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第二部分：粒细胞集落刺激因子辅助治疗胆道闭锁 (BA_GCSF2b)

2023年9月7日 更新者：Holterman, Ai-Xuan, M.D.

粒细胞集落刺激因子辅助治疗胆道闭锁：前瞻性、随机对照、多机构试验的第二部分

研究人员提议在一项多机构 2 期试验中检验 GCSF 增强胆道闭锁临床结果的假设，以前瞻性评估 GCSF 在 2 组新诊断 BA 患者中的安全性和有效性：KBA（即 Kasai - 手术）或 NoK（即未接受 Kasai 手术的患者）。 参加试验的受试者将被跟踪两年。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项在 KBA 和 NoK 受试者中进行的前瞻性、随机、多机构试验，将在美国食品和药物管理局批准的研究性新药申请下进行。

KBA 组由刚接受手术且术中肝活检确诊为 BA 的 Kasai 患者组成。 他们的临床特征已在之前完成的 CR00005169 下的 1 期研究中进行了描述（即 纳入和排除标准如下所述）

NoK 组将由新诊断的 BA 患者组成，包括以下人员：

  • 由于术中技术原因或晚期肝病而未进行 Kasai 手术的患者，他们也没有选择挽救性肝移植。
  • 家人拒绝手术或不适合手术的未手术患者

符合与葛西KBS集团相同的纳入和排除标准，

  • 符合资格的 KBA 受试者将被随机分配至 GCSF 组与无 GCSF 组，剂量为 10 ug/kg/d，并在 Kasai 手术后的第三天皮下注射，连续 3 天每日剂量。
  • 符合条件的 NoK 受试者将被随机分配至 GCSF 组与 no-GCSF 组，剂量为 10 ug/kg/d，并在诊断性肝活检后的第三天皮下注射连续 3 天剂量。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

400

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：AiXuan Holterman, MD
  • 电话号码：8473340230
  • 邮箱：Aithanh@uic.edu

研究联系人备份

学习地点

  • 巴基斯坦
      • Karachi、巴基斯坦
        • 尚未招聘
        • Aga Khan University
        • 接触：
  • 美国
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 尚未招聘
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • 接触：
        • 接触：
  • 越南
      • Ho Chi Minh City、越南
        • 邀请报名
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi、Dong Da District、越南
        • 招聘中
        • Nation Children's Hospital
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2周 至 5个月 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  1. 对疑似胆汁淤积或诊断不确定的 BA 进行初步检查。
  2. 血清直接胆红素 > 2 mg/dl，GGT > 100 U/L
  3. 胎龄 > 36 周的男性或女性婴儿
  4. 入场体重>2公斤
  5. 诊断时年龄 > 14 天 - 180 天
  6. 对于 Kasai 手术受试者，BA 类型 3 或 4 解剖
  7. 对于 Kasai 手术受试者，胆管造影（如果进行）诊断 BA
  8. 肝活检支持 BA 诊断

排除标准

  1. 因立即肝衰竭而接受肝移植的患者
  2. 葛西病史患者
  3. 主要心脏、肾脏、中枢神经系统 (CNS) 畸形
  4. 颅内出血
  5. 过去 2 周内最近使用全肠外营养 (TPN) 的历史

  6. 胃肠道梗阻

    对于 Kasai 手术受试者：1 型或 2 型胆道闭锁解剖

  7. 目前全身感染
  8. 白细胞 > 20,000 个细胞/uL
  9. 血小板计数 < 20,000 个细胞/uL 或 >100 万个细胞/uL
  10. 并发呼吸系统、代谢、神经、心血管、代谢和肾脏疾病
  11. 血清肌酐升高> 1 mg/dL
  12. 暴发性紫癜或不明原因的血管血栓形成

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：葛西GCSF
Kasai GCSF 组将接受标准护理加上 3 次连续每日剂量的 10 ug/kg GCSF，并在 Kasai 手术后第 3 天皮下注射
药品：非格司亭
G-CSF 是一种由单核细胞、成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 非格司亭是一种通过重组 DNA 技术生产的人粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)，NEUPOGEN® 是安进公司非格司亭的商标。 G-CSF 调节骨髓内中性粒细胞和造血干细胞前体的产生、增殖和分化，导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞呈剂量依赖性增加。 适用于降低严重中性粒细胞减少症患者的感染发生率，促进中性粒细胞减少伴骨髓衰竭患者的中性粒细胞恢复，在造血干细胞移植中动员造血祖干细胞通过白细胞分离术收集。
其他名称：
  • Neupogen，粒细胞集落刺激因子
无干预：葛西的GCSF
无 GCSF 组将不会接受 GCSF 并接受标准护理
实验性的：没有葛西GCSF
一旦 BA 诊断成立，No Kasai GCSF 组将接受标准护理加上 3 次连续每日剂量 10 ug/kg 的 GCSF 皮下注射
药品：非格司亭
G-CSF 是一种由单核细胞、成纤维细胞和内皮细胞产生的糖蛋白。 非格司亭是一种通过重组 DNA 技术生产的人粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)，NEUPOGEN® 是安进公司非格司亭的商标。 G-CSF 调节骨髓内中性粒细胞和造血干细胞前体的产生、增殖和分化，导致血液中循环中性粒细胞和造血干细胞呈剂量依赖性增加。 适用于降低严重中性粒细胞减少症患者的感染发生率，促进中性粒细胞减少伴骨髓衰竭患者的中性粒细胞恢复，在造血干细胞移植中动员造血祖干细胞通过白细胞分离术收集。
其他名称：
  • Neupogen，粒细胞集落刺激因子
无干预：没有葛西没有GCSF
No Kasai No GCSF 群体将接受标准护理，但不会接受 GCSF

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
GCSF 对胆汁流量的反应 (KBA)
大体时间：3个月
对于 KBA 受试者：通过 Kasai 治疗后 3 个月时总胆红素 < 2 mg/dL 的受试者百分比来测量胆汁流量。
3个月
GCSF 对无移植生存率 (NoK) 的反应
大体时间：24个月
对于 NoK 受试者：6、12、18 和 24 个月时的变化——无移植存活率
24个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
GCSF 对肝功能和结果的反应 (KBA)
大体时间：24个月
KBA 受试者：GCSF 治疗后 6、12、18 和 24 个月时的小儿终末期肝病 (PELD) 评分。
24个月
GCSF 对肝功能和结果的反应 (KBA)
大体时间：24个月
KBA 受试者：6、12、18 和 24 个月时无移植存活的患者百分比
24个月
GCSF 对肝功能和结果的反应 (KBA)
大体时间：24个月
KBA 受试者：6、12、18 和 24 个月时无胆管炎、无移植生存的患者百分比
24个月
GCSF 对肝功能的反应 (NoK)
大体时间：24个月
NoK 受试者：GCSF 治疗后 6、12、18 和 24 个月时小儿终末期肝病 (PELD) 评分的变化。
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

合作者

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2023年9月1日

初级完成 (估计的)

2024年8月31日

研究完成 (估计的)

2025年10月31日

研究注册日期

首次提交

2019年8月13日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月1日

首次发布 (实际的)

2020年5月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月7日

最后验证

2023年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HoltermanA

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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