Rejestr choroby Ménière'a (MDR)

Choroba Ménière'a to schorzenie ucha wewnętrznego charakteryzujące się nawracającymi epizodami spontanicznych zawrotów głowy, zmiennym ubytkiem słuchu i szumami usznymi, często z uczuciem pełności w uchu. Dokładna etiologia pozostaje nieznana. Szacuje się, że choroba Ménière'a występuje u 0,25% w Wielkiej Brytanii (około 162 000 osób) (Tyrrell 2016) i wiąże się ze znaczną chorobowością fizyczną, psychiczną i społeczno-ekonomiczną (Anderson 2001, Tyrrell 2014).

Istnieje znaczny brak wiedzy dotyczącej wielu aspektów choroby Ménière'a, w tym pełniejszego zrozumienia epidemiologicznych aspektów choroby, czynników etiologicznych, patogenezy, przebiegu klinicznego i wyników leczenia. Stowarzyszenie Jamesa Linda wymienia chorobę Ménière'a jako temat czterech z dziesięciu najważniejszych priorytetów w rozwiązywaniu niepewności w dziedzinie zaburzeń równowagi (JLA 2018).

Narasta niepokój co do definicji choroby Ménière'a jako pojedynczej jednostki klinicznej. Wielu uważa, że ​​reprezentuje ostateczną ścieżkę wielu indywidualnych procesów chorobowych. Znajduje to odzwierciedlenie w postępującym i zróżnicowanym rozwoju kryteriów diagnostycznych w ciągu ostatnich kilku dekad (Gurkov 2016). W kontekście tych obserwacji choroba Ménière'a prawdopodobnie reprezentuje heterogenny stan kliniczny, zdefiniowany jedynie przez małe grupy wspólnych, ale nie zawsze obowiązkowych objawów. Zrozumienie, w jaki sposób choroba Ménière'a może istnieć jako skupisko podtypów klinicznych, jest kluczem do umożliwienia dalszych badań nad leżącymi u jej podstaw mechanizmami patofizjologicznymi oraz ukierunkowania określonych strategii leczenia; a także umożliwienie lepszego zrozumienia fizjologii mikrośrodowiska ucha wewnętrznego (Phillips 2018).

Projekt ten zapewni wstępne kroki niezbędne do ustanowienia brytyjskiego rejestru choroby Ménière'a poprzez zbadanie przede wszystkim pojedynczego podtypu klinicznego choroby Ménière'a: choroby obustronnej. Rozwój obustronnej choroby Ménière'a ma istotne implikacje dla krótko- i długoterminowych możliwości leczenia i rehabilitacji; to z kolei ma istotne implikacje dla komunikacji i zatrudnienia. Wcześniejsza literatura na temat choroby obustronnej zawierała szeroko zakrojone szacunki prawdopodobieństwa jej wystąpienia w przypadkach, w których choroba jednostronna została potwierdzona i nie zidentyfikowano żadnych wyraźnych predyktorów (Huppert 2010). Jest to jednak podtyp, który jest stosunkowo dobrze zdefiniowany ze standardowymi, uzgodnionymi międzynarodowo kryteriami rozpoznania.

W takich obszarach badań wykazano, że wdrażanie dostosowanych do potrzeb platform do gromadzenia danych i rejestrów krajowych jest zarówno skuteczne, jak i wydajne (Mandavia 2017). Korzystanie z rejestrów krajowych ma wiele zalet w porównaniu z konwencjonalnymi metodami gromadzenia danych. Prawidłowo wdrożone rejestry krajowe mogą pozwolić na ocenę bardziej reprezentatywnej próby populacji docelowej. Ponadto podejście krajowe poszerza możliwości zarówno udziału populacji pacjentów, którym ma służyć takie przedsięwzięcie, jak i działań związanych z zaangażowaniem społeczeństwa i rozpowszechnianiem.

