Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deel II: Granulocyt-koloniestimulerende factoradjuvante therapie voor biliaire atresie (BA_GCSF2b)

7 september 2023 bijgewerkt door: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Granulocyt-kolonie-stimulerende factoradjuvante therapie voor galgangatresie: deel II van een prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde, multi-institutionele studie

De onderzoekers stellen voor om de hypothese te testen dat GCSF de klinische uitkomst van galgangatresie verbetert in een multi-institutionele fase 2-studie om prospectief de veiligheid en werkzaamheid van GCSF te evalueren in elk van de 2 groepen nieuw gediagnosticeerde BA-patiënten: KBA (d.w.z. Kasai geopereerd) of NoK (d.w.z. patiënten die geen Kasai-operatie hebben ondergaan). Proefpersonen die deelnemen aan het onderzoek worden gedurende 2 jaar gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, gerandomiseerde, multi-institutionele studie bij KBA- en NoK-proefpersonen die moet worden uitgevoerd onder een door de Food and Drug Administration goedgekeurde Investigational New Drug-aanvraag.

De KBA-groep bestaat uit net geopereerde Kasai-patiënten met een door een intraoperatieve leverbiopsie bevestigde BA. Hun klinische kenmerken zijn beschreven in de eerder voltooide fase 1-studie onder CR00005169 (dwz. in- en uitsluitingscriteria zoals hieronder beschreven)

De NoK-groep zal bestaan ​​uit nieuw gediagnosticeerde BA-patiënten, waaronder de volgende:

  • chirurgische patiënten bij wie de Kasai niet werd uitgevoerd om intraoperatieve technische redenen of vanwege gevorderde leverziekte, die ook geen optie hebben voor een reddingslevertransplantatie.
  • Niet-geopereerde patiënten van wie de familie een operatie weigert of die geen operatieve kandidaat zijn

Voldoet aan dezelfde inclusie- en exclusiecriteria als de Kasai KBS-groep,

  • in aanmerking komende KBA-proefpersonen zullen worden gerandomiseerd naar GCSF vs. geen-GCSF bij de dosis van 10 µg/kg/dag die subcutaan moet worden toegediend gedurende 3 opeenvolgende dagelijkse doses op de derde dag na de Kasai-procedure.
  • in aanmerking komende NoK-proefpersonen zullen worden gerandomiseerd naar GCSF vs. geen-GCSF bij de dosis van 10 µg/kg/d die subcutaan moet worden gegeven gedurende 3 opeenvolgende dagelijkse doses op de derde dag na diagnostische leverbiopsie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

400

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: AiXuan Holterman, MD
  • Telefoonnummer: 8473340230
  • E-mail: Aithanh@uic.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Nog niet aan het werven
        • Aga Khan University
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contact:
        • Contact:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Werving
        • Nation Children's Hospital
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 weken tot 5 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. voorbereidend werk voor cholestase vermoedelijke of onduidelijke diagnose van BA.
  2. Serum Directe bilirubine > 2 mg/dl, GGT > 100 E/L
  3. Mannelijke of vrouwelijke zuigelingen met een zwangerschapsduur > 36 weken
  4. Toelatingsgewicht > 2 kg
  5. Leeftijd > 14 dagen - 180 dagen bij diagnose
  6. Voor Kasai-geopereerde proefpersonen, Type 3 of 4 anatomie van BA
  7. Voor Kasai-geopereerde proefpersonen, cholangiogram (indien uitgevoerd) diagnose van BA
  8. Leverbiopsie ter ondersteuning van BA-diagnose

Uitsluitingscriteria

  1. Patiënten die toegang hebben tot levertransplantatie voor acuut leverfalen
  2. Eerdere Kasai-patiënten
  3. Ernstige misvormingen van het hart, de nieren en het centrale zenuwstelsel (CZS).
  4. Intracraniële bloeding
  5. Geschiedenis van recent gebruik van totale parenterale voeding (TPN) in de afgelopen 2 weken

