
NoK 피험자의 경우: 6, 12, 18 및 24개월의 변화 - 이식 없는 생존
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
간 기능 및 결과(KBA)에 대한 GCSF 반응
기간: 24개월
KBA 대상자: GCSF 치료 후 6, 12, 18 및 24개월에 소아 말기 간 질환(PELD) 점수.
24개월
간 기능 및 결과(KBA)에 대한 GCSF 반응
기간: 24개월
KBA 대상자: 6, 12, 18 및 24개월에 무이식 생존 환자의 비율
24개월
간 기능 및 결과(KBA)에 대한 GCSF 반응
기간: 24개월
KBA 대상자: 6, 12, 18 및 24개월에 담관염이 없고 이식 없이 생존한 환자의 비율
24개월
간 기능에 대한 GCSF 반응(NoK)
기간: 24개월
NoK 피험자: GCSF 치료 후 6, 12, 18 및 24개월에 소아 말기 간 질환(PELD) 점수의 변화.
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

협력자

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2023년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2024년 8월 31일

연구 완료 (추정된)

2025년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 1일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 7일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HoltermanA

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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