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Parte II: Terapia aggiuntiva del fattore stimolante le colonie di granulociti per l'atresia biliare (BA_GCSF2b)

7 settembre 2023 aggiornato da: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Terapia aggiuntiva del fattore stimolante le colonie di granulociti per l'atresia biliare: parte II di uno studio prospettico, controllato randomizzato, multi-istituzionale

Gli investigatori propongono di testare l'ipotesi che GCSF migliori l'esito clinico dell'atresia biliare in uno studio multi-istituzionale di fase 2 per valutare in modo prospettico la sicurezza e l'efficacia di GCSF in ciascuno dei 2 gruppi di pazienti BA di nuova diagnosi: KBA (cioè, Kasai -operati) o NoK (cioè pazienti che non sono stati sottoposti a chirurgia Kasai). I soggetti che partecipano alla sperimentazione saranno seguiti per 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico, randomizzato e multi-istituzionale su soggetti KBA e NoK da condurre nell'ambito di una domanda sperimentale per nuovi farmaci approvata dalla Food and Drug Administration.

Il gruppo KBA è composto da pazienti Kasai appena operati con BA confermata da biopsia epatica intraoperatoria. Le loro caratteristiche cliniche sono state descritte nello studio di fase 1 precedentemente completato sotto CR00005169 (es. criteri di inclusione ed esclusione descritti di seguito)

Il gruppo NoK sarà composto da pazienti BA di nuova diagnosi, inclusi i seguenti:

  • pazienti chirurgici nei quali il Kasai non è stato eseguito per ragioni tecniche intraoperatorie oa causa di malattia epatica avanzata, che non hanno alcuna opzione per il trapianto di fegato di salvataggio.
  • Pazienti non operati la cui famiglia rifiuta l'intervento chirurgico o che non sono candidati operativi

Avendo soddisfatto gli stessi criteri di inclusione ed esclusione del gruppo Kasai KBS,

  • i soggetti KBA idonei saranno randomizzati a GCSF vs. no-GCSF alla dose di 10 ug/kg/die da somministrare per via sottocutanea per 3 dosi giornaliere consecutive il terzo giorno dopo la procedura Kasai.
  • i soggetti NoK idonei saranno randomizzati a GCSF vs. no-GCSF alla dose di 10 ug/kg/die da somministrare per via sottocutanea per 3 dosi giornaliere consecutive il terzo giorno successivo alla biopsia epatica diagnostica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

400

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: AiXuan Holterman, MD
  • Numero di telefono: 8473340230
  • Email: Aithanh@uic.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan
        • Non ancora reclutamento
        • Aga Khan University
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Non ancora reclutamento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contatto:
        • Contatto:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Iscrizione su invito
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Reclutamento
        • Nation Children's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 settimane a 5 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. lavoro preliminare per sospetta colestasi o diagnosi inconcludente di BA.
  2. Bilirubina sierica diretta > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
  3. Neonati maschi o femmine con età gestazionale > 36 settimane
  4. Peso ammesso > 2 kg
  5. Età > 14 giorni - 180 giorni alla diagnosi
  6. Per soggetti operati Kasai, anatomia di tipo 3 o 4 di BA
  7. Per i soggetti operati Kasai, colangiogramma (se eseguito) diagnostico di BA
  8. Biopsia epatica a supporto della diagnosi di BA

Criteri di esclusione

  1. Pazienti che hanno accesso al trapianto di fegato per insufficienza epatica immediata
  2. Precedenti pazienti Kasai
  3. Malformazioni cardiache, renali e del sistema nervoso centrale (SNC) maggiori
  4. Emorragia intracranica
  5. Storia del recente uso di nutrizione parenterale totale (TPN) nelle ultime 2 settimane

