Osa II: Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää lisäävä hoito sapen atresiaan (BA_GCSF2b)
torstai 7. syyskuuta 2023 päivittänyt: Holterman, Ai-Xuan, M.D.
Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän lisähoito sappirauhasen atresiaan: osa II tulevasta, satunnaistetusta, kontrolloidusta, moniinstituutiotutkimuksesta
Tutkijat ehdottavat, että testataan hypoteesia, jonka mukaan GCSF tehostaa sapen atresian kliinistä lopputulosta monialaisessa 2. vaiheen tutkimuksessa GCSF:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi prospektiivisesti kahdessa äskettäin diagnosoidussa BA-potilasryhmässä: KBA (eli Kasai). -leikkaus) tai NoK (eli potilaat, joille ei tehty Kasai-leikkausta).
Kokeeseen osallistuvia koehenkilöitä seurataan 2 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu, monialainen tutkimus KBA- ja NoK-potilailla, joka suoritetaan Food and Drug Administrationin hyväksymän Investigational New Drug -hakemuksen mukaisesti.
KBA-ryhmä koostuu juuri leikatuista Kasai-potilaista, joilla on intraoperatiivinen maksabiopsialla vahvistettu BA. Niiden kliiniset ominaisuudet on kuvattu aiemmin päättyneessä vaiheen 1 tutkimuksessa numerolla CR00005169 (ts. alla kuvatut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit)
NoK-ryhmä koostuu äskettäin diagnosoiduista BA-potilaista, mukaan lukien seuraavat:
- kirurgiset potilaat, joille Kasai-operaatiota ei suoritettu leikkauksensisäisistä teknisistä syistä tai edenneen maksasairauden vuoksi ja joilla ei myöskään ole mahdollisuutta pelastaa maksansiirtoa.
- Leikkauttamattomat potilaat, joiden perhe kieltäytyy leikkauksesta tai jotka eivät ole leikkauksen ehdokkaita
Täytti samat sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit kuin Kasai KBS -ryhmä,
- kelvolliset KBA-kohteet satunnaistetaan GCSF:ään verrattuna ei-GCSF:ään annoksella 10 ug/kg/d, joka annetaan ihonalaisesti 3 peräkkäisenä päivittäisenä annoksena kolmantena päivänä Kasai-toimenpiteen jälkeen.
- kelvolliset NoK-kohteet satunnaistetaan saamaan GCSF vs. no-GCSF annoksella 10 ug/kg/d, joka annetaan ihonalaisesti 3 peräkkäisenä päivittäisenä annoksena kolmantena päivänä diagnostisen maksan biopsian jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
400
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: AiXuan Holterman, MD
- Puhelinnumero: 8473340230
- Sähköposti: Aithanh@uic.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Sherri J Boykin
- Puhelinnumero: 9195596061
- Sähköposti: Sboykin@trclinical.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Karachi, Pakistan
- Ei vielä rekrytointia
- Aga Khan University
-
Ottaa yhteyttä:
- Saqib Qazi, MD
- Puhelinnumero: +923018233059
- Sähköposti: saqib.qazi@aku.edu
-
-
-
-
-
Ho Chi Minh City, Vietnam
- Ilmoittautuminen kutsusta
- Children Hospital 1
-
-
Dong Da District
-
Hanoi, Dong Da District, Vietnam
- Rekrytointi
- Nation Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Pham Anh Hoa Nguyen, MD
- Puhelinnumero: +84 462738842
- Sähköposti: drhoanph@yahoo.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Thuy Trinh, MD
- Puhelinnumero: +84 984078256
- Sähköposti: bsthuya7@gmail.com
-
-
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Ei vielä rekrytointia
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
Ottaa yhteyttä:
- Marilyn Butler, MD
- Sähköposti: butlerm@ohsu.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrew Mason
- Puhelinnumero: 6232413831
- Sähköposti: masoned@ohsu.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 viikkoa - 5 kuukautta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- esiselvitys kolestaasi-epäillyn tai epäselvän BA-diagnoosin varalta.
