Ménières sjukdomsregister (MDR)

Ménières sjukdom är en sjukdom i innerörat som kännetecknas av återkommande episoder av spontan svindel, fluktuerande hörselnedsättning och tinnitus, ofta med en känsla av fyllighet i örat. Den exakta etiologin är fortfarande okänd. Ménières sjukdom uppskattas ha en prevalens på 0,25 % i Storbritannien (cirka 162 000 individer) (Tyrrell 2016) och är associerad med betydande fysisk, psykologisk och socioekonomisk sjuklighet (Anderson 2001, Tyrrell 2014).

Det finns en betydande brist på kunskap om många aspekter av Ménières sjukdom, inklusive en mer fullständig förståelse av epidemiologiska aspekter av sjukdomen, etiologiska faktorer, patogenes, kliniskt förlopp och behandlingsresultat. James Lind Alliance nämner Ménières sjukdom som temat för fyra av sina tio främsta prioriteringar för att ta itu med osäkerheter inom området balansstörningar (JLA 2018).

Det finns en ökande oro när det gäller definitionen av Ménières sjukdom som en enda klinisk enhet. Många anser att det representerar den slutliga vägen för ett antal individuella sjukdomsprocesser. Detta återspeglas av den progressiva och varierande utvecklingen av diagnostiska kriterier under de senaste decennierna (Gurkov 2016). Det är i samband med dessa observationer som Ménières sjukdom sannolikt representerar ett heterogent kliniskt tillstånd som endast definieras av små grupper av vanliga, men inte alltid obligatoriska, symtom. Att förstå hur Ménières sjukdom kan existera som ett kluster av kliniska undertyper är nyckeln för att möjliggöra ytterligare forskning om dess underliggande patofysiologiska mekanismer, och inriktning av specifika behandlingsstrategier; samt tillåta en bättre förståelse av fysiologin i mikromiljön i innerörat (Phillips 2018).

Detta projekt kommer att tillhandahålla de första stegen som krävs för att upprätta ett brittiskt register över Ménières sjukdom genom att i första hand undersöka en enda klinisk subtyp av Ménières sjukdom: bilateral sjukdom. Utvecklingen av bilateral Ménières sjukdom har betydande konsekvenser för kort- och långtidsmöjligheter för behandling och rehabilitering; detta har i sin tur betydande konsekvenser för kommunikation och sysselsättning. Tidigare litteratur om bilateral sjukdom har erbjudit vitt skilda uppskattningar av sannolikheten att den kommer att inträffa i fall där ensidig sjukdom bekräftas och inga tydliga prediktorer har identifierats (Huppert 2010). Det är dock en undertyp som är relativt väldefinierad med internationellt överenskomna standardkriterier för diagnos.

Inom forskningsområden som detta har implementeringen av skräddarsydda datainsamlingsplattformar och nationella register visat sig vara både effektivt och effektivt (Mandavia 2017). Användningen av nationella register har många fördelar jämfört med konventionella datainsamlingsmetoder. När de är korrekt implementerade kan nationella register tillåta en bedömning av ett mer representativt urval av målpopulationen. Dessutom breddar ett nationellt synsätt möjligheterna både för deltagande bland patientpopulationen att betjänas av en sådan satsning, och för offentligt engagemang och spridningsaktiviteter.

Ett nationellt register skulle möjliggöra identifiering av egenskaper vid presentationen som förutsäger sjukdomsförlopp och långsiktiga resultat, vilket förbättrar förståelsen av sjukdomsprogression, behandlingssvar och underliggande etiologi. Ett brittiskt register över Ménières sjukdom skulle också ge en resurs för bred och långtgående forskning om Ménières sjukdom utöver att definiera kliniska undertyper. Register erbjuder andra fördelar för patienter, vårdare (inklusive partner och familj), forskare, läkare och andra individer som är involverade i tillhandahållandet av tjänster för dem som påverkas av det tillstånd som studeras. Enskilda sjukhus och NHS som helhet kan använda registerdata för att förbättra de tjänster de erbjuder. Enskilda patienter och vårdare kan använda register för att lära sig mer om sitt tillstånd och det kan leda till en bättre förståelse för hur människors liv påverkas. Detta arbete förväntas leda till ytterligare registerutveckling och expansion med ett brett mål genom ytterligare utmärkelser från stora forskningsfinansiärer.

Att utveckla metoder och infrastruktur för ett nationellt register genom att rekrytera deltagare från tre distinkta stads- och landsbygdsregioner i Storbritannien (Norfolk, Leicestershire och London). Detta kommer att omfatta en bedömning av ett antal praktiska rekryteringsprocesser, såsom datainsamling, databehandling och datahantering. Detta kommer att informera framtida steg för att utöka infrastrukturen för att stödja ett register för utbredd nationell användning.

Detta projekt kommer att kräva retrospektiv insamling av data från befintliga Ménières patienter.

Potentiella deltagare med en diagnos av trolig eller säker unilateral eller bilateral Ménières sjukdom enligt definitionen av 2015 års upplaga av American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (AAO-HNS) kriterier (Goebel 2016) i sina sjukhusjournaler kommer att identifieras vid ÖNH sekundärvård och privata kliniker. Potentiella deltagare måste ha fått diagnosen Ménières sjukdom inom de senaste 10 åren eller ha fått en ny diagnos under studiens rekryteringsfönster. Unilateral och bilateral Ménières sjukdom kommer att definieras enligt följande:

Ensidig Ménières sjukdom

Minst två episoder av svindel varar vardera minst 20 minuter, där varje episod är associerad med hörselsymptom i ett enda öra.

Bilateral Ménières sjukdom

Minst två episoder av svindel vardera varar i minst 20 minuter, där varje episod är associerad med hörselsymptom i båda öronen.

Data kommer att inkludera samtida och historisk information om medicinsk och relevant social/yrkesmässig historia, audiometriska data, vestibulära testdata, radiologiska data och symtomspecifika och hälsorelaterade frågeformulär om livskvalitet. Klinisk data kommer att begäras in, samlas in och extraheras lokalt och matas in direkt i studiedatauppsättningen som hanteras av Norwich Clinical Trials Unit vid University of East Anglia.

Deltagarna kommer att erbjudas möjligheten att fylla i studienkäterna online eller på papper (för inträde av en medlem av forskargruppen). Inga ytterligare polikliniska möten utanför normala vårdvägar kommer att krävas.

Den fullständiga datamängden kommer att bestå av tre komponenter:

1. Medicinsk historia. Detta kommer att fyllas i av deltagaren på ett fördefinierat datainsamlingsformulär - se ytterligare dokument: MDR_NVPQ
2. Symptomenkäter. Dessa kommer att fyllas i av deltagaren
3. Audiometriska, vestibulära och radiologiska testresultat. Detta kommer att slutföras av det lokala utredarteamet.

Utredarna räknar med att deltagarna inte kommer att lägga mer än 60 minuter på att fylla i de nödvändiga formulären och frågeformulären.

Deltagarna kommer att bli ombedda att fylla i ett icke-validerat Ménières sjukdom frågeformulär om deras Ménières sjukdom inklusive demografi, historia, symtom inklusive triggers av Ménières sjukdom relaterade svindelattacker, komorbiditeter, aktuell behandling och tidigare behandlingar som prövats för Ménières sjukdom.