  6. Ostruzione del tratto Gl

    Per i soggetti operati da Kasai: anatomia dell'atresia biliare di tipo 1 o 2

  7. Infezione sistemica in corso
  8. GB > 20.000 cellule/uL
  9. Conta piastrinica < 20.000 cellule/uL o >1 milione di cellule/uL
  10. Malattie respiratorie, metaboliche, neurologiche, cardiovascolari, metaboliche e renali concomitanti
  11. Creatinina sierica elevata > 1 mg/dL
  12. Porpora fulminante o trombosi vascolare inspiegabile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Kasai GCSF
Il gruppo Kasai GCSF riceverà lo standard di cura PIÙ 3 dosi giornaliere consecutive di 10 ug/kg di GCSF da somministrare per via sottocutanea entro il terzo giorno dopo l'intervento di Kasai
Droga: Filgrastim
G-CSF è una glicoproteina prodotta da monociti, fibroblasti e cellule endoteliali. Filgrastim è un fattore stimolante le colonie di granulociti umani (G-CSF) prodotto mediante tecnologia del DNA ricombinante con NEUPOGEN® come marchio Amgen Inc. per filgrastim. Il G-CSF regola la produzione, la proliferazione e la differenziazione dei neutrofili e dei precursori delle cellule staminali ematopoietiche all'interno del midollo osseo, portando ad un aumento dose-dipendente dei neutrofili circolanti e delle cellule staminali ematopoietiche nel sangue. È indicato per ridurre l'incidenza di infezione nei pazienti con grave neutropenia, per il recupero dei neutrofili nei pazienti neutropenici con deplezione del midollo osseo, per mobilizzare le cellule staminali progenitrici ematopoietiche per la raccolta mediante leucaferesi nel trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Altri nomi:
  • Neupogen, fattore stimolante le colonie di granulociti
Nessun intervento: Kasai no GCSF
Il gruppo no GCSF non riceverà GCSF e riceve lo standard di cura
Sperimentale: Nessun Kasai GCSF
Il gruppo No Kasai GCSF riceverà lo standard di cura PIÙ 3 dosi giornaliere consecutive di 10 ug/kg di GCSF da somministrare per via sottocutanea una volta stabilita la diagnosi di BA
Droga: Filgrastim
G-CSF è una glicoproteina prodotta da monociti, fibroblasti e cellule endoteliali. Filgrastim è un fattore stimolante le colonie di granulociti umani (G-CSF) prodotto mediante tecnologia del DNA ricombinante con NEUPOGEN® come marchio Amgen Inc. per filgrastim. Il G-CSF regola la produzione, la proliferazione e la differenziazione dei neutrofili e dei precursori delle cellule staminali ematopoietiche all'interno del midollo osseo, portando ad un aumento dose-dipendente dei neutrofili circolanti e delle cellule staminali ematopoietiche nel sangue. È indicato per ridurre l'incidenza di infezione nei pazienti con grave neutropenia, per il recupero dei neutrofili nei pazienti neutropenici con deplezione del midollo osseo, per mobilizzare le cellule staminali progenitrici ematopoietiche per la raccolta mediante leucaferesi nel trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Altri nomi:
  • Neupogen, fattore stimolante le colonie di granulociti
Nessun intervento: Nessun Kasai Nessun GCSF
Il gruppo No Kasai No GCSF riceverà lo standard di cura e non riceverà GCSF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta GCSF sul flusso biliare (KBA)
Lasso di tempo: 3 mesi
Per soggetti KBA: flusso biliare misurato dalla percentuale di soggetti con bilirubina totale < 2 mg/dL a 3 mesi post-Kasai.
3 mesi
Risposta GCSF sulla sopravvivenza libera da trapianto (NoK)
Lasso di tempo: 24 mesi
Per i soggetti NoK: variazioni a 6, 12, 18 e 24 mesi-sopravvivenza libera da trapianto
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta GCSF sulla funzione epatica e sull'esito (KBA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Soggetti KBA: punteggio della malattia epatica allo stadio terminale (PELD) pediatrica a 6, 12, 18 e 24 mesi dopo il trattamento con GCSF.
24 mesi
Risposta GCSF sulla funzione epatica e sull'esito (KBA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Soggetti KBA: Percentuale di pazienti con sopravvivenza libera da trapianto a 6, 12, 18 e 24 mesi
24 mesi
Risposta GCSF sulla funzione epatica e sull'esito (KBA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Soggetti KBA: percentuale di pazienti con sopravvivenza libera da trapianto senza colangite a 6, 12, 18 e 24 mesi
24 mesi
Risposta GCSF sulla funzionalità epatica (NoK)
Lasso di tempo: 24 mesi
Soggetti NoK: variazioni del punteggio della malattia epatica allo stadio terminale (PELD) pediatrica a 6, 12, 18 e 24 mesi dopo il trattamento con GCSF.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Collaboratori

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HoltermanA

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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