Ménières sygdomsregister (MDR)

Ménières sygdom er en lidelse i det indre øre karakteriseret ved tilbagevendende episoder med spontan svimmelhed, svingende høretab og tinnitus, ofte med en følelse af fylde i øret. Den nøjagtige ætiologi er stadig ukendt. Ménières sygdom anslås at have en prævalens på 0,25 % i Storbritannien (omkring 162.000 personer) (Tyrrell 2016) og er forbundet med betydelig fysisk, psykologisk og socioøkonomisk sygelighed (Anderson 2001, Tyrrell 2014).

Der er en væsentlig mangel på viden om mange aspekter af Ménières sygdom, herunder en bedre forståelse af epidemiologiske aspekter af sygdommen, ætiologiske faktorer, patogenese, klinisk forløb og behandlingsresultater. James Lind Alliance nævner Ménières sygdom som temaet for fire af deres top ti prioriteter for at adressere usikkerheder inden for balanceforstyrrelser (JLA 2018).

Der er stigende uro med hensyn til definitionen af ​​Ménières sygdom som en enkelt klinisk enhed. Mange anser det for at repræsentere den endelige vej for en række individuelle sygdomsprocesser. Dette afspejles af den progressive og varierede udvikling af diagnostiske kriterier gennem de sidste par årtier (Gurkov 2016). Det er i sammenhæng med disse observationer, at Ménières sygdom sandsynligvis repræsenterer en heterogen klinisk tilstand kun defineret af små grupper af almindelige, men ikke altid obligatoriske, symptomer. At forstå, hvordan Ménières sygdom kan eksistere som en klynge af kliniske undertyper, er nøglen til at tillade yderligere forskning i dens underliggende patofysiologiske mekanismer og målretning af specifikke behandlingsstrategier; samt at tillade en bedre forståelse af fysiologien i det indre øres mikromiljø (Phillips 2018).

Dette projekt vil give de indledende trin, der er nødvendige for at oprette et britisk Ménières sygdomsregister ved primært at undersøge en enkelt klinisk undertype af Ménières sygdom: bilateral sygdom. Udviklingen af ​​bilateral Ménières sygdom har betydelige konsekvenser for kort- og langsigtede muligheder for behandling og rehabilitering; dette har igen betydelige konsekvenser for kommunikation og beskæftigelse. Tidligere litteratur om bilateral sygdom har tilbudt vidtgående skøn over sandsynligheden for, at den vil forekomme i tilfælde, hvor ensidig sygdom er bekræftet, og ingen klare forudsigelser er blevet identificeret (Huppert 2010). Det er dog en undertype, som er relativt veldefineret med standard internationalt vedtagne kriterier for diagnose.

Inden for forskningsområder som dette har implementeringen af ​​skræddersyede dataindsamlingsplatforme og nationale registre vist sig at være både effektiv og effektiv (Mandavia 2017). Brugen af ​​nationale registre har mange fordele i forhold til konventionelle dataindsamlingsmetoder. Når de implementeres korrekt, kan nationale registre tillade vurdering af et mere repræsentativt udsnit af målpopulationen. Desuden udvider en national tilgang mulighederne både for deltagelse blandt patientpopulationen, som kan tjenes af et sådant foretagende, og for offentligt engagement og formidlingsaktiviteter.

Et nationalt register ville tillade identifikation af træk ved præsentationen, der forudsiger sygdomsforløb og langsigtet udfald, hvilket forbedrer forståelsen af ​​sygdomsprogression, behandlingsrespons og underliggende ætiologi. Et britisk register over Ménières sygdom ville også give en ressource til bred og vidtrækkende forskning i Ménières sygdom ud over at definere kliniske undertyper. Registre tilbyder andre fordele til patienter, plejere (inklusive partnere og familie), forskere, klinikere og andre personer, der er involveret i levering af tjenester til dem, der er berørt af den tilstand, der undersøges. Individuelle hospitaler og NHS som helhed kan bruge registerdata til at forbedre de tjenester, de tilbyder. Individuelle patienter og plejere kan bruge registre til at lære mere om deres tilstand, og det kan føre til en bedre forståelse af, hvordan menneskers liv påvirkes. Det forventes, at dette arbejde vil føre til yderligere udvikling og udvidelse af registre med et bredt formål via yderligere tildelinger fra større forskningsfinansierere.

At udvikle metoder og infrastruktur til et nationalt register ved at rekruttere deltagere fra tre forskellige by- og landdistrikter i Storbritannien (Norfolk, Leicestershire og London). Dette vil omfatte en vurdering af en række praktiske processer for rekruttering, såsom dataindsamling, databehandling og datahåndtering. Dette vil informere fremtidige stadier for at udvide infrastrukturen til at understøtte et register til udbredt national brug.

Dette projekt vil kræve retrospektiv indsamling af data fra eksisterende Ménières patienter.

Potentielle deltagere med en diagnose af sandsynlig eller sikker unilateral eller bilateral Ménières sygdom som defineret af 2015-udgaven af ​​American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (AAO-HNS) kriterier (Goebel 2016) i deres hospitalsjournaler vil blive identificeret ved ENT sekundær pleje og private klinikker. Potentielle deltagere skal have modtaget en diagnose på Ménières sygdom inden for de foregående 10 år eller have modtaget en ny diagnose i løbet af studiets rekrutteringsvindue. Unilateral og bilateral Ménières sygdom vil blive defineret som følger:

Unilateral Ménières sygdom

Mindst to episoder af svimmelhed, der hver varer mindst 20 minutter, hvor hver episode er forbundet med øresymptomer i et enkelt øre.

Bilateral Ménières sygdom

Mindst to episoder af svimmelhed, der hver varer mindst 20 minutter, hvor hver episode er forbundet med høresymptomer i begge ører.

Data vil omfatte samtidige og historiske oplysninger vedrørende medicinsk og relevant social/erhvervsmæssig historie, audiometriske data, vestibulære testdata, radiologiske data og symptomspecifikke og sundhedsrelaterede livskvalitetsspørgeskemaer. Kliniske data vil blive anmodet om, indsamlet og udtrukket lokalt og indtastet direkte i undersøgelsesdatasættet, der administreres af Norwich Clinical Trials Unit ved University of East Anglia.

Deltagerne vil blive tilbudt muligheden for at udfylde undersøgelsens spørgeskemaer online eller på papir (til indtastning af et medlem af forskerholdet). Der vil ikke være behov for yderligere ambulante aftaler uden for normale plejeforløb.

Det fulde datasæt vil være sammensat af tre komponenter:

1. Medicinsk historie. Dette vil blive udfyldt af deltageren på en foruddefineret dataindsamlingsformular - se yderligere dokument: MDR_NVPQ
2. Symptom spørgeskemaer. Disse vil blive udfyldt af deltageren
3. Audiometriske, vestibulære og radiologiske testresultater. Dette vil blive afsluttet af det lokale efterforskerhold.

Efterforskerne forventer, at deltagerne ikke vil bruge mere end 60 minutter på at udfylde de nødvendige formularer og spørgeskemaer.

Deltagerne vil blive bedt om at udfylde et ikke-valideret Ménières sygdom-spørgeskema om deres Ménières sygdom, herunder demografi, historie, symptomer, herunder udløsere af Ménières sygdomsrelaterede svimmelhedsanfald, komorbiditeter, nuværende behandling og tidligere behandlinger, der er prøvet for Ménières sygdom.