Registro delle malattie di Ménière (MDR)

La malattia di Ménière è un disturbo dell'orecchio interno caratterizzato da episodi ricorrenti di vertigini spontanee, perdita dell'udito fluttuante e tinnito, spesso con una sensazione di pienezza nell'orecchio. L'esatta eziologia rimane sconosciuta. Si stima che la malattia di Ménière abbia una prevalenza dello 0,25% nel Regno Unito (circa 162.000 individui) (Tyrrell 2016) ed è associata a significativa morbilità fisica, psicologica e socioeconomica (Anderson 2001, Tyrrell 2014).

C'è una sostanziale mancanza di conoscenza riguardo a molti aspetti della malattia di Ménière, inclusa una più completa comprensione degli aspetti epidemiologici della malattia, dei fattori eziologici, della patogenesi, del decorso clinico e degli esiti del trattamento. La James Lind Alliance cita la malattia di Ménière come tema per quattro delle dieci principali priorità per affrontare le incertezze nel campo dei disturbi dell'equilibrio (JLA 2018).

C'è un crescente disagio per quanto riguarda la definizione della malattia di Ménière come una singola entità clinica. Molti lo considerano il percorso finale di una serie di singoli processi patologici. Ciò si riflette nello sviluppo progressivo e variegato dei criteri diagnostici negli ultimi decenni (Gurkov 2016). È nel contesto di queste osservazioni che è probabile che la malattia di Ménière rappresenti una condizione clinica eterogenea definita solo da piccoli gruppi di sintomi comuni, ma non sempre obbligatori. Comprendere come la malattia di Ménière possa esistere come un gruppo di sottotipi clinici è la chiave per consentire ulteriori ricerche sui suoi meccanismi fisiopatologici sottostanti e l'individuazione di specifiche strategie di trattamento; oltre a consentire una migliore comprensione della fisiologia del microambiente dell'orecchio interno (Phillips 2018).

Questo progetto fornirà i primi passi necessari per istituire un registro della malattia di Ménière nel Regno Unito esaminando principalmente un singolo sottotipo clinico della malattia di Ménière: la malattia bilaterale. Lo sviluppo della malattia di Ménière bilaterale ha implicazioni significative per le opportunità di trattamento e riabilitazione a breve e lungo termine; questo a sua volta ha implicazioni significative per la comunicazione e l'occupazione. La letteratura precedente sulla malattia bilaterale ha offerto ampie stime della probabilità che si verifichi nei casi in cui la malattia unilaterale è confermata e non sono stati identificati chiari predittori (Huppert 2010). Tuttavia, è un sottotipo relativamente ben definito con criteri diagnostici standard concordati a livello internazionale.

In aree di ricerca come questa, l'implementazione di piattaforme di raccolta dati su misura e registri nazionali si è dimostrata efficace ed efficiente (Mandavia 2017). L'uso dei registri nazionali presenta molti vantaggi rispetto ai metodi convenzionali di raccolta dei dati. Se implementati correttamente, i registri nazionali possono consentire la valutazione di un campione più rappresentativo della popolazione target. Inoltre, un approccio nazionale amplia le opportunità sia per la partecipazione tra la popolazione di pazienti che deve essere servita da tale iniziativa, sia per le attività di impegno pubblico e divulgazione.

Un registro nazionale consentirebbe l'identificazione delle caratteristiche alla presentazione che predicono il decorso della malattia e l'esito a lungo termine, migliorando la comprensione della progressione della malattia, della risposta al trattamento e dell'eziologia sottostante. Un registro della malattia di Ménière nel Regno Unito fornirebbe anche una risorsa per una ricerca ampia e di vasta portata sulla malattia di Ménière oltre a quella di definire i sottotipi clinici. I registri offrono altri vantaggi a pazienti, assistenti (inclusi partner e familiari), ricercatori, medici e altre persone coinvolte nella fornitura di servizi per le persone colpite dalla condizione studiata. I singoli ospedali e il SSN nel suo insieme possono utilizzare i dati del registro per migliorare i servizi che offrono. I singoli pazienti e gli operatori sanitari possono utilizzare i registri per saperne di più sulla loro condizione e questo può portare a una migliore comprensione di come la vita delle persone è influenzata. Si prevede che questo lavoro porterà a un ulteriore sviluppo ed espansione del registro con un ampio mandato di obiettivi attraverso ulteriori premi da importanti finanziatori della ricerca.

Sviluppare i metodi e le infrastrutture per un registro nazionale reclutando partecipanti da tre distinte regioni urbane e rurali del Regno Unito (Norfolk, Leicestershire e Londra). Ciò includerà una valutazione di una serie di processi pratici di reclutamento, come l'acquisizione dei dati, l'elaborazione dei dati e la gestione dei dati. Ciò informerà le fasi future per espandere l'infrastruttura per supportare un registro per un uso nazionale diffuso.

Questo progetto richiederà la raccolta retrospettiva di dati da pazienti di Ménière esistenti.

I potenziali partecipanti con una diagnosi di malattia di Ménière unilaterale o bilaterale probabile o definita come definita dall'edizione 2015 dei criteri dell'American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (AAO-HNS) (Goebel 2016) nelle loro cartelle cliniche saranno identificati presso ENT cure secondarie e cliniche private. I potenziali partecipanti devono aver ricevuto una diagnosi di malattia di Ménière nei 10 anni precedenti o aver ricevuto una nuova diagnosi durante la finestra di reclutamento dello studio. La malattia di Ménière unilaterale e bilaterale sarà definita come segue:

Malattia di Ménière unilaterale

Almeno due episodi di vertigine ciascuno della durata di almeno 20 minuti, in cui ogni episodio è associato a sintomi uditivi in ​​un singolo orecchio.

Malattia di Ménière bilaterale

Almeno due episodi di vertigine ciascuno della durata di almeno 20 minuti, in cui ogni episodio è associato a sintomi uditivi in ​​entrambe le orecchie.

I dati includeranno informazioni contemporanee e storiche relative alla storia medica e sociale/occupazionale pertinente, dati audiometrici, dati di test vestibolari, dati radiologici e questionari sulla qualità della vita relativi a sintomi e salute. I dati clinici saranno richiesti, raccolti ed estratti localmente e inseriti direttamente nel set di dati dello studio gestito dalla Norwich Clinical Trials Unit presso l'Università dell'East Anglia.

Ai partecipanti verrà offerta la possibilità di completare i questionari di studio online o su carta (per l'inserimento da parte di un membro del gruppo di ricerca). Non saranno richiesti ulteriori appuntamenti ambulatoriali al di fuori dei normali percorsi di cura.

Il set di dati completo sarà composto da tre componenti:

1. Storia medica. Questo sarà completato dal partecipante su un modulo di raccolta dati predefinito - vedere documento aggiuntivo: MDR_NVPQ
2. Questionari sui sintomi. Questi saranno completati dal partecipante
3. Risultati dei test audiometrici, vestibolari e radiologici. Questo sarà completato dal team di investigatori locali.

Gli investigatori prevedono che i partecipanti impiegheranno non più di 60 minuti per completare i moduli e i questionari necessari.

Ai partecipanti verrà chiesto di compilare un questionario sulla malattia di Ménière non convalidato sulla loro malattia di Ménière, inclusi dati demografici, storia, sintomi inclusi i fattori scatenanti degli attacchi di vertigini correlati alla malattia di Ménière, comorbidità, trattamento attuale e trattamenti passati provati per la malattia di Ménière.