Registr Ménièrovy nemoci (MDR)

Ménièrova choroba je onemocnění vnitřního ucha charakterizované opakujícími se epizodami spontánního vertiga, kolísavou ztrátou sluchu a tinnitem, často s pocitem plnosti v uchu. Přesná etiologie zůstává neznámá. Odhaduje se, že Ménièrova nemoc má prevalenci 0,25 % ve Spojeném království (kolem 162 000 jedinců) (Tyrrell 2016) a je spojena s významnou fyzickou, psychologickou a socioekonomickou morbiditou (Anderson 2001, Tyrrell 2014).

Existuje značný nedostatek znalostí o mnoha aspektech Ménièrovy choroby, včetně lepšího porozumění epidemiologickým aspektům onemocnění, etiologickým faktorům, patogenezi, klinickému průběhu a výsledkům léčby. James Lind Alliance uvádí Ménièrovu chorobu jako téma pro čtyři ze svých deseti hlavních priorit pro řešení nejistot v oblasti poruch rovnováhy (JLA 2018).

Narůstá znepokojení ohledně definice Ménièrovy choroby jako jediné klinické jednotky. Mnozí ji považují za konečnou cestu řady jednotlivých chorobných procesů. To se odráží v progresivním a rozmanitém vývoji diagnostických kritérií v posledních několika desetiletích (Gurkov 2016). V kontextu těchto pozorování bude Ménièrova nemoc pravděpodobně představovat heterogenní klinický stav definovaný pouze malými skupinami běžných, ale ne vždy povinných symptomů. Pochopení toho, jak může Ménièrova nemoc existovat jako shluk klinických podtypů, je klíčem k umožnění dalšího výzkumu jejích základních patofyziologických mechanismů a zaměření specifických léčebných strategií; a také umožňuje lépe pochopit fyziologii mikroprostředí vnitřního ucha (Phillips 2018).

Tento projekt poskytne počáteční kroky nezbytné k vytvoření registru Ménièrovy nemoci ve Spojeném království tím, že bude primárně zkoumat jediný klinický podtyp Ménièrovy nemoci: bilaterální nemoc. Rozvoj bilaterální Ménièrovy choroby má významné důsledky pro krátkodobé i dlouhodobé možnosti léčby a rehabilitace; to má zase významné důsledky pro komunikaci a zaměstnanost. Předchozí literatura o bilaterálním onemocnění nabízela rozsáhlé odhady pravděpodobnosti, že k němu dojde v případech, kdy je potvrzeno jednostranné onemocnění, a nebyly identifikovány žádné jasné prediktory (Huppert 2010). Jde však o podtyp, který je relativně dobře definovaný se standardními mezinárodně schválenými kritérii pro diagnostiku.

V oblastech výzkumu, jako je tato, se ukázalo, že implementace platforem pro sběr dat na míru a národních registrů jsou účinné a efektivní (Mandavia 2017). Použití národních registrů má oproti konvenčním metodám sběru dat mnoho výhod. Při správné implementaci mohou národní registry umožnit posouzení reprezentativnějšího vzorku cílové populace. Kromě toho národní přístup rozšiřuje možnosti jak pro participaci mezi pacientskou populací, které má takový podnik sloužit, tak pro veřejné zapojení a aktivity šíření.

Národní registr by umožnil při prezentaci identifikovat rysy, které predikují průběh onemocnění a dlouhodobý výsledek, čímž by se zlepšilo porozumění progresi onemocnění, odpovědi na léčbu a základní etiologii. Registr Ménièrovy nemoci ve Spojeném království by také poskytl zdroj pro široký a dalekosáhlý výzkum Ménièrovy nemoci nad rámec definování klinických podtypů. Registry nabízejí další výhody pacientům, pečovatelům (včetně partnerů a rodin), výzkumníkům, lékařům a dalším jednotlivcům, kteří se podílejí na poskytování služeb pro osoby postižené studovaným stavem. Jednotlivé nemocnice a NHS jako celek mohou data z registru využít ke zlepšení služeb, které nabízejí. Jednotliví pacienti a pečovatelé se mohou pomocí registrů dozvědět více o svém stavu, což může vést k lepšímu pochopení toho, jak jsou životy lidí ovlivněny. Očekává se, že tato práce povede k dalšímu rozvoji a rozšiřování registru se širokým spektrem cílů prostřednictvím dalších ocenění od hlavních sponzorů výzkumu.

Vyvinout metody a infrastrukturu pro národní registr náborem účastníků ze tří různých městských a venkovských regionů ve Spojeném království (Norfolk, Leicestershire a Londýn). To bude zahrnovat posouzení řady praktických procesů náboru, jako je získávání dat, zpracování dat a správa dat. To bude informovat o budoucích fázích rozšíření infrastruktury na podporu registru pro široké národní použití.

Tento projekt bude vyžadovat retrospektivní sběr dat od stávajících Ménièrových pacientů.

Potenciální účastníci s diagnózou pravděpodobné nebo definitivní jednostranné nebo oboustranné Ménièrovy choroby, jak je definována v roce 2015 kritérii American Academy of Otolaryngology-Chirurgie hlavy a krku (AAO-HNS) (Goebel 2016), budou identifikováni na ORL. sekundární péče a soukromé kliniky. Potenciálním účastníkům musela být během předchozích 10 let diagnostikována Ménièrova choroba nebo jim byla během náborového období studie stanovena nová diagnóza. Jednostranná a oboustranná Ménièrova nemoc bude definována takto:

Jednostranná Ménièrova nemoc

Alespoň dvě epizody závratí, z nichž každá trvá alespoň 20 minut, přičemž každá epizoda je spojena se sluchovými příznaky v jednom uchu.

Bilaterální Ménièrova nemoc

Alespoň dvě epizody závratí, z nichž každá trvá alespoň 20 minut, přičemž každá epizoda je spojena se sluchovými příznaky v obou uších.

Data budou zahrnovat současné a historické informace týkající se lékařské a relevantní sociální/pracovní anamnézy, audiometrická data, data vestibulárních testů, radiologická data a dotazníky o kvalitě života specifické pro symptomy a související se zdravím. Klinická data budou požadována, shromažďována a extrahována lokálně a vložena přímo do souboru dat studie spravovaného oddělením klinických zkoušek Norwich na University of East Anglia.

Účastníkům bude nabídnuta možnost vyplnit studijní dotazníky online nebo na papíře (pro zadání člena výzkumného týmu). Žádné další ambulantní schůzky mimo běžné způsoby péče nebudou vyžadovány.

Celá datová sada se bude skládat ze tří složek:

1. Zdravotní historie. Toto vyplní účastník do předem definovaného formuláře pro sběr dat – viz dodatečný dokument: MDR_NVPQ
2. Symptomové dotazníky. Ty vyplní účastník
3. Výsledky audiometrických, vestibulárních a radiologických testů. To dokončí místní vyšetřovací tým.

Vyšetřovatelé předpokládají, že účastníci nestráví vyplněním potřebných formulářů a dotazníků déle než 60 minut.

Účastníci budou požádáni, aby vyplnili nevalidovaný dotazník Ménièrovy nemoci týkající se jejich Ménièrovy nemoci, včetně demografie, historie, příznaků včetně spouštěčů záchvatů vertigo souvisejících s Ménièrovou nemocí, komorbidit, současné léčby a dřívější léčby Ménièrovy nemoci.