Bezpečnost a účinnost léků na předpis u roztroušené sklerózy (DRUMS)
Bezpečnost a účinnost léků modifikujících onemocnění u roztroušené sklerózy [BICÍ]
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Studijní populace:
Validovaná definice případu roztroušené sklerózy (RS) bude aplikována na zdravotně administrativní údaje k identifikaci všech pacientů s RS v 5 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba, Nové Skotsko, Saskatchewan a Alberta; studie 1,2,4-6). Vyvinuto v Manitobě, pozitivní prediktivní hodnota byla 80,5 % a negativní prediktivní hodnota (NPV) byla 75,5 % u populace osob s ≥1 nárokem na jakékoli demyelinizační onemocnění. NPV by byla > 99 % na úrovni obecné populace, kde více než 98 % jedinců nemá žádné nároky na demyelinizační onemocnění. Algoritmus byl úspěšně aplikován v Britské Kolumbii, Novém Skotsku a Saskatchewanu.
Pokud se použijí klinická data specifická pro RS (Britská Kolumbie, Manitoba, Nova Scotia; studie 3), je diagnóza potvrzena neurologem podle převažujících mezinárodních kritérií.
Období studia:
Nejčasnější začátek studie je leden/1996 (první celý rok, kdy byly k dispozici DMD, a první rok dostupných administrativních dat a údajů souvisejících s DMD) a poslední studie končí 31. března 2018; to představuje > 2 desetiletí sledování souvisejícího s léky a pacienty.
Studijní vstup:
Nejnovější z 1. ledna 1996, 18. narozeniny jednotlivce, datum prvního nároku souvisejícího s RS nebo datum 1. návštěvy RS na klinice (když jsou dostupná klinická data [Studie 3]).
Konec studia:
Nejdříve úmrtí, emigrace z příslušné provincie, poslední návštěva RS na klinice (když jsou dostupné klinické údaje [Studie 3]), nebo 31. prosince 2017 (Britská Kolumbie, Manitoba, Nova Scotia, Alberta) nebo 31. března 2018 ( Saskatchewan).
Expozice DMD:
Použití DMD, jak je identifikováno pomocí údajů z předpisu. Stav expozice jednotlivce se může v průběhu času měnit a bude dynamicky klasifikován jako: 1) bez DMD, 2) jakýkoli DMD, dále podle generace: 2a) jakýkoli 1. nebo 2b) 2. generace DMD. Pokud to bude možné, budou prozkoumány jednotlivé třídy léčiv (beta-interferon [jako jedna třída], glatiramer acetát, natalizumab, fingolimod, dimethyl fumarát, teriflunomid, alemtuzumab).
Časová perspektiva:
Analýzy prospektivně zaznamenaných zdravotních administrativních, preskripčních a klinických dat.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Kohortová studie RS (studie 1, 2, 4–6) bude identifikována pomocí ověřené definice případu RS, která bude aplikována na administrativní údaje o zdravotním stavu spojené s celou populací v pěti kanadských provinciích od západního k východnímu pobřeží: Britská Kolumbie (BC; populace 4,65 milionu [2016]), Alberta (AB; 4,07 milionu obyvatel [2016]), Saskatchewan (SK; populace 1,10 milionu [2016]), Manitoba (MB; populace 1,28 milionu [2016]) a Nové Skotsko ( NS; 924 000 obyvatel [2016]).
Pokud se použijí klinická data specifická pro RS (Britská Kolumbie, Manitoba, Nova Scotia; studie 3), je diagnóza potvrzena neurologem podle převažujících mezinárodních kritérií.
Očekáváme, že v každé provincii najdeme prakticky celou populaci lidí žijících s RS prostřednictvím administrativních údajů a v klinických údajích ≈ 60-80 % nebo 100 % těch, kteří hledají DMD (kliniky RS jsou jedinými předepisujícími lékaři DMD).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti s RS (Studie 1, 2, 4-6), kteří bydleli v jedné z 5 kanadských provincií (Britská Kolumbie, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan nebo Alberta), byli identifikováni pomocí ověřené definice případu RS, která budou aplikovány na zdravotně administrativní údaje (≥ 3 záznamy týkající se RS kódované během návštěv lékaře nebo nemocnice nebo vyplněný recept na DMD specifické pro RS).
- Subjekty vyžadují před vstupem do studie 1 rok pobytu v provincii, aby bylo možné získat dostatek dat pro usnadnění vytváření kovariát, např. komorbidity a identifikovat ty, kteří dříve užívali DMD.
- Všichni dospělí, kteří navštívili kliniku RS v Britské Kolumbii, Manitobě nebo Novém Skotsku (studie 3), byli diagnostikováni s RS a měli průběh onemocnění s relapsem a alespoň jedno skóre EDSS 6,5 nebo méně, zaznamenané dne nebo později: 1. ledna 1996 (Britská Kolumbie) nebo 1. dubna 1996 (Manitoba) nebo 1. ledna 1998 (Nové Skotsko).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Kohorta roztroušené sklerózy (RS).
Jedinci s roztroušenou sklerózou bez jakékoli expozice lékům modifikujícím onemocnění (DMD) a s expozicí jedné nebo více DMD.
|
Jedinci s RS vystavení jedné nebo více DMD (beta-interferon, glatiramer acetát, natalizumab, fingolimod, dimethyl fumarát, teriflunomid, alemtuzumab, daklizumab nebo ocrelizumab; bez ohledu na dávku, frekvenci nebo délku léčby) mezi 1. lednem 1996 a 32.018. březnem v pěti kanadských provinciích.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Studie 1: Hospitalizace ze všech příčin
Časové okno: Jak se opakující události od vstupu do studia ke konci studia, až do 22 let.
|
Výsledek (hospitalizace ze všech příčin) bude odvozen z komplexních nemocničních dat, s výjimkou událostí souvisejících s těhotenstvím, v 5 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba, Nové Skotsko, Saskatchewan a Alberta).
|
Jak se opakující události od vstupu do studia ke konci studia, až do 22 let.
|
|
Studie 2: Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Měřeno pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik (doba od vstupu do studie po smrt), až 22 let.
|
Výsledek (úmrtnost ze všech příčin) bude odvozen z celoprovinčních údajů o úmrtí (např. Vital Statistics nebo ekvivalent) v 5 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba, Nové Skotsko, Saskatchewan a Alberta).
|
Měřeno pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik (doba od vstupu do studie po smrt), až 22 let.
|
|
Studie 3: Změna zdravotního postižení (Expanded Disability Status Scale [EDSS]) v průběhu času
Časové okno: Posuzováno pomocí modelu se smíšenými účinky od vstupu do studie do konce studie, až 22 let.
|
Výsledky (změna v EDSS) budou odvozeny z klinických dat RS ve 3 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba a Nové Skotsko).
|
Posuzováno pomocí modelu se smíšenými účinky od vstupu do studie do konce studie, až 22 let.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Studie 1: Míra konzultací s lékařem (celkově a podle specializace lékaře)
Časové okno: Celkový počet lékařských konzultací bude měřen od vstupu do studie do konce studie, až do 22 let sledování.
|
Výsledek (konzultace s lékařem) bude odvozen z údajů lékaře, s výjimkou příhod souvisejících s těhotenstvím, v 5 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba, Nové Skotsko, Saskatchewan a Alberta).
|
Celkový počet lékařských konzultací bude měřen od vstupu do studie do konce studie, až do 22 let sledování.
|
|
Studie 3: RS postižení, měřeno pomocí EDSS (Expanded Disability Status Scale) a hodnoceno jako doba do trvalého EDSS 6
Časové okno: Měřeno pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik (doba od vstupu do studie do trvalého EDSS 6 potvrzeného po alespoň 6 měsících bez následného zlepšení), až 22 let sledování.
|
Výsledek (trvalé EDSS 6) bude odvozen z klinických dat RS ve 3 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba a Nové Skotsko).
|
Měřeno pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik (doba od vstupu do studie do trvalého EDSS 6 potvrzeného po alespoň 6 měsících bez následného zlepšení), až 22 let sledování.
|
|
Studie 3: Trvalá EDSS 4
Časové okno: Měřeno pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik (doba od vstupu do studie do trvalého EDSS 4), až 22 let sledování.
|
Výsledky (trvalé EDSS 4) budou odvozeny z klinických dat RS ve 3 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba a Nové Skotsko).
|
Měřeno pomocí Coxových modelů proporcionálních rizik (doba od vstupu do studie do trvalého EDSS 4), až 22 let sledování.
|
|
Studie 4: Prozkoumejte modifikační efekty
Časové okno: Od vstupu do studia do konce studia až 22 let sledování.
|
Budou hodnoceny vlivy pohlaví, věku, komorbidity a trvání léčby DMD na výsledky (hospitalizace ze všech příčin, četnost konzultací s lékařem, mortalita ze všech příčin, změny v EDSS).
|
Od vstupu do studia do konce studia až 22 let sledování.
|
|
Studie 5: Potenciální nežádoucí příhody
Časové okno: Doba od vstupu do studie do zájmové nežádoucí příhody bude hodnocena pomocí Coxových proporcionálních rizik s časově proměnnou expozicí DMD, a to až do 22 let sledování.
|
„Incident“ událost definovaná jako nepřítomná v roce před zahájením DMD.
Výsledky (incidentní nežádoucí příhody) budou identifikovány pomocí tvrzení lékařů a nemocnic, kódovaných pomocí Mezinárodní klasifikace nemocí [ICD]-9/10 a vyplněných receptů (podle úrovní ATC), v 5 kanadských provinciích (Britská Kolumbie, Manitoba, Nové Skotsko). , Saskatchewan a Alberta).
Další, data mining, objevovací přístup posoudí souvislosti mezi expozicí a nežádoucími událostmi pomocí technik strojového učení bez dozoru.
Budou popsány případy PML.
|
Doba od vstupu do studie do zájmové nežádoucí příhody bude hodnocena pomocí Coxových proporcionálních rizik s časově proměnnou expozicí DMD, a to až do 22 let sledování.
|
|
Studie 6: Charakteristiky spojené s rizikem nežádoucích účinků
Časové okno: Od vstupu do studia do konce studia až 22 let sledování.
|
Prozkoumejte demografické a klinické charakteristiky spojené s rizikem nežádoucích účinků, včetně pohlaví, věku, komorbidity a délky léčby DMD.
|
Od vstupu do studia do konce studia až 22 let sledování.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Helen Tremlett, PhD, University of British Columbia
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- H18--00407
- CIHR PJT-156363 (Jiné číslo grantu/financování: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
- CIHR FDN-159934 (Jiné číslo grantu/financování: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .