Ménières sykdomsregister (MDR)

Ménières sykdom er en lidelse i det indre øret preget av tilbakevendende episoder med spontan svimmelhet, svingende hørselstap og tinnitus, ofte med en følelse av fylde i øret. Den nøyaktige etiologien er fortsatt ukjent. Ménières sykdom anslås å ha en prevalens på 0,25 % i Storbritannia (rundt 162 000 individer) (Tyrrell 2016) og er assosiert med betydelig fysisk, psykologisk og sosioøkonomisk sykelighet (Anderson 2001, Tyrrell 2014).

Det er en betydelig mangel på kunnskap om mange aspekter ved Ménières sykdom, inkludert en bedre forståelse av epidemiologiske aspekter ved sykdommen, etiologiske faktorer, patogenese, klinisk forløp og behandlingsresultater. James Lind Alliance siterer Ménières sykdom som tema for fire av deres topp ti prioriteringer for å adressere usikkerheter innen balanseforstyrrelser (JLA 2018).

Det er økende uro når det gjelder definisjonen av Ménières sykdom som en enkelt klinisk enhet. Mange anser det for å representere den endelige veien til en rekke individuelle sykdomsprosesser. Dette gjenspeiles av den progressive og varierte utviklingen av diagnostiske kriterier de siste tiårene (Gurkov 2016). Det er i sammenheng med disse observasjonene at Ménières sykdom sannsynligvis vil representere en heterogen klinisk tilstand definert bare av små grupper av vanlige, men ikke alltid obligatoriske, symptomer. Å forstå hvordan Ménières sykdom kan eksistere som en klynge av kliniske undertyper er nøkkelen til å tillate videre forskning på dens underliggende patofysiologiske mekanismer, og målretting av spesifikke behandlingsstrategier; i tillegg til å tillate en bedre forståelse av fysiologien til det indre ørets mikromiljø (Phillips 2018).

Dette prosjektet vil gi de første trinnene som er nødvendige for å sette opp et britisk Ménières sykdomsregister ved primært å undersøke en enkelt klinisk undertype av Ménières sykdom: bilateral sykdom. Utviklingen av bilateral Ménières sykdom har betydelige implikasjoner for kort- og langsiktige muligheter for behandling og rehabilitering; dette har igjen betydelige implikasjoner for kommunikasjon og sysselsetting. Tidligere litteratur om bilateral sykdom har tilbudt vidt spennede estimater av sannsynligheten for at den vil oppstå i tilfeller der ensidig sykdom er bekreftet, og ingen klare prediktorer er identifisert (Huppert 2010). Det er imidlertid en undertype som er relativt godt definert med standard internasjonalt vedtatte kriterier for diagnose.

Innenfor forskningsområder som dette har implementering av skreddersydde datainnsamlingsplattformer og nasjonale registre vist seg å være både effektiv og effektiv (Mandavia 2017). Bruken av nasjonale registre har mange fordeler fremfor konvensjonelle datainnsamlingsmetoder. Når de er implementert riktig, kan nasjonale registre tillate vurdering av et mer representativt utvalg av målpopulasjonen. Videre utvider en nasjonal tilnærming mulighetene både for deltakelse blant pasientpopulasjonen til å bli tjent med en slik satsing, og for offentlig engasjement og formidlingsaktiviteter.

Et nasjonalt register vil tillate identifisering av funksjoner ved presentasjon som forutsier sykdomsforløp og langsiktig utfall, og forbedre forståelsen av sykdomsprogresjon, behandlingsrespons og underliggende etiologi. Et britisk Ménières sykdomsregister vil også gi en ressurs for bred og vidtrekkende forskning på Ménières sykdom utover det å definere kliniske undertyper. Registrene tilbyr andre fordeler til pasienter, omsorgspersoner (inkludert partnere og familie), forskere, klinikere og andre individer som er involvert i levering av tjenester for de som er berørt av tilstanden som studeres. Enkeltsykehus og NHS som helhet kan bruke registerdata for å forbedre tjenestene de tilbyr. Enkeltpasienter og pleiere kan bruke registre for å lære mer om tilstanden deres, og dette kan føre til en bedre forståelse av hvordan menneskers liv påvirkes. Det forventes at dette arbeidet vil føre til videre registerutvikling og utvidelse med et bredt mål gjennom ytterligere tildelinger fra store forskningsfinansierere.

Å utvikle metodene og infrastrukturen for et nasjonalt register ved å rekruttere deltakere fra tre forskjellige urbane og landlige regioner i Storbritannia (Norfolk, Leicestershire og London). Dette vil inkludere en vurdering av en rekke praktiske prosesser for rekruttering, som for eksempel datainnsamling, databehandling og datahåndtering. Dette vil informere fremtidige stadier for å utvide infrastrukturen for å støtte et register for utbredt nasjonal bruk.

Dette prosjektet vil kreve retrospektiv innsamling av data fra eksisterende Ménières pasienter.

Potensielle deltakere med en diagnose av sannsynlig eller sikker unilateral eller bilateral Ménières sykdom som definert av 2015-utgaven av American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery (AAO-HNS) kriterier (Goebel 2016) i deres sykehusjournaler vil bli identifisert ved ENT sekundæromsorg og private klinikker. Potensielle deltakere må ha fått en diagnose på Ménières sykdom i løpet av de siste 10 årene eller ha fått en ny diagnose i løpet av studiens rekrutteringsvindu. Unilateral og bilateral Ménières sykdom vil bli definert som følger:

Unilateral Ménières sykdom

Minst to episoder med svimmelhet som hver varer minst 20 minutter, hvor hver episode er assosiert med øresymptomer i ett enkelt øre.

Bilateral Ménières sykdom

Minst to episoder med svimmelhet som hver varer minst 20 minutter, hvor hver episode er assosiert med auditive symptomer på begge ørene.

Data vil inkludere samtidig og historisk informasjon om medisinsk og relevant sosial/yrkesmessig historie, audiometriske data, vestibulære testdata, radiologiske data og symptomspesifikke og helserelaterte livskvalitetsspørreskjemaer. Kliniske data vil bli forespurt, samlet inn og trukket ut lokalt og lagt inn direkte i studiedatasettet administrert av Norwich Clinical Trials Unit ved University of East Anglia.

Deltakerne vil bli tilbudt muligheten til å fylle ut spørreskjemaene på nettet eller på papir (for påmelding av et medlem av forskerteamet). Det vil ikke være behov for ytterligere polikliniske avtaler utenom vanlige behandlingsveier.

Hele datasettet vil bestå av tre komponenter:

1. Medisinsk historie. Dette vil fylles ut av deltakeren på et forhåndsdefinert datainnsamlingsskjema - se tilleggsdokument: MDR_NVPQ
2. Symptom spørreskjema. Disse fylles ut av deltakeren
3. Audiometriske, vestibulære og radiologiske testresultater. Dette vil bli fullført av det lokale etterforskerteamet.

Etterforskerne regner med at deltakerne ikke vil bruke mer enn 60 minutter på å fylle ut nødvendige skjemaer og spørreskjemaer.

Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut et ikke-validert spørreskjema om Ménières sykdom om deres Ménières sykdom, inkludert demografi, historie, symptomer inkludert triggere av Ménières sykdom relaterte vertigoanfall, komorbiditeter, nåværende behandling og tidligere behandlinger som er prøvd for Ménières sykdom.