- Seerumin suora bilirubiini > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
- Mies- tai naispuoliset imeväiset, joiden raskausikä on yli 36 viikkoa
- Pääsypaino > 2 kg
- Ikä > 14 päivää - 180 päivää diagnoosin yhteydessä
- Kasai-leikkauksille BA:n tyypin 3 tai 4 anatomia
- Kasai-leikkauksille kolangiogrammi (jos suoritetaan) BA:n diagnostiikka
- Maksabiopsia, joka tukee BA-diagnoosia
Poissulkemiskriteerit
- Potilaat, joille on mahdollista saada maksansiirto välittömän maksan vajaatoiminnan vuoksi
- Aiemmat Kasai-potilaat
- Merkittävät sydämen, munuaisten, keskushermoston (CNS) epämuodostumat
- Intrakraniaalinen verenvuoto
- Viimeaikainen parenteraalisen ravitsemuksen (TPN) käyttö viimeisten 2 viikon aikana
Gl-kanavan tukos
Kasai-leikatut koehenkilöt: tyypin 1 tai 2 biliaarisen atresian anatomia
- Nykyinen systeeminen infektio
- WBC > 20 000 solua/ul
- Verihiutalemäärä < 20 000 solua/ul tai > 1 miljoonaa solua/ul
- Samanaikainen hengitystie-, aineenvaihdunta-, neurologinen, sydän- ja verisuoni-, aineenvaihdunta- ja munuaissairaus
- Kohonnut seerumin kreatiniini > 1 mg/dl
- Purpura fulminans tai selittämätön verisuonitukos
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kasai GCSF
Kasai GCSF -ryhmä saa normaalihoidon PLUS 3 peräkkäistä päivittäistä annosta 10 ug/kg GCSF:ää, jotka annetaan ihonalaisesti 3. päivään mennessä Kasai-leikkauksen jälkeen.
|
G-CSF on monosyyttien, fibroblastien ja endoteelisolujen tuottama glykoproteiini.
Filgrastiimi on ihmisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF), joka on tuotettu yhdistelmä-DNA-tekniikalla NEUPOGEN®:n ollessa Amgen Inc:n filgrastiimin tavaramerkki.
G-CSF säätelee neutrofiilien ja hematopoieettisten kantasoluprekursorien tuotantoa, lisääntymistä ja erilaistumista luuytimessä, mikä johtaa annoksesta riippuvaiseen verenkierrossa olevien neutrofiilien ja hematopoieettisten kantasolujen lisääntymiseen.
Se on tarkoitettu vähentämään infektioiden esiintyvyyttä potilailla, joilla on vaikea neutropenia, neutrofiilien palautumiseen neutropeniapotilailla, joilla on luuytimen vajaatoiminta, mobilisoimaan hematopoieettisia kantasoluja kerättäväksi leukafereesilla hematopoieettisten kantasolujen siirron yhteydessä.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Kasai ei GCSF:ää
Ei GCSF-ryhmä ei saa GCSF:ää ja saa normaalin hoidon
|
|
|
Kokeellinen: Ei Kasai GCSF:ää
No Kasai GCSF -ryhmä saa standardin mukaisen hoidon PLUS 3 peräkkäistä päivittäistä annosta 10 ug/kg GCSF:ää, joka annetaan ihonalaisesti, kun BA-diagnoosi on vahvistettu.
|
G-CSF on monosyyttien, fibroblastien ja endoteelisolujen tuottama glykoproteiini.
Filgrastiimi on ihmisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF), joka on tuotettu yhdistelmä-DNA-tekniikalla NEUPOGEN®:n ollessa Amgen Inc:n filgrastiimin tavaramerkki.
G-CSF säätelee neutrofiilien ja hematopoieettisten kantasoluprekursorien tuotantoa, lisääntymistä ja erilaistumista luuytimessä, mikä johtaa annoksesta riippuvaiseen verenkierrossa olevien neutrofiilien ja hematopoieettisten kantasolujen lisääntymiseen.
Se on tarkoitettu vähentämään infektioiden esiintyvyyttä potilailla, joilla on vaikea neutropenia, neutrofiilien palautumiseen neutropeniapotilailla, joilla on luuytimen vajaatoiminta, mobilisoimaan hematopoieettisia kantasoluja kerättäväksi leukafereesilla hematopoieettisten kantasolujen siirron yhteydessä.