Krajowy rejestr umożliwiłby identyfikację cech podczas prezentacji, które przewidują przebieg choroby i długoterminowe wyniki, poprawiając zrozumienie postępu choroby, odpowiedzi na leczenie i leżącej u podstaw etiologii. Brytyjski rejestr chorób Ménière'a byłby również źródłem szeroko zakrojonych i dalekosiężnych badań nad chorobą Ménière'a, wykraczających poza definiowanie podtypów klinicznych. Rejestry oferują inne korzyści pacjentom, opiekunom (w tym partnerom i rodzinom), naukowcom, klinicystom i innym osobom zaangażowanym w świadczenie usług dla osób dotkniętych badaną chorobą. Poszczególne szpitale i NHS jako całość mogą wykorzystywać dane rejestrowe do ulepszania oferowanych przez siebie usług. Poszczególni pacjenci i opiekunowie mogą korzystać z rejestrów, aby dowiedzieć się więcej o swojej chorobie, co może prowadzić do lepszego zrozumienia wpływu choroby na życie ludzi. Oczekuje się, że prace te doprowadzą do dalszego rozwoju i rozszerzenia rejestru o szerokim zakresie celów poprzez dalsze nagrody od głównych sponsorów badań.

Opracowanie metod i infrastruktury krajowego rejestru poprzez rekrutację uczestników z trzech odrębnych regionów miejskich i wiejskich w Wielkiej Brytanii (Norfolk, Leicestershire i Londyn). Obejmuje to ocenę szeregu praktycznych procesów rekrutacji, takich jak pozyskiwanie danych, przetwarzanie danych i zarządzanie danymi. Pomoże to w przyszłych etapach rozbudowy infrastruktury w celu obsługi rejestru do powszechnego użytku krajowego.

Ten projekt będzie wymagał retrospektywnego gromadzenia danych od obecnych pacjentów Ménière'a.

Potencjalni uczestnicy z rozpoznaniem prawdopodobnej lub definitywnej jednostronnej lub obustronnej choroby Ménière'a zgodnie z definicją kryteriów American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (AAO-HNS) z 2015 r. (Goebel 2016) w dokumentacji szpitalnej zostaną zidentyfikowani na laryngologii opieka specjalistyczna i prywatne kliniki. Potencjalni uczestnicy musieli otrzymać diagnozę choroby Ménière'a w ciągu ostatnich 10 lat lub otrzymać nową diagnozę w oknie rekrutacyjnym badania. Jednostronna i obustronna choroba Ménière'a zostanie zdefiniowana w następujący sposób:

Jednostronna choroba Ménière'a

Co najmniej dwa epizody zawrotów głowy, z których każdy trwa co najmniej 20 minut, przy czym każdemu epizodowi towarzyszą objawy słuchowe w jednym uchu.

Obustronna choroba Ménière'a

Co najmniej dwa epizody zawrotów głowy, każdy trwający co najmniej 20 minut, przy czym każdemu epizodowi towarzyszą objawy słuchowe w obu uszach.

Dane będą obejmować aktualne i historyczne informacje dotyczące historii medycznej i istotnej historii społecznej/zawodowej, dane audiometryczne, dane z badań układu przedsionkowego, dane radiologiczne oraz kwestionariusze jakości życia dotyczące konkretnych objawów i związane ze zdrowiem. Dane kliniczne będą pobierane, gromadzone i pobierane lokalnie oraz wprowadzane bezpośrednio do zbioru danych badania zarządzanego przez Norwich Clinical Trials Unit na University of East Anglia.

Uczestnicy będą mieli możliwość wypełnienia kwestionariuszy badawczych online lub w formie papierowej (do wpisu przez członka zespołu badawczego). Nie będą wymagane żadne dodatkowe wizyty ambulatoryjne poza normalnymi ścieżkami opieki.

Pełny zestaw danych będzie się składał z trzech komponentów:

1. Historia medyczna. Zostanie to wypełnione przez uczestnika na predefiniowanym formularzu zbierania danych - patrz dodatkowy dokument: MDR_NVPQ
2. Kwestionariusze objawów. Zostaną one uzupełnione przez uczestnika
3. Wyniki badań audiometrycznych, przedsionkowych i radiologicznych. Zajmie się tym lokalny zespół śledczy.

Badacze przewidują, że na wypełnienie niezbędnych formularzy i kwestionariuszy uczestnicy spędzą nie więcej niż 60 minut.

Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie niezatwierdzonego kwestionariusza dotyczącego choroby Ménière'a dotyczącego ich choroby Ménière'a, w tym danych demograficznych, historii, objawów, w tym wyzwalaczy napadów zawrotów głowy związanych z chorobą Ménière'a, chorób współistniejących, obecnego leczenia i wcześniejszych prób leczenia choroby Ménière'a.