  6. Obstructie van het Gl-kanaal

    Voor Kasai-geopereerde proefpersonen: Type 1 of 2 galgangatresie-anatomie

  7. Huidige systemische infectie
  8. WBC > 20.000 cellen/uL
  9. Aantal bloedplaatjes < 20.000 cellen/uL of >1 miljoen cellen/uL
  10. Gelijktijdige respiratoire, metabole, neurologische, cardiovasculaire, metabolische en nieraandoeningen
  11. Verhoogd serumcreatinine > 1 mg/dL
  12. Purpura fulminans of onverklaarbare vasculaire trombose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Kasai GCSF
De Kasai GCSF-groep krijgt de standaardbehandeling PLUS 3 opeenvolgende dagelijkse doses van 10 µg/kg GCSF, subcutaan toe te dienen op dag 3 na de Kasai-operatie
Geneesmiddel: Filgrastim
G-CSF is een glycoproteïne geproduceerd door monocyten, fibroblasten en endotheelcellen. Filgrastim is een humane granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) geproduceerd door middel van recombinant-DNA-technologie met NEUPOGEN® als handelsmerk van Amgen Inc. voor filgrastim. G-CSF reguleert de productie, proliferatie en differentiatie van neutrofielen en voorlopers van hematopoëtische stamcellen in het beenmerg, wat leidt tot een dosisafhankelijke toename van circulerende neutrofielen en hematopoëtische stamcellen in het bloed. Het is geïndiceerd om de incidentie van infectie te verminderen bij patiënten met ernstige neutropenie, voor herstel van neutrofielen bij neutropene patiënten met beenmergdepletie, om hematopoëtische voorloperstamcellen te mobiliseren voor verzameling door leukaferese bij hematopoëtische stamceltransplantatie.
Andere namen:
  • Neupogen, granulocyt-koloniestimulerende factor
Geen tussenkomst: Kasai geen GCSF
De groep zonder GCSF krijgt geen GCSF en krijgt de zorgstandaard
Experimenteel: Geen Kasai GCSF
De No Kasai GCSF-groep krijgt de standaardzorg PLUS 3 opeenvolgende dagelijkse doses van 10 µg/kg GCSF die subcutaan moeten worden toegediend zodra de diagnose BA is gesteld
Geneesmiddel: Filgrastim
G-CSF is een glycoproteïne geproduceerd door monocyten, fibroblasten en endotheelcellen. Filgrastim is een humane granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) geproduceerd door middel van recombinant-DNA-technologie met NEUPOGEN® als handelsmerk van Amgen Inc. voor filgrastim. G-CSF reguleert de productie, proliferatie en differentiatie van neutrofielen en voorlopers van hematopoëtische stamcellen in het beenmerg, wat leidt tot een dosisafhankelijke toename van circulerende neutrofielen en hematopoëtische stamcellen in het bloed. Het is geïndiceerd om de incidentie van infectie te verminderen bij patiënten met ernstige neutropenie, voor herstel van neutrofielen bij neutropene patiënten met beenmergdepletie, om hematopoëtische voorloperstamcellen te mobiliseren voor verzameling door leukaferese bij hematopoëtische stamceltransplantatie.
Andere namen:
  • Neupogen, granulocyt-koloniestimulerende factor
Geen tussenkomst: Geen Kasai Geen GCSF
De No Kasai No GCSF-groep krijgt de standaardzorg en krijgt geen GCSF

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
GCSF-respons op galstroom (KBA)
Tijdsspanne: 3 maanden
Voor KBA-proefpersonen: Galstroom zoals gemeten door het percentage proefpersonen met totaal bilirubine < 2 mg/dL 3 maanden na Kasai.
3 maanden
GCSF-respons op transplantatievrije overleving (NoK)
Tijdsspanne: 24 maanden
Voor NoK-proefpersonen: veranderingen na 6, 12, 18 en 24 maanden transplantatievrije overleving
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
GCSF-respons op leverfunctie en uitkomst (KBA)
Tijdsspanne: 24 maanden
KBA-proefpersonen: pediatrische terminale leverziekte (PELD)-score op 6, 12, 18 en 24 maanden na GCSF-behandeling.
24 maanden
GCSF-respons op leverfunctie en uitkomst (KBA)
Tijdsspanne: 24 maanden
KBA-proefpersonen: percentage patiënten met transplantatievrije overleving na 6, 12, 18 en 24 maanden
24 maanden
GCSF-respons op leverfunctie en uitkomst (KBA)
Tijdsspanne: 24 maanden
KBA-proefpersonen: Percentage patiënten met cholangitis-vrije transplantatievrije overleving na 6, 12, 18 en 24 maanden
24 maanden
GCSF-respons op leverfunctie (NoK)
Tijdsspanne: 24 maanden
NoK-proefpersonen: veranderingen in de pediatrische eindstadiumleverziekte (PELD)-score 6, 12, 18 en 24 maanden na GCSF-behandeling.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Medewerkers

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HoltermanA

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Biliaire atresie

Klinische onderzoeken op Filgrastim

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren