Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

II. rész: Granulocyta-kolónia stimuláló faktor kiegészítő terápia epeúti atresia esetén (BA_GCSF2b)

2023. szeptember 7. frissítette: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Granulocyta-kolónia stimuláló faktor kiegészítő terápia epeúti atresia esetén: egy leendő, randomizált, kontrollált, több intézményt átfogó vizsgálat II.

A kutatók azt javasolják, hogy teszteljék azt a hipotézist, miszerint a GCSF javítja az epeúti atresia klinikai kimenetelét egy több intézményt érintő 2. fázisú vizsgálatban, hogy prospektív módon értékeljék a GCSF biztonságosságát és hatékonyságát az újonnan diagnosztizált BA-betegek két csoportjában: KBA (azaz Kasai). -operált) vagy NoK (vagyis olyan betegek, akik nem estek át Kasai műtéten). A vizsgálatban részt vevő alanyokat 2 évig követik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív, randomizált, több intézményre kiterjedő vizsgálat KBA és NoK alanyokon, amelyet a Food and Drug Administration által jóváhagyott Investigational New Drug alkalmazás keretében kell lefolytatni.

A KBA-csoport az éppen operált Kasai-betegekből áll, akiknek intraoperatív májbiopsziával megerősített BA-ja van. Klinikai jellemzőiket a korábban befejezett 1. fázisú vizsgálatban a CR00005169 szám alatt írták le (pl. felvételi és kizárási kritériumok az alábbiak szerint)

A NoK csoport újonnan diagnosztizált BA-betegekből áll majd, beleértve a következőket:

  • olyan műtéti betegek, akiknél intraoperatív technikai okok vagy előrehaladott májbetegség miatt nem végezték el a Kasai-t, akiknek szintén nincs lehetőségük mentőmájátültetésre.
  • Nem operált betegek, akiknek családja megtagadja a műtétet, vagy akik nem operatív jelöltek

Ugyanazoknak a felvételi és kizárási kritériumoknak megfelelve, mint a Kasai KBS csoport,

  • A jogosult KBA alanyokat véletlenszerűen besorolják a GCSF és a no-GCSF csoportba 10 ug/ttkg/nap dózisban, amelyet szubkután kell beadni három egymást követő napi adagban a Kasai eljárást követő harmadik napon.
  • Az alkalmas NoK alanyokat véletlenszerűen besorolják a GCSF és a no-GCSF csoportba 10 ug/ttkg/nap dózisban, amelyet szubkután kell beadni három egymást követő napi adagban a diagnosztikai májbiopsziát követő harmadik napon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

400

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: AiXuan Holterman, MD
  • Telefonszám: 8473340230
  • E-mail: Aithanh@uic.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Még nincs toborzás
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
  • Pakisztán
      • Karachi, Pakisztán
        • Még nincs toborzás
        • Aga Khan University
        • Kapcsolatba lépni:
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Jelentkezés meghívóval
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Toborzás
        • Nation Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 hét (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok

  1. a kolesztázis gyanúja vagy a BA nem meggyőző diagnózisának előzetes vizsgálata.
  2. A szérum közvetlen bilirubin > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
  3. Férfi vagy nőstény csecsemők, akiknek terhességi kora 36 hétnél idősebb
  4. Belépősúly > 2 kg
  5. Életkor > 14 nap – 180 nap a diagnózis felállításakor
  6. Kasai operált alanyoknál a BA 3. vagy 4. típusú anatómiája
  7. Kasai-műtött alanyok esetében a BA cholangiogram diagnosztikája (ha van).
  8. A BA diagnózisát támogató májbiopszia

Kizárási kritériumok

  1. Azonnali májelégtelenség miatt májátültetésre jogosult betegek
  2. Korábbi Kasai betegek
  3. Jelentős szív-, vese-, központi idegrendszeri (CNS) rendellenességek
  4. Intrakraniális vérzés
  5. A teljes parenterális táplálás (TPN) legutóbbi használatának története az elmúlt 2 hétben

  6. Gl traktus elzáródás

    Kasai-operált alanyok esetében: 1. vagy 2. típusú epeúti atresia anatómiája

  7. Jelenlegi szisztémás fertőzés
  8. WBC > 20 000 sejt/ul
  9. Thrombocytaszám < 20 000 sejt/uL vagy >1 millió sejt/ul
  10. Egyidejű légúti, anyagcsere-, neurológiai, szív- és érrendszeri, anyagcsere- és vesebetegségek
  11. Emelkedett szérum kreatinin > 1 mg/dl
  12. Purpura fulminans vagy megmagyarázhatatlan vaszkuláris trombózis