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Ei Kasai Ei GCSF
No Kasai No GCSF -ryhmä saa normaalin hoidon eikä GCSF:ää
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GCSF-vaste sappivirtaukseen (KBA)
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
KBA-potilaat: Sappien virtaus mitattuna niiden potilaiden prosenttiosuudella, joiden kokonaisbilirubiini oli < 2 mg/dl 3 kuukauden kuluttua Kasaista.
|
3 kuukautta
|
|
GCSF-vaste siirrettömästä selviytymisestä (NoK)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
NoK-potilaat: muutokset 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla ilman siirtoa
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GCSF-vaste maksan toimintaan ja tulokseen (KBA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
KBA-kohteet: Lasten loppuvaiheen maksasairaus (PELD) -pisteet 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla GCSF-hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
|
GCSF-vaste maksan toimintaan ja tulokseen (KBA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
KBA-kohteet: Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka selvisivät ilman siirtoa 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla
|
24 kuukautta
|
|
GCSF-vaste maksan toimintaan ja tulokseen (KBA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
KBA-kohteet: Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla ei ollut kolangiittia elinsiirtoa ilman siirtoa 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla
|
24 kuukautta
|
|
GCSF-vaste maksan toimintaan (NoK)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
NoK-kohteet: Muutokset lasten loppuvaiheen maksasairauden (PELD) pisteissä 6, 12, 18 ja 24 kuukautta GCSF-hoidon jälkeen.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Shneider BL, Magee JC, Karpen SJ, Rand EB, Narkewicz MR, Bass LM, Schwarz K, Whitington PF, Bezerra JA, Kerkar N, Haber B, Rosenthal P, Turmelle YP, Molleston JP, Murray KF, Ng VL, Wang KS, Romero R, Squires RH, Arnon R, Sherker AH, Moore J, Ye W, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Total Serum Bilirubin within 3 Months of Hepatoportoenterostomy Predicts Short-Term Outcomes in Biliary Atresia. J Pediatr. 2016 Mar;170:211-7.e1-2. doi: 10.1016/j.jpeds.2015.11.058. Epub 2015 Dec 24.
- Korbling M, Freireich EJ. Twenty-five years of peripheral blood stem cell transplantation. Blood. 2011 Jun 16;117(24):6411-6. doi: 10.1182/blood-2010-12-322214. Epub 2011 Apr 1.
- Nguyen HPA, Ren J, Butler M, Li H, Qazi S, Sadiq K, Dao HT, Holterman A. Study protocol of Phase 2 open-label multicenter randomized controlled trial for granulocyte-colony stimulating factor (GCSF) in post-Kasai Type 3 biliary atresia. Pediatr Surg Int. 2022 Jul;38(7):1019-1030. doi: 10.1007/s00383-022-05115-0. Epub 2022 Apr 7.
- Spahr L, Lambert JF, Rubbia-Brandt L, Chalandon Y, Frossard JL, Giostra E, Hadengue A. Granulocyte-colony stimulating factor induces proliferation of hepatic progenitors in alcoholic steatohepatitis: a randomized trial. Hepatology. 2008 Jul;48(1):221-9. doi: 10.1002/hep.22317.
- Bezerra JA, Wells RG, Mack CL, Karpen SJ, Hoofnagle JH, Doo E, Sokol RJ. Biliary Atresia: Clinical and Research Challenges for the Twenty-First Century. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1163-1173. doi: 10.1002/hep.29905.
- Chaudhuri J, Mitra S, Mukhopadhyay D, Chakraborty S, Chatterjee S. Granulocyte Colony-stimulating Factor for Preterms with Sepsis and Neutropenia: A Randomized Controlled Trial. J Clin Neonatol. 2012 Oct;1(4):202-6. doi: 10.4103/2249-4847.105993.
- Kedarisetty CK, Anand L, Bhardwaj A, Bhadoria AS, Kumar G, Vyas AK, David P, Trehanpati N, Rastogi A, Bihari C, Maiwall R, Garg HK, Vashishtha C, Kumar M, Bhatia V, Sarin SK. Combination of granulocyte colony-stimulating factor and erythropoietin improves outcomes of patients with decompensated cirrhosis. Gastroenterology. 2015 Jun;148(7):1362-70.e7. doi: 10.1053/j.gastro.2015.02.054. Epub 2015 Mar 4.
- Fanna M, Masson G, Capito C, Girard M, Guerin F, Hermeziu B, Lachaux A, Roquelaure B, Gottrand F, Broue P, Dabadie A, Lamireau T, Jacquemin E, Chardot C. Management of Biliary Atresia in France 1986 to 2015: Long-term Results. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2019 Oct;69(4):416-424. doi: 10.1097/MPG.0000000000002446.
- Verma N, Kaur A, Sharma R, Bhalla A, Sharma N, De A, Singh V. Outcomes after multiple courses of granulocyte colony-stimulating factor and growth hormone in decompensated cirrhosis: A randomized trial. Hepatology. 2018 Oct;68(4):1559-1573. doi: 10.1002/hep.29763. Epub 2018 Jul 25.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 31. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. lokakuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 8. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HoltermanA
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .