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Parte II: Terapia adjunta con factor estimulante de colonias de granulocitos para la atresia biliar (BA_GCSF2b)

7 de septiembre de 2023 actualizado por: Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Tratamiento adyuvante con factor estimulante de colonias de granulocitos para la atresia biliar: Parte II de un ensayo prospectivo, aleatorizado, controlado y multiinstitucional

Los investigadores proponen probar la hipótesis de que GCSF mejora el resultado clínico de la atresia biliar en un ensayo de fase 2 multiinstitucional para evaluar prospectivamente la seguridad y eficacia de GCSF en cada uno de los 2 grupos de pacientes con BA recién diagnosticados: KBA (es decir, Kasai -operados) o NoK (es decir, pacientes que no se sometieron a cirugía de Kasai). Los sujetos que participen en el ensayo serán seguidos durante 2 años.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo prospectivo, aleatorizado y multiinstitucional en sujetos KBA y NoK que se llevará a cabo bajo una solicitud de nuevo fármaco en investigación aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos.

El grupo KBA está compuesto por pacientes de Kasai recién operados con BA confirmada por biopsia hepática intraoperatoria. Sus características clínicas se han descrito en el estudio de Fase 1 previamente completado bajo CR00005169 (es decir. criterios de inclusión y exclusión como se describe a continuación)

El grupo NoK estará compuesto por pacientes BA recién diagnosticados, incluidos los siguientes:

  • pacientes quirúrgicos en los que no se realizó el Kasai por motivos técnicos intraoperatorios o por enfermedad hepática avanzada, que tampoco tienen opción de trasplante hepático de rescate.
  • Pacientes no operados cuya familia rechaza la cirugía o que no son candidatos para la operación

Habiendo cumplido los mismos criterios de inclusión y exclusión que el grupo Kasai KBS,

  • los sujetos KBA elegibles serán aleatorizados a GCSF frente a no-GCSF a la dosis de 10 ug/kg/d que se administrará por vía subcutánea durante 3 dosis diarias consecutivas el tercer día después del procedimiento de Kasai.
  • los sujetos NoK elegibles se aleatorizarán a GCSF frente a no-GCSF a la dosis de 10 ug/kg/d que se administrará por vía subcutánea durante 3 dosis diarias consecutivas el tercer día después de la biopsia hepática diagnóstica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

400

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: AiXuan Holterman, MD
  • Número de teléfono: 8473340230
  • Correo electrónico: Aithanh@uic.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Aún no reclutando
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Andrew Mason
          • Número de teléfono: 6232413831
          • Correo electrónico: masoned@ohsu.edu
  • Pakistán
      • Karachi, Pakistán
        • Aún no reclutando
        • Aga Khan University
        • Contacto:
          • Saqib Qazi, MD
          • Número de teléfono: +923018233059
          • Correo electrónico: saqib.qazi@aku.edu
  • Vietnam
      • Ho Chi Minh City, Vietnam
        • Inscripción por invitación
        • Children Hospital 1
    • Dong Da District
      • Hanoi, Dong Da District, Vietnam
        • Reclutamiento
        • Nation Children's Hospital
        • Contacto:
          • Pham Anh Hoa Nguyen, MD
          • Número de teléfono: +84 462738842
          • Correo electrónico: drhoanph@yahoo.com
        • Contacto:
          • Thuy Trinh, MD
          • Número de teléfono: +84 984078256
          • Correo electrónico: bsthuya7@gmail.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 semanas a 5 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. estudio preliminar por sospecha de colestasis o diagnóstico no concluyente de BA.
  2. Bilirrubina directa en suero > 2 mg/dl, GGT > 100 U/L
  3. Lactantes masculinos o femeninos con una edad gestacional > 36 semanas
  4. Peso de admisión > 2 kg
  5. Edad > 14 días - 180 días al diagnóstico
  6. Para sujetos operados por Kasai, anatomía tipo 3 o 4 de BA
  7. Para sujetos operados con Kasai, colangiograma (si se realizó) diagnóstico de BA
  8. Biopsia hepática que respalda el diagnóstico de AB

Criterio de exclusión

  1. Pacientes con acceso a trasplante hepático por insuficiencia hepática inmediata
  2. Pacientes anteriores de Kasai
  3. Malformaciones cardíacas, renales y del sistema nervioso central (SNC) mayores
  4. Hemorragia intracraneal
  5. Historial de uso reciente de nutrición parenteral total (TPN) en las últimas 2 semanas

  6. Obstrucción del tracto Gl

    Para sujetos operados por Kasai: Anatomía de atresia biliar tipo 1 o 2

  7. Infección sistémica actual
  8. WBC > 20 000 células/ul
  9. Recuento de plaquetas < 20 000 células/uL o >1 millón de células/uL
  10. Enfermedades respiratorias, metabólicas, neurológicas, cardiovasculares, metabólicas y renales concurrentes
  11. Creatinina sérica elevada > 1 mg/dL
  12. Púrpura fulminante o trombosis vascular inexplicable

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Kasai GCSF
El grupo de GCSF de Kasai recibirá el estándar de atención MÁS 3 dosis diarias consecutivas de 10 ug/kg de GCSF que se administrarán por vía subcutánea el día 3 posterior a la cirugía de Kasai
Droga: Filgrastim
G-CSF es una glicoproteína producida por monocitos, fibroblastos y células endoteliales. Filgrastim es un factor estimulante de colonias de granulocitos humanos (G-CSF) producido mediante tecnología de ADN recombinante con NEUPOGEN® como marca comercial de Amgen Inc. para filgrastim. El G-CSF regula la producción, proliferación y diferenciación de neutrófilos y precursores de células madre hematopoyéticas dentro de la médula ósea, lo que conduce a un aumento dependiente de la dosis de neutrófilos circulantes y células madre hematopoyéticas en la sangre. Está indicado para reducir la incidencia de infección en pacientes con neutropenia severa, para la recuperación de neutrófilos en pacientes neutropénicos con depleción de la médula ósea, para movilizar células madre progenitoras hematopoyéticas para su recolección por leucoaféresis en trasplante de células madre hematopoyéticas.
Otros nombres:
  • Neupogen, factor estimulante de colonias de granulocitos
Sin intervención: Kasai no GCSF
El grupo sin GCSF no recibirá GCSF y recibe el estándar de atención
Experimental: Sin Kasai GCSF
El grupo No Kasai GCSF recibirá el estándar de atención MÁS 3 dosis diarias consecutivas de 10 ug/kg de GCSF que se administrarán por vía subcutánea una vez que se establezca el diagnóstico de BA
Droga: Filgrastim
G-CSF es una glicoproteína producida por monocitos, fibroblastos y células endoteliales. Filgrastim es un factor estimulante de colonias de granulocitos humanos (G-CSF) producido mediante tecnología de ADN recombinante con NEUPOGEN® como marca comercial de Amgen Inc. para filgrastim. El G-CSF regula la producción, proliferación y diferenciación de neutrófilos y precursores de células madre hematopoyéticas dentro de la médula ósea, lo que conduce a un aumento dependiente de la dosis de neutrófilos circulantes y células madre hematopoyéticas en la sangre. Está indicado para reducir la incidencia de infección en pacientes con neutropenia severa, para la recuperación de neutrófilos en pacientes neutropénicos con depleción de la médula ósea, para movilizar células madre progenitoras hematopoyéticas para su recolección por leucoaféresis en trasplante de células madre hematopoyéticas.
Otros nombres:
  • Neupogen, factor estimulante de colonias de granulocitos
Sin intervención: No Kasai No GCSF
El grupo No Kasai No GCSF recibirá el estándar de atención y no recibirá GCSF

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta de GCSF en el flujo de bilis (KBA)
Periodo de tiempo: 3 meses
Para sujetos KBA: flujo de bilis medido por el porcentaje de sujetos con bilirrubina total < 2 mg/dL a los 3 meses después de Kasai.
3 meses
Respuesta de GCSF sobre la supervivencia sin trasplante (NoK)
Periodo de tiempo: 24 meses
Para sujetos NoK: cambios a los 6, 12, 18 y 24 meses de supervivencia sin trasplante
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta de GCSF sobre la función hepática y el resultado (KBA)
Periodo de tiempo: 24 meses
Sujetos KBA: puntuación de enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD) a los 6, 12, 18 y 24 meses después del tratamiento con GCSF.
24 meses
Respuesta de GCSF sobre la función hepática y el resultado (KBA)
Periodo de tiempo: 24 meses
Sujetos KBA: Porcentaje de pacientes con supervivencia libre de trasplante a los 6, 12, 18 y 24 meses
24 meses
Respuesta de GCSF sobre la función hepática y el resultado (KBA)
Periodo de tiempo: 24 meses
Sujetos KBA: Porcentaje de pacientes con supervivencia libre de trasplante sin colangitis a los 6, 12, 18 y 24 meses
24 meses
Respuesta de GCSF sobre la función hepática (NoK)
Periodo de tiempo: 24 meses
Sujetos NoK: cambios en la puntuación de la enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD) a los 6, 12, 18 y 24 meses después del tratamiento con GCSF.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Holterman, Ai-Xuan, M.D.

Colaboradores

T Rose Clinical, Inc.
Big Leap Research
Prometheus USA

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de agosto de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HoltermanA

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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