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kasai GCSF
A Kasai GCSF csoport megkapja a standard ellátást PLUSZ 3 egymást követő napi 10 ug/kg GCSF adagot, amelyet szubkután kell beadni a Kasai műtét utáni 3. napig.
Drog: Filgrastim
A G-CSF egy glikoprotein, amelyet monociták, fibroblasztok és endoteliális sejtek termelnek. A filgrasztim egy humán granulocita kolónia stimuláló faktor (G-CSF), amelyet rekombináns DNS-technológiával állítanak elő, a NEUPOGEN® mint az Amgen Inc. filgrasztim védjegye. A G-CSF szabályozza a neutrofilek és a hematopoietikus őssejt prekurzorok termelését, proliferációját és differenciálódását a csontvelőben, ami a vérben keringő neutrofilek és hematopoietikus őssejtek dózisfüggő növekedéséhez vezet. Javallott a fertőzés előfordulásának csökkentése súlyos neutropeniában szenvedő betegeknél, a neutrofilek felépülése a csontvelő-kimerülésben szenvedő neutropeniás betegeknél, a hematopoietikus őssejtek mobilizálása leukaferézissel történő gyűjtéshez hematopoietikus őssejt-transzplantáció során.
Más nevek:
  • Neupogén, granulocita telep stimuláló faktor
Nincs beavatkozás: Kasai no GCSF
A nem GCSF csoport nem kap GCSF-et, és megkapja a standard ellátást
Kísérleti: Nincs Kasai GCSF
A No Kasai GCSF csoport megkapja a standard ellátást PLUS 3 egymást követő napi 10 ug/ttkg GCSF adagot, amelyet szubkután kell beadni a BA diagnózisának megállapítása után.
Drog: Filgrastim
A G-CSF egy glikoprotein, amelyet monociták, fibroblasztok és endoteliális sejtek termelnek. A filgrasztim egy humán granulocita kolónia stimuláló faktor (G-CSF), amelyet rekombináns DNS-technológiával állítanak elő, a NEUPOGEN® mint az Amgen Inc. filgrasztim védjegye. A G-CSF szabályozza a neutrofilek és a hematopoietikus őssejt prekurzorok termelését, proliferációját és differenciálódását a csontvelőben, ami a vérben keringő neutrofilek és hematopoietikus őssejtek dózisfüggő növekedéséhez vezet. Javallott a fertőzés előfordulásának csökkentése súlyos neutropeniában szenvedő betegeknél, a neutrofilek felépülése a csontvelő-kimerülésben szenvedő neutropeniás betegeknél, a hematopoietikus őssejtek mobilizálása leukaferézissel történő gyűjtéshez hematopoietikus őssejt-transzplantáció során.
Más nevek:
  • Neupogén, granulocita telep stimuláló faktor
Nincs beavatkozás: Nincs Kasai Nincs GCSF
A No Kasai No GCSF csoport megkapja a standard ellátást, és nem kap GCSF-et

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
GCSF-válasz az epeáramlásra (KBA)
Időkeret: 3 hónap
KBA alanyok esetében: Az epeáramlás azon alanyok százalékos arányával mérve, akiknek összbilirubinja < 2 mg/dl volt a Kasai után 3 hónappal.
3 hónap
GCSF-válasz a transzplantációmentes túlélésre (NoK)
Időkeret: 24 hónap
NoK alanyok esetében: Változások a 6, 12, 18 és 24 hónapos transzplantációmentes túlélésben
24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
GCSF válasz a májfunkcióra és a kimenetelre (KBA)
Időkeret: 24 hónap
KBA alanyok: Gyermekkori végstádiumú májbetegség (PELD) pontszám 6, 12, 18 és 24 hónappal a GCSF-kezelés után.
24 hónap
GCSF válasz a májfunkcióra és a kimenetelre (KBA)
Időkeret: 24 hónap
KBA alanyok: A 6, 12, 18 és 24 hónapos korban transzplantációmentesen túlélő betegek százalékos aránya
24 hónap
GCSF válasz a májfunkcióra és a kimenetelre (KBA)
Időkeret: 24 hónap
KBA alanyok: A 6, 12, 18 és 24 hónapos korban cholangitis-mentes, transzplantációmentes túlélésben szenvedő betegek százalékos aránya
24 hónap
GCSF válasz a májfunkcióra (NoK)
Időkeret: 24 hónap
NoK alanyok: Változások a gyermekkori végstádiumú májbetegség (PELD) pontszámában 6, 12, 18 és 24 hónappal a GCSF-kezelés után.
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Együttműködők

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2023. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. augusztus 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 1.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HoltermanA

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel