Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vényköteles gyógyszerek biztonsága és hatékonysága sclerosis multiplexben (DRUMS)

2024. május 13. frissítette: Helen Tremlett, University of British Columbia

A betegséget módosító gyógyszerek biztonságossága és hatékonysága sclerosis multiplexben [DOBOK]

Kutatásunk célja annak kiderítése, hogy a sclerosis multiplex (SM) kezelésére használt gyógyszerek mennyire biztonságosak és hatékonyak a mindennapi, valós használat során. Ezen tanulmányi célok elérése érdekében két fő tanulmányi témánk van. Az első téma az SM-gyógyszerek hatékonyságára összpontosít. Megvizsgáljuk, hogy az SM-gyógyszerek meghosszabbíthatják-e a várható élettartamot, vagy meghosszabbíthatják-e az egyén mozgás- és járásképességét. Azt is megvizsgáljuk, hogy az SM-gyógyszerek jótékony hatással vannak-e arra, hogy csökkentsék az SM-ben szenvedő betegek kórházba kerülésének vagy orvoslátogatásának számát. A második téma a mellékhatásokra összpontosít, beleértve azt is, hogy az SM-gyógyszerek káros hatásokkal járnak-e, mint például a rák, a stroke vagy a depresszió. Összehasonlíthatjuk majd a különböző SM-gyógyszereket egymással. Azt is látni fogjuk, hogy a férfiak és a nők, illetve a különböző korú és más betegségben szenvedők (például SM-es és cukorbetegek) eltérően reagálnak-e az SM-gyógyszerekre. Eredményeink segítséget nyújtanak az SM-ben szenvedőknek és orvosaiknak, amikor megpróbálják eldönteni, melyik SM-gyógyszer lenne számukra a legjobb.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Vizsgálati populáció:

A sclerosis multiplex (MS) validált esetdefinícióját alkalmazzák az egészségügyi adminisztratív adatokra, hogy azonosítsák az összes SM-beteget 5 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan és Alberta; 1., 2., 4-6. tanulmány). Manitobában fejlesztették ki, a pozitív prediktív érték 80,5%, a negatív prediktív érték (NPV) pedig 75,5% volt azon személyek populációjában, akiknél ≥1-nél több demyelinizáló betegségre hivatkoztak. Az NPV >99% lenne az általános populáció szintjén, ahol az egyének több mint 98%-a nem tart igényt demyelinizáló betegségre. Az algoritmust sikeresen alkalmazták British Columbiában, Nova Scotiában és Saskatchewanban.

SM-specifikus klinikai adatok (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; 3. vizsgálat) felhasználása esetén a diagnózist neurológus erősíti meg, az uralkodó nemzetközi kritériumok szerint.

Tanulmányi időszak:

A vizsgálat legkorábbi kezdete 1996. január (az első teljes év, amikor a DMD-k rendelkezésre álltak, és a rendelkezésre álló adminisztratív és DMD-vel kapcsolatos adatok első éve), a vizsgálat legkésőbbi vége pedig 2018. március 31.; ez több mint 2 évtizedes gyógyszerrel és beteggel kapcsolatos nyomon követést jelent.

Tanulmányi bejegyzés:

Legutóbbi dátuma: 1996. január 1., az egyén 18. születésnapja, az 1. SM-hez kapcsolódó kereset dátuma vagy az 1. SM klinikai látogatás időpontja (amikor a klinikai adatokhoz hozzáférnek [3. vizsgálat]).

Tanulmány vége:

Legkorábbi elhalálozás, kivándorlás az adott tartományból, utolsó SM klinikai látogatás (amikor a klinikai adatok hozzáférhetők [3. tanulmány]), vagy 2017. december 31. (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Alberta) vagy 2018. március 31. Saskatchewan).

DMD expozíció:

DMD-használat, a vényköteles adatok alapján azonosítva. Az egyén expozíciós állapota idővel változhat, és dinamikusan a következőképpen osztályozható: 1) nincs DMD, 2) bármilyen DMD, majd generáció szerint: 2a) bármely 1. vagy 2b) 2. generációs DMD. Ha lehetséges, az egyes gyógyszerosztályokat megvizsgálják (béta-interferon [egy osztályként], glatiramer-acetát, natalizumab, fingolimod, dimetil-fumarát, teriflunomid, alemtuzumab).

Időbeli perspektíva:

Prospektívan rögzített egészségügyi adminisztratív, vényköteles és klinikai adatok elemzése.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

35000

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Egy MS kohorsz-tanulmányt (1., 2., 4-6. tanulmány) azonosítanak az MS validált esetmeghatározása alapján, amelyet a teljes népességhez kapcsolódó közigazgatási egészségügyi adatokra alkalmaznak öt kanadai tartományban, amelyek a nyugati partoktól a keleti partig terjednek: British Columbia. (Kr. e.; lakosságszám: 4,65 millió [2016]), Alberta (AB; 4,07 millió lakos [2016]), Saskatchewan (SK; népesség 1,10 millió [2016]), Manitoba (MB; népesség 1,28 millió [2016]) és Nova Scotia ( NS; lakossága 924 000 [2016]).

SM-specifikus klinikai adatok (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia; 3. vizsgálat) felhasználása esetén a diagnózist neurológus erősíti meg, az uralkodó nemzetközi kritériumok szerint.

Minden tartományon belül az adminisztratív adatokon keresztül az SM-ben szenvedők gyakorlatilag teljes populációját, a klinikai adatokban pedig a DMD-t keresők ≈60-80%-át vagy 100%-át várjuk (az SM klinikák az egyedüli felírók DMD-k).

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Valamennyi SM-beteg (1., 2., 4-6. vizsgálat), aki az 5 kanadai tartomány (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan vagy Alberta) valamelyikében élt a vizsgálati időszak során, amint azt az SM validált esetmeghatározása alapján azonosították, egészségügyi adminisztratív adatokra vonatkozik (≥ 3, az SM-hez kapcsolódó rekord, amelyet orvosi vagy kórházi látogatások vagy MS-specifikus DMD-k esetén felírt receptek kódolnak).
  • Az alanyoknak 1 év tartományi tartózkodásra van szükségük a tanulmányba lépés előtt, hogy elegendő adat álljon rendelkezésre a kovariánsok létrehozásához, pl. komorbiditás, valamint a korábban DMD-t használók azonosítása.
  • Minden felnőtt, aki ellátogatott egy British Columbia, Manitoba vagy Nova Scotia állambeli SM-klinikára (3. vizsgálat), SM-et diagnosztizáltak, és legalább egy EDSS-pontszámuk 6,5 vagy kevesebb volt, január 1-jén vagy azt követően rögzítették. 1996 (Brit Columbia) vagy 1996. április 1. (Manitoba) vagy 1998. január 1. (Nova Scotia).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Egyéb

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Sclerosis multiplex (MS) kohorsz
Sclerosis multiplexben szenvedő egyének, akik nem voltak kitéve betegség-mofidáló gyógyszereknek (DMD), és akik egy vagy több DMD-nek vannak kitéve.
Drog: Az SM kezelésére használt egy vagy több betegségmódosító gyógyszer (DMD) expozíciója
SM-ben szenvedő egyének, akik egy vagy több DMD-nek (béta-interferon, glatiramer-acetát, natalizumab, fingolimod, dimetil-fumarát, teriflunomid, alemtuzumab, daclizumab vagy ocrelizumab; a kezelés dózisától, gyakoriságától vagy időtartamától függetlenül) voltak kitéve március 1. és január 318. 2. között öt kanadai tartományban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. vizsgálat: Minden ok miatti kórházi kezelések
Időkeret: Ismétlődő eseményekként a tanulmány megkezdésétől a tanulmány végéig, legfeljebb 22 évig.
Az eredmény (minden okból kifolyólag kórházi kezelések) az átfogó kórházi adatokból származik, kivéve a terhességgel kapcsolatos eseményeket, 5 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan és Alberta).
Ismétlődő eseményekként a tanulmány megkezdésétől a tanulmány végéig, legfeljebb 22 évig.
2. vizsgálat: Minden ok miatti halálozás
Időkeret: Cox-arányos kockázati modellekkel mérve (a vizsgálatba lépéstől a halálig eltelt idő), 22 évig.
Az eredmény (minden ok miatti halálozás) a tartomány egészére kiterjedő halálozási adatokból (pl. Vital Statistics vagy azzal egyenértékű) lesz levezetve 5 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan és Alberta).
Cox-arányos kockázati modellekkel mérve (a vizsgálatba lépéstől a halálig eltelt idő), 22 évig.
3. vizsgálat: A fogyatékosság változása (kibővített fogyatékossági állapot skála [EDSS]) az idő múlásával
Időkeret: Vegyes hatású modell segítségével értékelték a vizsgálat kezdetétől a vizsgálat végéig, 22 évig.
Az eredmények (az EDSS változása) 3 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba és Nova Scotia) származó SM klinikai adatokból származnak.
Vegyes hatású modell segítségével értékelték a vizsgálat kezdetétől a vizsgálat végéig, 22 évig.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. vizsgálat: Orvosi konzultációk aránya (összességében és szakterületenként)
Időkeret: Az orvosi konzultációk teljes számát a vizsgálat kezdetétől a vizsgálat végéig, egészen a 22 éves követésig mérik.
Az eredmény (orvosi konzultáció) az orvosi adatokból származik, kivéve a terhességgel kapcsolatos eseményeket, 5 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia, Saskatchewan és Alberta).
Az orvosi konzultációk teljes számát a vizsgálat kezdetétől a vizsgálat végéig, egészen a 22 éves követésig mérik.
3. vizsgálat: SM rokkantság, az Expanded Disability Status Scale (EDSS) segítségével mérve, és a tartós EDSS-ig eltelt időként értékelve 6
Időkeret: Cox-arányos kockázati modellekkel mérve (a vizsgálatba lépéstől a tartós EDSS 6-ig legalább 6 hónap után megerősített, későbbi javulás nélkül), akár 22 éves követésig.
Az eredmény (tartós EDSS 6) 3 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba és Nova Scotia) származó SM klinikai adatokból származik.
Cox-arányos kockázati modellekkel mérve (a vizsgálatba lépéstől a tartós EDSS 6-ig legalább 6 hónap után megerősített, későbbi javulás nélkül), akár 22 éves követésig.
3. vizsgálat: Tartós EDSS 4
Időkeret: Cox-arányos kockázati modellekkel mérve (a vizsgálatba lépéstől a tartós EDSS 4-ig eltelt idő), akár 22 éves követésig.
Az eredmények (fenntartó EDSS 4) 3 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba és Nova Scotia) származó SM klinikai adatokból származnak.
Cox-arányos kockázati modellekkel mérve (a vizsgálatba lépéstől a tartós EDSS 4-ig eltelt idő), akár 22 éves követésig.
4. vizsgálat: Fedezze fel a módosító hatásokat
Időkeret: A vizsgálat megkezdésétől a vizsgálat végéig, akár 22 éves követés.
Felmérik a nem, az életkor, a komorbiditás és a DMD-kezelés időtartamának hatásait az eredményekre (minden okból kifolyólag kórházi kezelések, orvosi konzultációk aránya, bármilyen okból bekövetkező halálozás, az EDSS változásai).
A vizsgálat megkezdésétől a vizsgálat végéig, akár 22 éves követés.
5. vizsgálat: Lehetséges nemkívánatos események
Időkeret: A vizsgálat megkezdésétől az érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményig eltelt időt a Cox-arányos kockázatok alapján kell értékelni, időben változó DMD-expozícióval, legfeljebb 22 éves követésig.
„Incidens” esemény, amely a DMD megindítása előtti évben nem volt jelen. A kimeneteleket (az incidens nemkívánatos eseményeket) az orvosok és a kórházak állításai alapján azonosítják, a Betegségek Nemzetközi Osztályozása [ICD]-9/10 kódolásával és a (ATC-szintek szerint) kitöltött receptekkel 5 kanadai tartományban (British Columbia, Manitoba, Nova Scotia). , Saskatchewan és Alberta). Egy további, adatbányászati, felfedezési megközelítés felméri az expozíció és a nemkívánatos események közötti összefüggéseket felügyelet nélküli gépi tanulási technikák segítségével. Leírjuk a PML eseteit.
A vizsgálat megkezdésétől az érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményig eltelt időt a Cox-arányos kockázatok alapján kell értékelni, időben változó DMD-expozícióval, legfeljebb 22 éves követésig.
6. vizsgálat: A nemkívánatos események kockázatával kapcsolatos jellemzők
Időkeret: A vizsgálat megkezdésétől a vizsgálat végéig, akár 22 éves követés.
Vizsgálja meg a nemkívánatos események kockázatával kapcsolatos demográfiai és klinikai jellemzőket, beleértve a nemet, az életkort, a komorbiditást és a DMD-kezelés időtartamát.
A vizsgálat megkezdésétől a vizsgálat végéig, akár 22 éves követés.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of British Columbia

Együttműködők

University of Manitoba
Alberta Health services
University of Alberta
Dalhousie University
University of Saskatchewan

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Helen Tremlett, PhD, University of British Columbia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

1996. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 10.

Első közzététel (Tényleges)

2020. július 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H18--00407
  • CIHR PJT-156363 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))
  • CIHR FDN-159934 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Canadian Institutes of Health Research (CIHR))

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A tanulmányhoz felhasznált adatok korlátozott hozzáférésű biztonságos kutatási környezetben találhatók, és jogi és etikai okokból az adatok nem hagyhatják el ezt a biztonságos kutatási környezetet. A kutatók azonban kérhetik, hogy hozzáférjenek az egyes tartományokban tárolt egészségügyi adminisztratív adatokhoz.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel